Kliininen tutkimus aiemmin hoitamattomille IOPD-vauvoille ERT:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi Avalglucosidase Alfalla (Baby-COMET)
torstai 2. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Sanofi
Avoin, monikansallinen, monikeskusinen, suonensisäinen infuusiotutkimus Avalglucosidase Alfan tehosta, turvallisuudesta, farmakokinetiikasta ja farmakodynamiikasta potilailla, jotka eivät ole saaneet hoitoa lapsipotilailla, joilla on infantiilialkuinen Pompe-tauti (IOPD)
Tämä on yksi ryhmä, hoito, vaihe 3, avoin tutkimus, jossa arvioidaan avalglukosidaasi alfan tehoa, turvallisuutta, farmakokineettistä (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) aiemmin hoitamattomilla mies- ja naispuolisilla osallistujilla, joilla on IOPD.
Tutkimuksen yksityiskohtia ovat:
- Tutkimuksen kesto: Seulonta - enintään 4 viikkoa;
- Primary Analysis Period (PAP) - 52 viikkoa;
- Pidennetty hoitojakso (ETP) - 52 viikkoa;
- Extended Long Term Treatment Period (ELTP) - 104 viikkoa; 4 viikon seurantajakso tutkimuksen kokonaiskestolle - jopa 4,08 vuotta.
- Hoidon kesto: Jopa 4 vuotta
- Käyntitiheys: joka toinen viikko ja mahdollisesti joka viikko
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuksen kesto voi vaihdella maittain, mutta siihen asti, kunnes avalglukosidaasi alfa on hyväksytty potilaan maassa tai enintään 4,08 vuotta sen mukaan, kumpi tulee ensin.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
17
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Rotterdam, Alankomaat, 3015 CE
- Investigational Site Number : 5280001
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- Investigational Site Number : 0560001
-
-
-
-
Catalunya [Cataluña]
-
Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Espanja, 08950
- Investigational Site Number : 7240001
-
-
-
-
Lombardy
-
Monza, Lombardy, Italia, 20052
- Investigational Site Number : 3800002
-
-
-
-
-
Qingdao, Kiina, 266034
- Investigational Site Number : 1560002
-
Shanghai, Kiina, 200120
- Investigational Site Number : 1560001
-
-
-
-
-
Bad Oeynhausen, Saksa, 35392
- Investigational Site Number : 2760001
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100
- Investigational Site Number : 1580001
-
-
-
-
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Investigational Site Number : 8260002
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Investigational Site Number : 8260001
-
-
-
-
California
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
- Stanford Hospital- Site Number : 8400006
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 8400008
-
-
New York
-
Hawthorne, New York, Yhdysvallat, 10532
- Advanced Medical Genetics- Site Number : 8400002
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Medical Center- Site Number : 8400004
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center- Site Number : 8400001
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital- Site Number : 8400003
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 sekunti - 1 vuosi (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujilla on oltava vahvistettu diagnoosi infantiilisesti alkavasta Pompen taudista, joka määritellään seuraavasti: 2 lysosomaalisen happo-α-glukosidaasin (GAA) patogeenisen muunnelman esiintyminen ja dokumentoitu GAA-puutos verestä, ihosta tai lihaskudoksesta; tai 1 patogeenisen GAA-variantin esiintyminen ja dokumentoitu GAA-puutos verestä, ihosta ja lihaskudoksesta kahdessa erillisessä näytteessä (joko kahdesta eri kudoksesta tai samasta kudoksesta, mutta 2 eri näytteenottopäivämääränä).
- Osallistujilla on oltava vahvistettu ristireaktiivisen immunologisen materiaalin (CRIM) tila ennen ilmoittautumista.
Osallistujilla on oltava kardiomyopatia diagnoosihetkellä: eli vasemman kammion massaindeksi (LVMI) vastaa keski-ikäkohtaista LVMI:tä
- +1 keskihajonta osallistujille, jotka on diagnosoitu vastasyntyneiden seulonnassa tai sisarusten seulonnassa;
- +2 keskihajonta kliinisen arvioinnin perusteella diagnosoiduille osallistujille.
- Vanhempien tai laillisesti valtuutettujen edustajien on kyettävä antamaan allekirjoitettu tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujat, joilla on hengitysvajauksen oireita, mukaan lukien mikä tahansa ventilaatiokäyttö (invasiivinen tai ei-invasiivinen) ilmoittautumishetkellä.
- Osallistujat, joilla on suuri synnynnäinen poikkeavuus.
- Osallistujat, joilla on kliinisesti merkittävä orgaaninen sairaus (lukuun ottamatta Pompen tautiin liittyviä oireita).
- Osallistuja sai entsyymikorvaushoitoa (ERT) rekombinantilla ihmisen happamalla α-glukosidaasilla (rhGAA) mistä tahansa lähteestä.
- Osallistuja, jota on aiemmin hoidettu missä tahansa kliinisessä avalglukosidaasi alfan tutkimuksessa.
- Osallistuja ei sovellu osallistumiseen, oli tutkijan arvioima syy mikä tahansa, mukaan lukien lääketieteelliset tai kliiniset tilat, tai osallistujat, jotka voivat mahdollisesti noudattaa tutkimusmenettelyjä.
Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät potilaan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Avalglukosidaasi alfa
Annostetaan suonensisäisesti 2 viikon välein
|
Steriili lyofilisoitu jauhe suonensisäinen (IV) infuusio
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka ovat elossa ja joilla ei ole invasiivista ventilaatiota viikolla 52
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Viikko 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka ovat elossa ja joilla ei ole invasiivista ventilaatiota 12 ja 18 kuukauden iässä
Aikaikkuna: 12 ja 18 kuukauden iässä
|
12 ja 18 kuukauden iässä
|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka ovat elossa viikolla 52
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Viikko 52
|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka ovat elossa 12 ja 18 kuukauden iässä
Aikaikkuna: 12 ja 18 kuukauden iässä
|
12 ja 18 kuukauden iässä
|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka eivät käytä hengityslaitetta (invasiivinen ja ei-invasiivinen erillinen ja yhdistetty) viikolla 52
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Viikko 52
|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka eivät saa lisähappea viikolla 52
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Viikko 52
|
|
Vasemman kammion massan (LVM)-Z-pisteiden muutos lähtötasosta viikkoon 52
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Viikko 52
|
|
Alberta Infant Motor Scale (AIMS) -pistemäärän muutos lähtötasosta viikolle 52
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Viikko 52
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 52 kehon pituuden Z-pisteissä
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Viikko 52
|
|
Kehonpainon Z-pisteiden muutos lähtötasosta viikkoon 52
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Viikko 52
|
|
Pään ympärysmitan Z-pisteiden muutos lähtötasosta viikkoon 52
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Viikko 52
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 52 kehon pituusprosenttipisteissä
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Viikko 52
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 52 ruumiinpainoprosenttipisteissä
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Viikko 52
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 52 pään ympärysmitan prosenttipisteissä
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Viikko 52
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 52 virtsan Hex4
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Viikko 52
|
|
Osallistujien määrä, joilla on vähintään yksi hoitoon liittyvä haittatapahtuma (TEAE), mukaan lukien infuusioon liittyvät reaktiot (IAR)
Aikaikkuna: Viikko 52, viikko 212
|
Viikko 52, viikko 212
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on poikkeavuuksia fyysisessä tarkastuksessa
Aikaikkuna: Viikko 52, viikko 208
|
Viikko 52, viikko 208
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä poikkeama (PCSA) kliinisissä laboratoriotuloksissa
Aikaikkuna: Viikko 52, viikko 208
|
Viikko 52, viikko 208
|
|
PCSA-potilaiden lukumäärä elintoimintomittauksissa
Aikaikkuna: Viikko 52, viikko 208
|
Viikko 52, viikko 208
|
|
Osallistujien määrä, joilla on PCSA 12-kytkentäisessä elektrokardiogrammissa (EKG)
Aikaikkuna: Viikko 52, viikko 208
|
Viikko 52, viikko 208
|
|
Hoitoon liittyvien lääkkeiden vastaisten vasta-aineiden (ADA) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Viikko 52, viikko 208
|
Viikko 52, viikko 208
|
|
Avalglukosidaasi alfan pitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: päivänä 1, viikolla 12 ja viikolla 52
|
päivänä 1, viikolla 12 ja viikolla 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 1. syyskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 2. maaliskuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 10. elokuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 25. toukokuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 1. kesäkuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 2. kesäkuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 8. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 2. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Glykogeenin varastointisairaus
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II
Muut tutkimustunnusnumerot
- EFC14462 (Sanofi Identifier)
- 2020-004686-39 (EudraCT-numero)
- U1111-1246-6645 (Rekisterin tunniste: ICTRP)
- 2024-513859-33 (Rekisterin tunniste: CTIS)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .