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Étude clinique sur des bébés IOPD naïfs de traitement pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'ERT avec l'avalglucosidase Alfa (Baby-COMET)

2 avril 2026 mis à jour par: Sanofi

Une étude ouverte, multinationale, multicentrique, sur la perfusion intraveineuse de l'efficacité, de l'innocuité, de la pharmacocinétique et de la pharmacodynamique de l'avalglucosidase Alfa chez des participants pédiatriques naïfs de traitement atteints de la maladie de Pompe infantile (IOPD)

Il s'agit d'une étude ouverte de phase 3, à groupe unique, de traitement, visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) de l'avalglucosidase alfa chez des participants masculins et féminins naïfs de traitement atteints d'IOPD.

Les détails de l'étude comprennent :

  • Durée de l'étude : Dépistage - jusqu'à 4 semaines ;
  • Période d'analyse primaire (PAP) - 52 semaines ;
  • Période de traitement prolongée (ETP) - 52 semaines ;
  • Période de traitement à long terme prolongée (ELTP) - 104 semaines ; Période de suivi de 4 semaines pour une durée totale de l'étude - jusqu'à 4,08 ans.
  • Durée du traitement : Jusqu'à 4 ans
  • Fréquence des visites : toutes les deux semaines et potentiellement toutes les semaines

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La durée de l'étude peut varier selon les pays, mais jusqu'à ce que l'avalglucosidase alfa soit approuvée dans le pays du patient ou jusqu'à 4,08 ans, selon la première éventualité.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

17

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Bad Oeynhausen, Allemagne, 35392
        • Investigational Site Number : 2760001
  • Belgique
      • Leuven, Belgique, 3000
        • Investigational Site Number : 0560001
  • Chine
      • Qingdao, Chine, 266034
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Shanghai, Chine, 200120
        • Investigational Site Number : 1560001
  • Espagne
    • Catalunya [Cataluña]
      • Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Espagne, 08950
        • Investigational Site Number : 7240001
  • Italie
    • Lombardy
      • Monza, Lombardy, Italie, 20052
        • Investigational Site Number : 3800002
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3015 CE
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Royaume-Uni
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Investigational Site Number : 8260002
    • London, City of
      • London, London, City of, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Investigational Site Number : 8260001
  • Taïwan
      • Taipei, Taïwan, 100
        • Investigational Site Number : 1580001
  • États-Unis
    • California
      • Stanford, California, États-Unis, 94305
        • Stanford Hospital- Site Number : 8400006
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 8400008
    • New York
      • Hawthorne, New York, États-Unis, 10532
        • Advanced Medical Genetics- Site Number : 8400002
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center- Site Number : 8400004
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center- Site Number : 8400001
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital- Site Number : 8400003

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 seconde à 1 an (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Les participants doivent avoir un diagnostic confirmé de maladie de Pompe infantile définie comme : la présence de 2 variants pathogènes de l'α-glucosidase acide lysosomale (GAA) et d'un déficit documenté en GAA provenant du sang, de la peau ou des tissus musculaires ; ou la présence d'un variant pathogène en GAA et d'un déficit documenté en GAA dans le sang, la peau et les tissus musculaires dans 2 échantillons distincts (provenant soit de 2 tissus différents, soit du même tissu mais à 2 dates d'échantillonnage différentes).
  • Les participants doivent avoir établi le statut de matériel immunologique à réaction croisée (CRIM) disponible avant l'inscription.

  • Les participants doivent avoir une cardiomyopathie au moment du diagnostic : c'est-à-dire un indice de masse ventriculaire gauche (IMVG) équivalent à l'IMVG moyen spécifique à l'âge

    • +1 écart type pour les participants diagnostiqués par le dépistage néonatal ou le dépistage des frères et sœurs ;
    • +2 écart type pour les participants diagnostiqués par évaluation clinique.
  • Les parents ou le(s) représentant(s) légalement autorisé(s) doivent être capables de donner un consentement éclairé signé.

Critère d'exclusion:

  • Participants présentant des symptômes d'insuffisance respiratoire, y compris toute utilisation de ventilation (invasive ou non invasive) au moment de l'inscription.
  • Participants présentant une anomalie congénitale majeure.
  • Participants atteints d'une maladie organique cliniquement significative (à l'exception des symptômes liés à la maladie de Pompe).
  • Le participant a reçu une thérapie de remplacement enzymatique (ERT) avec de l'α-glucosidase acide humaine recombinante (rhGAA) de n'importe quelle source.
  • Participant ayant déjà été traité dans un essai clinique sur l'avalglucosidase alpha.
  • Participant inapte à participer, quelle qu'en soit la raison, tel que jugé par l'investigateur, y compris les conditions médicales ou cliniques, ou les participants potentiellement à risque de non-conformité aux procédures de l'étude.

Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations relatives à la participation potentielle d'un patient à un essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Avalglucosidase alpha
Administré par voie intraveineuse toutes les 2 semaines
Médicament: avalglucosidase alpha
Perfusion intraveineuse (IV) de poudre lyophilisée stérile
Autres noms:
  • GZ402666

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Proportion de participants vivants et sans ventilation invasive à la semaine 52
Délai: Semaine 52
Semaine 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Proportion de participants vivants et sans ventilation invasive à 12 et 18 mois
Délai: à 12 et 18 mois
à 12 et 18 mois
Proportion de participants vivants à la semaine 52
Délai: Semaine 52
Semaine 52
Proportion de participants vivants à 12 et 18 mois
Délai: à 12 et 18 mois
à 12 et 18 mois
Proportion de participants qui n'ont pas utilisé de ventilateur (invasif et non invasif séparé et combiné) à la semaine 52
Délai: Semaine 52
Semaine 52
Proportion de participants qui ne consomment pas d'oxygène supplémentaire à la semaine 52
Délai: Semaine 52
Semaine 52
Changement entre le départ et la semaine 52 du score de masse ventriculaire gauche (LVM)-Z
Délai: Semaine 52
Semaine 52
Changement entre le départ et la semaine 52 du score AIMS (Alberta Infant Motor Scale)
Délai: Semaine 52
Semaine 52
Changement de la ligne de base à la semaine 52 dans les scores Z de la longueur du corps
Délai: Semaine 52
Semaine 52
Changement de la ligne de base à la semaine 52 dans les scores Z du poids corporel
Délai: Semaine 52
Semaine 52
Changement de la ligne de base à la semaine 52 dans les scores Z de la circonférence de la tête
Délai: Semaine 52
Semaine 52
Changement de la ligne de base à la semaine 52 dans les centiles de longueur corporelle
Délai: Semaine 52
Semaine 52
Changement de la ligne de base à la semaine 52 dans les centiles de poids corporel
Délai: Semaine 52
Semaine 52
Changement de la ligne de base à la semaine 52 dans les centiles de circonférence crânienne
Délai: Semaine 52
Semaine 52
Changement de la ligne de base à la semaine 52 dans l'Hex4 urinaire
Délai: Semaine 52
Semaine 52
Nombre de participants ayant subi au moins 1 événement indésirable lié au traitement (TEAE), y compris les réactions associées à la perfusion (RIA)
Délai: Semaine 52, Semaine 212
Semaine 52, Semaine 212
Nombre de participants présentant des anomalies aux examens physiques
Délai: Semaine 52, Semaine 208
Semaine 52, Semaine 208
Nombre de participants présentant une anomalie potentiellement cliniquement significative (PCSA) dans les résultats de laboratoire clinique
Délai: Semaine 52, Semaine 208
Semaine 52, Semaine 208
Nombre de participants avec PCSA dans les mesures des signes vitaux
Délai: Semaine 52, Semaine 208
Semaine 52, Semaine 208
Nombre de participants atteints de PCSA dans un électrocardiogramme (ECG) à 12 dérivations
Délai: Semaine 52, Semaine 208
Semaine 52, Semaine 208
Incidence des anticorps anti-médicament (ADA) apparus sous traitement
Délai: Semaine 52, Semaine 208
Semaine 52, Semaine 208
Concentration plasmatique d'avalglucosidase alfa
Délai: au jour 1, à la semaine 12 et à la semaine 52
au jour 1, à la semaine 12 et à la semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sanofi

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 septembre 2021

Achèvement primaire (Réel)

2 mars 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

10 août 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 mai 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 juin 2021

Première publication (Réel)

2 juin 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EFC14462 (Sanofi Identifier)
  • 2020-004686-39 (Numéro EudraCT)
  • U1111-1246-6645 (Identificateur de registre: ICTRP)
  • 2024-513859-33 (Identificateur de registre: CTIS)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes les modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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