Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne z udziałem wcześniej nieleczonych dzieci z IOPD w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa ERT z użyciem awalglukozydazy Alfa (Baby-COMET)

2 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Sanofi

Otwarte, wielonarodowe, wieloośrodkowe badanie wlewu dożylnego dotyczące skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki awalglukozydazy alfa w leczeniu nieleczonych dotychczas dzieci z chorobą Pompego o początku wczesnodziecięcym (IOPD)

Jest to jednogrupowe, otwarte badanie fazy 3, mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) awalglukozydazy alfa u wcześniej nieleczonych mężczyzn i kobiet z IOPP.

Szczegóły badania obejmują:

  • Czas trwania badania: Screening - do 4 tygodni;
  • Podstawowy okres analizy (PAP) - 52 tygodnie;
  • Wydłużony okres leczenia (ETP) - 52 tygodnie;
  • Wydłużony okres leczenia długoterminowego (ELTP) - 104 tygodnie; 4-tygodniowy okres obserwacji dla całkowitego czasu trwania badania - do 4,08 lat.
  • Czas trwania leczenia: do 4 lat
  • Częstotliwość odwiedzin: co drugi tydzień i potencjalnie co tydzień

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Czas trwania badania może być różny w zależności od kraju, ale do czasu zarejestrowania awalglukozydazy alfa w kraju pacjenta lub do 4,08 roku, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

17

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Investigational Site Number : 0560001
  • Chiny
      • Qingdao, Chiny, 266034
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Shanghai, Chiny, 200120
        • Investigational Site Number : 1560001
  • Hiszpania
    • Catalunya [Cataluña]
      • Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Hiszpania, 08950
        • Investigational Site Number : 7240001
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3015 CE
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Niemcy
      • Bad Oeynhausen, Niemcy, 35392
        • Investigational Site Number : 2760001
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford Hospital- Site Number : 8400006
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 8400008
    • New York
      • Hawthorne, New York, Stany Zjednoczone, 10532
        • Advanced Medical Genetics- Site Number : 8400002
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center- Site Number : 8400004
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center- Site Number : 8400001
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital- Site Number : 8400003
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 100
        • Investigational Site Number : 1580001
  • Włochy
    • Lombardy
      • Monza, Lombardy, Włochy, 20052
        • Investigational Site Number : 3800002
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Investigational Site Number : 8260002
    • London, City of
      • London, London, City of, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Investigational Site Number : 8260001

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 1 rok (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy muszą mieć potwierdzone rozpoznanie choroby Pompego o początku w wieku niemowlęcym, zdefiniowanej jako: obecność 2 patogennych wariantów kwaśnej α-glukozydazy lizosomalnej (GAA) oraz udokumentowany niedobór GAA we krwi, skórze lub tkance mięśniowej; lub obecność 1 patogennego wariantu GAA i udokumentowany niedobór GAA z krwi, skóry i tkanki mięśniowej w 2 oddzielnych próbkach (z 2 różnych tkanek lub z tej samej tkanki, ale w 2 różnych terminach pobierania).
  • Uczestnicy muszą mieć ustalony status materiału immunologicznego reagującego krzyżowo (CRIM) przed rejestracją.

  • Uczestnicy muszą mieć kardiomiopatię w momencie rozpoznania, tj. wskaźnik masy lewej komory (LVMI) odpowiadający średniemu wskaźnikowi LVMI specyficznemu dla wieku

    • +1 odchylenie standardowe dla uczestników zdiagnozowanych na podstawie badań przesiewowych noworodków lub badań przesiewowych rodzeństwa;
    • +2 odchylenie standardowe dla uczestników zdiagnozowanych na podstawie oceny klinicznej.
  • Rodzice lub prawnie upoważnieni przedstawiciele muszą być zdolni do wyrażenia świadomej, podpisanej zgody.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnicy z objawami niewydolności oddechowej, w tym z jakąkolwiek wentylacją (inwazyjną lub nieinwazyjną) w momencie rejestracji.
  • Uczestnicy z poważną wadą wrodzoną.
  • Uczestnicy z klinicznie istotną chorobą organiczną (z wyjątkiem objawów związanych z chorobą Pompego).
  • Uczestnik otrzymał enzymatyczną terapię zastępczą (ERT) z rekombinowaną ludzką kwaśną α-glukozydazą (rhGAA) z dowolnego źródła.
  • Uczestnik, który był wcześniej leczony w jakimkolwiek badaniu klinicznym awalglukozydazy alfa.
  • Uczestnik nie nadaje się do udziału, niezależnie od przyczyny, według oceny badacza, w tym warunków medycznych lub klinicznych, lub uczestników potencjalnie zagrożonych nieprzestrzeganiem procedur badania.

Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Awalglukozydaza alfa
Podawany dożylnie co 2 tygodnie
Lek: awalglukozydaza alfa
Jałowy liofilizowany proszek do infuzji dożylnej (IV).
Inne nazwy:
  • GZ402666

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, którzy żyją i są wolni od wentylacji inwazyjnej w tygodniu 52
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, którzy żyją i są wolni od wentylacji inwazyjnej w wieku 12 i 18 miesięcy
Ramy czasowe: w wieku 12 i 18 miesięcy
w wieku 12 i 18 miesięcy
Odsetek uczestników, którzy przeżyli w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Odsetek uczestników, którzy żyją w wieku 12 i 18 miesięcy
Ramy czasowe: w wieku 12 i 18 miesięcy
w wieku 12 i 18 miesięcy
Odsetek uczestników, którzy nie korzystają z respiratora (inwazyjne i nieinwazyjne oddzielne i łączone) w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Odsetek uczestników, którzy nie stosują dodatkowego tlenu w tygodniu 52
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 52. wyniku w zakresie masy lewej komory (LVM)-Z
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Zmiana wyniku od wartości początkowej do 52. tygodnia w skali Alberta Infant Motor Scale (AIMS).
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Zmiana wyników Z-score długości ciała od wartości początkowej do tygodnia 52
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Zmiana wartości Z-score masy ciała od wartości początkowej do tygodnia 52
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 52 w wynikach Z obwodu głowy
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 52 w percentylach długości ciała
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Zmiana percentyli masy ciała od wartości początkowej do tygodnia 52
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 52 w percentylach obwodu głowy
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 52 w moczu Hex4
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Liczba uczestników, u których wystąpiło co najmniej 1 zdarzenie niepożądane związane z leczeniem (TEAE), w tym reakcje związane z infuzją (IAR)
Ramy czasowe: Tydzień 52, Tydzień 212
Tydzień 52, Tydzień 212
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w badaniach fizykalnych
Ramy czasowe: Tydzień 52, Tydzień 208
Tydzień 52, Tydzień 208
Liczba uczestników z potencjalnie istotną klinicznie nieprawidłowością (PCSA) w wynikach badań laboratoryjnych
Ramy czasowe: Tydzień 52, Tydzień 208
Tydzień 52, Tydzień 208
Liczba uczestników z PCSA w pomiarach parametrów życiowych
Ramy czasowe: Tydzień 52, Tydzień 208
Tydzień 52, Tydzień 208
Liczba uczestników z PCSA w 12-odprowadzeniowym elektrokardiogramie (EKG)
Ramy czasowe: Tydzień 52, Tydzień 208
Tydzień 52, Tydzień 208
Występowanie pojawiających się podczas leczenia przeciwciał przeciwlekowych (ADA)
Ramy czasowe: Tydzień 52, Tydzień 208
Tydzień 52, Tydzień 208
Stężenie awalglukozydazy alfa w osoczu
Ramy czasowe: w dniu 1, tygodniu 12 i tygodniu 52
w dniu 1, tygodniu 12 i tygodniu 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sanofi

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 marca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

10 sierpnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 maja 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 czerwca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 czerwca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EFC14462 (Sanofi Identifier)
  • 2020-004686-39 (Numer EudraCT)
  • U1111-1246-6645 (Identyfikator rejestru: ICTRP)
  • 2024-513859-33 (Identyfikator rejestru: CTIS)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj