レトロスペクティブな現実世界 Oxbryta® データ収集と分析研究 (RETRO)
2024年3月4日 更新者：Pfizer
Oxbryta® (Voxelotor) による治療を受けた鎌状赤血球症 (SCD) 患者の遡及的データ収集と分析研究
この研究の目的は、現実世界の環境で Oxbryta に関する遡及データを収集し、分析することです。
これは、通常のケアの一環としてオクスブリタによる治療を受けた約 300 人の SCD 患者の健康転帰を特徴付ける多施設共同の遡及的データ収集および分析研究です。
Oxbryta 米国処方情報 (USPI) に従って、通常のケアの一環として少なくとも 2 週間 Oxbryta 治療を受けた SCD 患者は誰でも参加資格があります。
オクスブリタの最初の投与の 1 年前から 1 年後までの研究データは、研究スタッフによって電子データ キャプチャ (EDC) システムを介して症例報告書 (CRF) に入力されます。
調査の概要
詳細な説明
以下は、Oxbryta で治療された SCD 患者にとって関心のあるカテゴリーです。
- 血液学的パラメータおよび末端器官損傷、および重大な臨床事象の発生率の臨床評価および検査室評価によって評価される臨床転帰
- 医療リソースの活用
- 患者報告アウトカム (PRO) 測定および臨床医報告アウトカム (ClinRO) によって評価される、健康関連の生活の質 (HRQoL)
安全性の目的は、Oxbryta の安全性と忍容性を評価することです。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
216
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Connecticut
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Farmington、Connecticut、アメリカ、06030
- University of Connecticut Health
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Dana-Farber Cancer Institute
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Brigham and Women's Hospital
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Central Michigan University/Children's Hospital of Michigan
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New Jersey
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New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08903-2681
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
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New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School Pediatric Clinical Research Center
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New York
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Bronx、New York、アメリカ、10467
- Montefiore Medical Center
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
- Levine Cancer Institute
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- UT Southwestern Medical Center
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Dallas、Texas、アメリカ、75235
- Parkland Health & Hospital System
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
各参加研究施設において、オクスブリタによる治療を受けたすべての患者が、この研究への参加の対象として考慮されます。
説明
包含基準:
以下の基準をすべて満たす患者は、この研究に参加する資格があります。
- 治験審査委員会、施設、治験審査委員会の要求に応じて、現地の規制に従い、書面によるインフォームドコンセント（18歳以上）または親/保護者の同意および患者の同意（18歳未満）を提供する意欲があり、提供できる。
- SCDの診断が文書化されている男性または女性の患者（すべての遺伝子型）
- Oxbryta USPIによると、少なくとも2週間Oxbrytaによる治療を受けている
除外基準:
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研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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遡及的データ収集
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患者は、通常のケアの一環として、医師の処方に従い、地域の処方情報に従って承認された用量でオクスブリタによる治療を受けています。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ヘモグロビン (Hb) の Oxbryta 治療前の期間からの変化
時間枠：Oxbrytaの初回投与の1年前と1年後
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Oxbrytaの初回投与の1年前と1年後
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Oxbryta 治療前の期間からの変化 (網状赤血球の割合)
時間枠：Oxbrytaの初回投与の1年前と1年後
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Oxbrytaの初回投与の1年前と1年後
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Oxbryta 治療前の治療期間からの予定外の来院率の変化
時間枠：Oxbrytaの初回投与の1年前と1年後
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Oxbrytaの初回投与の1年前と1年後
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救急科（ED）の受診率におけるOxbryta治療前の期間からの変化
時間枠：Oxbrytaの初回投与の1年前と1年後
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Oxbrytaの初回投与の1年前と1年後
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赤血球輸血の発生率におけるOxbryta治療前の期間からの変化
時間枠：Oxbrytaの初回投与の1年前と1年後
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Oxbrytaの初回投与の1年前と1年後
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重大な有害事象（SAE）の発生率と重症度
時間枠：Oxbrytaの初回投与の1年前と1年後
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Oxbrytaの初回投与の1年前と1年後
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関心のある有害事象 (AE) の発生率と重症度
時間枠：Oxbrytaの初回投与の1年前と1年後
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発疹、下痢、頭痛、Oxbryta の用量変更または中止につながる AE など
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Oxbrytaの初回投与の1年前と1年後
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Oxbryta治療前からの絶対網状赤血球の変化
時間枠：オクスブリタの初回投与の1年前と1年後
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オクスブリタの初回投与の1年前と1年後
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オクスブリタ治療前からのビリルビンの変化
時間枠：オクスブリタの初回投与の1年前と1年後
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オクスブリタの初回投与の1年前と1年後
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重大な SCD 関連の臨床事象の発生率
時間枠：オクスブリタの初回投与の1年前と1年後
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血管閉塞性危機（VOC）、急性胸部症候群（ACS）、持続勃起症、脳梗塞、一過性脳虚血発作（TIA）、下腿潰瘍、心機能および肺高血圧症（PH）の測定など
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オクスブリタの初回投与の1年前と1年後
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入院発生率におけるオクスブリタ治療前からの変化（該当する場合、集中治療室（ICU）での総入院期間と滞在時間を含む）
時間枠：オクスブリタの初回投与の1年前と1年後
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オクスブリタの初回投与の1年前と1年後
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年3月20日
一次修了 (実際)
2022年2月25日
研究の完了 (実際)
2022年2月25日
試験登録日
最初に提出
2021年6月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年6月10日
最初の投稿 (実際)
2021年6月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年3月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月4日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GBT440-4R1
- C5341018 (その他の識別子：Alias Study Number)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書（例:
プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は資格のある研究者からの要請に応じて作成されますが、特定の基準、条件、例外が適用されます。
ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests を参照してください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。