Retrospektiv Real World Oxbryta® dataindsamling og analyseundersøgelse (RETRO)
4. marts 2024 opdateret af: Pfizer
En retrospektiv dataindsamling og analyseundersøgelse af patienter med seglcellesygdom (SCD), som er blevet behandlet med Oxbryta® (Voxelotor)
Formålet med denne undersøgelse er at indsamle og analysere retrospektive data om Oxbryta i en virkelig verden.
Dette er et multicenter, retrospektivt dataindsamlings- og analysestudie for at karakterisere helbredsudfald hos cirka 300 patienter med SCD, som er blevet behandlet med Oxbryta som en del af deres sædvanlige behandling.
Enhver patient med SCD, som modtog Oxbryta-behandling i mindst 2 uger som en del af deres sædvanlige pleje i henhold til Oxbryta US Prescribing Information (USPI), er berettiget til at deltage.
Studiedata fra 1 år før og op til 1 år efter den første dosis af Oxbryta vil blive indtastet i case report forms (CRF'er) via et elektronisk datafangst (EDC) system af undersøgelsespersonalet.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Følgende er interessekategorier hos patienter med SCD behandlet med Oxbryta:
- Kliniske resultater, som vurderet ved kliniske og laboratoriemæssige vurderinger af hæmatologiske parametre og endeorganskader og forekomst af signifikante kliniske hændelser
- Sundhedsressourceudnyttelse
- Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL), som vurderet ved patientrapporterede udfaldsmålinger (PRO) og klinikerrapporterede udfald (ClinRO)
Sikkerhedsmålet er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af Oxbryta.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
216
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06030
- University of Connecticut Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
- Central Michigan University/Children's Hospital of Michigan
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08903-2681
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School Pediatric Clinical Research Center
-
-
New York
-
Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
- Montefiore Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
- Levine Cancer Institute
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
- Parkland Health & Hospital System
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Alle patienter på hvert deltagende undersøgelsessted, som er blevet behandlet med Oxbryta, vil blive overvejet at inkludere i denne undersøgelse.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Patienter, der opfylder alle følgende kriterier, vil være berettiget til at blive inkluderet i denne undersøgelse:
- Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke (aldre over eller lig med 18 år) eller forældres/værges samtykke og patientens samtykke (alder <18 år), som krævet af IRB eller institution eller IRB i henhold til lokale regler
- Mandlige eller kvindelige patienter med dokumenteret diagnose af SCD (alle genotyper)
- Har været behandlet med Oxbryta i mindst 2 uger, ifølge Oxbryta USPI
Ekskluderingskriterier:
-
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Retrospektiv dataindsamling
|
Patienter vil have modtaget behandling med Oxbryta som ordineret af deres læge med den godkendte dosis i henhold til lokal ordinationsinformation, som en del af deres sædvanlige pleje.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra præ-Oxbryta behandlingsperiode i hæmoglobin (Hb)
Tidsramme: 1 år før og 1 år efter den første dosis Oxbryta
|
1 år før og 1 år efter den første dosis Oxbryta
|
|
|
Ændring fra præ-Oxbryta behandlingsperiode i procent retikulocytter
Tidsramme: 1 år før og 1 år efter den første dosis Oxbryta
|
1 år før og 1 år efter den første dosis Oxbryta
|
|
|
Ændring fra præ-Oxbryta behandlingsperiode i forekomsten af uplanlagte klinikbesøg
Tidsramme: 1 år før og 1 år efter den første dosis Oxbryta
|
1 år før og 1 år efter den første dosis Oxbryta
|
|
|
Ændring fra præ-Oxbryta behandlingsperiode i forekomsten af akutmodtagelsesbesøg (ED).
Tidsramme: 1 år før og 1 år efter den første dosis Oxbryta
|
1 år før og 1 år efter den første dosis Oxbryta
|
|
|
Ændring fra præ-Oxbryta behandlingsperiode i forekomsten af transfusioner af røde blodlegemer
Tidsramme: 1 år før og 1 år efter den første dosis Oxbryta
|
1 år før og 1 år efter den første dosis Oxbryta
|
|
|
Hyppighed og sværhedsgrad af alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: 1 år før og 1 år efter den første dosis Oxbryta
|
1 år før og 1 år efter den første dosis Oxbryta
|
|
|
Hyppighed og sværhedsgrad af uønskede hændelser (AE'er) af interesse
Tidsramme: 1 år før og 1 år efter den første dosis Oxbryta
|
Såsom udslæt, diarré, hovedpine, AE'er, der fører til Oxbryta-dosisændring eller seponering
|
1 år før og 1 år efter den første dosis Oxbryta
|
|
Ændring fra præ-Oxbryta behandlingsperiode i absolutte retikulocytter
Tidsramme: 1 år før og 1 år efter den første dosis Oxbryta
|
1 år før og 1 år efter den første dosis Oxbryta
|
|
|
Ændring fra præ-Oxbryta behandlingsperiode i bilirubin
Tidsramme: 1 år før og 1 år efter den første dosis Oxbryta
|
1 år før og 1 år efter den første dosis Oxbryta
|
|
|
Forekomst af signifikante SCD-relaterede kliniske hændelser
Tidsramme: 1 år før og 1 år efter den første dosis Oxbryta
|
Såsom vaso-okklusiv krise (VOC), akut brystsyndrom (ACS), priapisme, cerebrale infarkter, forbigående iskæmisk anfald (TIA), bensår og målinger af hjertefunktion og pulmonal hypertension (PH)
|
1 år før og 1 år efter den første dosis Oxbryta
|
|
Ændring fra præ-Oxbryta behandlingsperiode i forekomsten af hospitalsindlæggelser (inklusive samlet længde af ophold og tid på intensiv afdeling [ICU], hvis relevant)
Tidsramme: 1 år før og 1 år efter den første dosis Oxbryta
|
1 år før og 1 år efter den første dosis Oxbryta
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
20. marts 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
25. februar 2022
Studieafslutning (Faktiske)
25. februar 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
4. juni 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
10. juni 2021
Først opslået (Faktiske)
18. juni 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
6. marts 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
4. marts 2024
Sidst verificeret
1. marts 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- GBT440-4R1
- C5341018 (Anden identifikator: Alias Study Number)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
IPD-planbeskrivelse
Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks.
protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser.
Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .