Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Retrospectieve real-world Oxbryta®-gegevensverzameling en -analysestudie (RETRO)

4 maart 2024 bijgewerkt door: Pfizer

Een retrospectieve gegevensverzameling en analysestudie van patiënten met sikkelcelziekte (SCD) die zijn behandeld met Oxbryta® (Voxelotor)

Het doel van deze studie is het verzamelen en analyseren van retrospectieve gegevens over Oxbryta in een real-world setting. Dit is een retrospectief onderzoek in meerdere centra voor het verzamelen en analyseren van gegevens om de gezondheidsresultaten te karakteriseren van ongeveer 300 patiënten met plotselinge hartdood die zijn behandeld met Oxbryta als onderdeel van hun gebruikelijke zorg. Elke patiënt met plotselinge hartdood die gedurende ten minste 2 weken met Oxbryta is behandeld als onderdeel van hun gebruikelijke zorg volgens de Oxbryta US Prescription Information (USPI) komt in aanmerking voor deelname. Onderzoeksgegevens van 1 jaar vóór en tot 1 jaar na de eerste dosis Oxbryta zullen door het onderzoekspersoneel worden ingevoerd in case report-formulieren (CRF's) via een elektronisch gegevensverzamelingssysteem (EDC).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De volgende categorieën zijn van belang bij patiënten met plotselinge hartdood die met Oxbryta worden behandeld:

  • Klinische resultaten, zoals beoordeeld door klinische en laboratoriumbeoordelingen van hematologische parameters en eindorgaanschade, en incidentie van significante klinische gebeurtenissen
  • Gebruik van middelen in de gezondheidszorg
  • Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL), zoals beoordeeld door door de patiënt gerapporteerde uitkomsten (PRO) en door de arts gerapporteerde uitkomsten (ClinRO)

De veiligheidsdoelstelling is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van Oxbryta.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

216

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Verenigde Staten, 06030
        • University of Connecticut Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Central Michigan University/Children's Hospital of Michigan
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08903-2681
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School Pediatric Clinical Research Center
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
        • Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Parkland Health & Hospital System
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Alle patiënten op elke deelnemende onderzoekslocatie die met Oxbryta zijn behandeld, komen in aanmerking voor opname in dit onderzoek.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Patiënten die aan alle volgende criteria voldoen, komen in aanmerking voor opname in deze studie:

  1. Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven (leeftijd groter dan of gelijk aan 18 jaar) of toestemming van ouder/voogd en instemming van patiënt (leeftijd <18 jaar), zoals vereist door de IRB of instelling of IRB, volgens lokale regelgeving
  2. Mannelijke of vrouwelijke patiënten met gedocumenteerde diagnose van SCZ (alle genotypen)
  3. Zijn behandeld met Oxbryta gedurende ten minste 2 weken, volgens de Oxbryta USPI

Uitsluitingscriteria:

-

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Retrospectieve gegevensverzameling
Geneesmiddel: Oxbryta® (voxelotor) 500 mg tabletten
Patiënten zullen een behandeling met Oxbryta hebben gekregen zoals voorgeschreven door hun arts in de goedgekeurde dosis volgens de lokale voorschrijfinformatie, als onderdeel van hun gebruikelijke zorg.
Andere namen:
  • Voxelotor
  • Oxbryta®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van pre-Oxbryta-behandelperiode in hemoglobine (Hb)
Tijdsspanne: 1 jaar voor en 1 jaar na de eerste dosis Oxbryta
1 jaar voor en 1 jaar na de eerste dosis Oxbryta
Verandering ten opzichte van de pre-Oxbryta-behandelingsperiode in procenten Reticulocyten
Tijdsspanne: 1 jaar voor en 1 jaar na de eerste dosis Oxbryta
1 jaar voor en 1 jaar na de eerste dosis Oxbryta
Verandering ten opzichte van de pre-Oxbryta-behandelperiode in de incidentie van ongeplande kliniekbezoeken
Tijdsspanne: 1 jaar voor en 1 jaar na de eerste dosis Oxbryta
1 jaar voor en 1 jaar na de eerste dosis Oxbryta
Verandering ten opzichte van de pre-Oxbryta-behandelperiode in de incidentie van bezoeken aan de afdeling spoedeisende hulp (SEH).
Tijdsspanne: 1 jaar voor en 1 jaar na de eerste dosis Oxbryta
1 jaar voor en 1 jaar na de eerste dosis Oxbryta
Verandering ten opzichte van de pre-Oxbryta-behandelperiode in de incidentie van rode bloedceltransfusies
Tijdsspanne: 1 jaar voor en 1 jaar na de eerste dosis Oxbryta
1 jaar voor en 1 jaar na de eerste dosis Oxbryta
Incidentie en ernst van ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: 1 jaar voor en 1 jaar na de eerste dosis Oxbryta
1 jaar voor en 1 jaar na de eerste dosis Oxbryta
Incidentie en ernst van ongewenste voorvallen (AE's) van belang
Tijdsspanne: 1 jaar voor en 1 jaar na de eerste dosis Oxbryta
Zoals huiduitslag, diarree, hoofdpijn, bijwerkingen die leiden tot aanpassing of stopzetting van de dosis Oxbryta
1 jaar voor en 1 jaar na de eerste dosis Oxbryta
Verandering ten opzichte van de pre-Oxbryta-behandelingsperiode in absolute reticulocyten
Tijdsspanne: 1 jaar voor en 1 jaar na de eerste dosis Oxbryta
1 jaar voor en 1 jaar na de eerste dosis Oxbryta
Verandering van pre-Oxbryta-behandelperiode in bilirubine
Tijdsspanne: 1 jaar voor en 1 jaar na de eerste dosis Oxbryta
1 jaar voor en 1 jaar na de eerste dosis Oxbryta
Incidentie van significante SCD-gerelateerde klinische gebeurtenissen
Tijdsspanne: 1 jaar voor en 1 jaar na de eerste dosis Oxbryta
Zoals vaso-occlusieve crisis (VOC), acuut thoraxsyndroom (ACS), priapisme, herseninfarcten, voorbijgaande ischemische aanval (TIA), beenulcera en metingen van de hartfunctie en pulmonale hypertensie (PH)
1 jaar voor en 1 jaar na de eerste dosis Oxbryta
Verandering ten opzichte van de pre-Oxbryta-behandelperiode in de incidentie van ziekenhuisopnames (inclusief totale verblijfsduur en tijd op de intensive care [IC], indien van toepassing)
Tijdsspanne: 1 jaar voor en 1 jaar na de eerste dosis Oxbryta
1 jaar voor en 1 jaar na de eerste dosis Oxbryta

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Medewerkers

Pfizer

Onderzoekers

  • Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 maart 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

25 februari 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

25 februari 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 juni 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 juni 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 juni 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GBT440-4R1
  • C5341018 (Andere identificatie: Alias Study Number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Pfizer zal toegang verlenen tot gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen. Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte

Klinische onderzoeken op Oxbryta® (voxelotor) 500 mg tabletten

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Paraguay

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren