Estudio retrospectivo de recopilación y análisis de datos de Oxbryta® del mundo real (RETRO)
4 de marzo de 2024 actualizado por: Pfizer
Un estudio retrospectivo de recopilación y análisis de datos de pacientes con enfermedad de células falciformes (ECF) que han sido tratados con Oxbryta® (Voxelotor)
El objetivo de este estudio es recopilar y analizar datos retrospectivos sobre Oxbryta en un entorno del mundo real.
Este es un estudio retrospectivo multicéntrico de recopilación y análisis de datos para caracterizar los resultados de salud en aproximadamente 300 pacientes con SCD que han sido tratados con Oxbryta como parte de su atención habitual.
Cualquier paciente con SCD que haya recibido tratamiento con Oxbryta durante al menos 2 semanas como parte de su atención habitual de acuerdo con la información de prescripción de Oxbryta en EE. UU. (USPI) es elegible para participar.
El personal del estudio ingresará los datos del estudio desde 1 año antes y hasta 1 año después de la primera dosis de Oxbryta en formularios de informe de casos (CRF) a través de un sistema de captura electrónica de datos (EDC).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Las siguientes son categorías de interés en pacientes con SCD tratados con Oxbryta:
- Resultados clínicos, evaluados mediante evaluaciones clínicas y de laboratorio de parámetros hematológicos y daño de órganos diana, e incidencia de eventos clínicos significativos
- Utilización de recursos de atención médica
- Calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL), evaluada por medidas de resultados informados por el paciente (PRO) y resultados informados por el médico (ClinRO)
El objetivo de seguridad es evaluar la seguridad y tolerabilidad de Oxbryta.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
216
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030
- University of Connecticut Health
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Central Michigan University/Children's Hospital of Michigan
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903-2681
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School Pediatric Clinical Research Center
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Montefiore Medical Center
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- Levine Cancer Institute
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- UT Southwestern Medical Center
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Parkland Health & Hospital System
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Todos los pacientes en cada sitio de estudio participante que hayan sido tratados con Oxbryta serán considerados para su inclusión en este estudio.
Descripción
Criterios de inclusión:
Los pacientes que cumplan con todos los siguientes criterios serán elegibles para su inclusión en este estudio:
- Dispuesto y capaz de proporcionar consentimiento informado por escrito (edades mayores o iguales a 18 años) o consentimiento de los padres/tutores y asentimiento del paciente (edad <18 años), según lo requiera el IRB o la institución o el IRB, según las reglamentaciones locales.
- Pacientes masculinos o femeninos con diagnóstico documentado de SCD (todos los genotipos)
- Han sido tratados con Oxbryta durante al menos 2 semanas, según Oxbryta USPI
Criterio de exclusión:
-
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Recopilación retrospectiva de datos
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Los pacientes habrán recibido tratamiento con Oxbryta según lo prescrito por su médico en la dosis aprobada según la información de prescripción local, como parte de su atención habitual.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el período de tratamiento anterior a Oxbryta en Hemoglobina (Hb)
Periodo de tiempo: 1 año antes y 1 año después de la primera dosis de Oxbryta
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1 año antes y 1 año después de la primera dosis de Oxbryta
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Cambio desde el período de tratamiento anterior a Oxbryta en porcentaje de reticulocitos
Periodo de tiempo: 1 año antes y 1 año después de la primera dosis de Oxbryta
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1 año antes y 1 año después de la primera dosis de Oxbryta
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Cambio desde el período de tratamiento anterior a Oxbryta en la incidencia de visitas clínicas no planificadas
Periodo de tiempo: 1 año antes y 1 año después de la primera dosis de Oxbryta
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1 año antes y 1 año después de la primera dosis de Oxbryta
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Cambio desde el período de tratamiento anterior a Oxbryta en la incidencia de visitas al departamento de emergencias (ED)
Periodo de tiempo: 1 año antes y 1 año después de la primera dosis de Oxbryta
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1 año antes y 1 año después de la primera dosis de Oxbryta
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Cambio desde el período de tratamiento anterior a Oxbryta en la incidencia de transfusiones de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: 1 año antes y 1 año después de la primera dosis de Oxbryta
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1 año antes y 1 año después de la primera dosis de Oxbryta
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Incidencia y gravedad de los eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: 1 año antes y 1 año después de la primera dosis de Oxbryta
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1 año antes y 1 año después de la primera dosis de Oxbryta
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Incidencia y gravedad de los eventos adversos (EA) de interés
Periodo de tiempo: 1 año antes y 1 año después de la primera dosis de Oxbryta
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Tales como erupción cutánea, diarrea, dolor de cabeza, EA que conducen a la modificación o suspensión de la dosis de Oxbryta
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1 año antes y 1 año después de la primera dosis de Oxbryta
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Cambio del período de tratamiento anterior a Oxbryta en Absolute Reticulocitos
Periodo de tiempo: 1 año antes y 1 año después de la primera dosis de Oxbryta
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1 año antes y 1 año después de la primera dosis de Oxbryta
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Cambio del período de tratamiento anterior a Oxbryta en Bilirrubina
Periodo de tiempo: 1 año antes y 1 año después de la primera dosis de Oxbryta
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1 año antes y 1 año después de la primera dosis de Oxbryta
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Incidencia de eventos clínicos significativos relacionados con la MSC
Periodo de tiempo: 1 año antes y 1 año después de la primera dosis de Oxbryta
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Tales como crisis vaso-oclusiva (COV), síndrome torácico agudo (SCA), priapismo, infartos cerebrales, ataque isquémico transitorio (AIT), úlceras en las piernas y medidas de función cardíaca e hipertensión pulmonar (HP)
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1 año antes y 1 año después de la primera dosis de Oxbryta
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Cambio desde el período de tratamiento previo a Oxbryta en la incidencia de hospitalizaciones (incluido el tiempo total de estadía y el tiempo en la unidad de cuidados intensivos [UCI], si corresponde)
Periodo de tiempo: 1 año antes y 1 año después de la primera dosis de Oxbryta
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1 año antes y 1 año después de la primera dosis de Oxbryta
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
20 de marzo de 2021
Finalización primaria (Actual)
25 de febrero de 2022
Finalización del estudio (Actual)
25 de febrero de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de junio de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de junio de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
18 de junio de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
6 de marzo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de marzo de 2024
Última verificación
1 de marzo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GBT440-4R1
- C5341018 (Otro identificador: Alias Study Number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Pfizer proporcionará acceso a los datos de los participantes anonimizados individuales y a los documentos del estudio relacionados (p.
protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .