Retrospektiivinen Real World Oxbryta® -tiedonkeruu- ja -analyysitutkimus (RETRO)
maanantai 4. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Pfizer
Retrospektiivinen tiedonkeruu- ja analyysitutkimus sirppisolutautia (SCD) sairastavista potilaista, joita on hoidettu Oxbryta®:lla (Voxelotor)
Tämän tutkimuksen tavoitteena on kerätä ja analysoida retrospektiivistä tietoa Oxbrytasta tosielämässä.
Tämä on monikeskus, retrospektiivinen tiedonkeruu- ja analyysitutkimus, jonka tarkoituksena on karakterisoida terveystuloksia noin 300:lla SCD-potilaalla, joita on hoidettu Oxbrytalla osana heidän tavanomaista hoitoaan.
Kaikki SCD:tä sairastavat potilaat, jotka ovat saaneet Oxbryta-hoitoa vähintään 2 viikkoa osana tavanomaista hoitoaan Oxbryta US Prescribing Information (USPI) mukaisesti, voivat osallistua.
Tutkimushenkilöstö syöttää tutkimustiedot vuotta ennen ensimmäistä Oxbryta-annosta ja enintään 1 vuotta sen jälkeen tapausraporttilomakkeille (CRF) sähköisen tiedonkeruujärjestelmän (EDC) kautta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Seuraavat ovat kiinnostuksen kohteet potilailla, joilla on SCD, joita hoidetaan Oxbrytalla:
- Kliiniset tulokset, jotka on arvioitu kliinisillä ja laboratorioarvioinneilla hematologisista parametreista ja elinvaurioista sekä merkittävien kliinisten tapahtumien ilmaantuvuus
- Terveydenhuollon resurssien käyttö
- Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQoL), joka on arvioitu potilaiden raportoimien tulosten (PRO) mittareilla ja kliinikon raportoimilla tuloksilla (ClinRO)
Turvallisuustavoitteena on arvioida Oxbrytan turvallisuutta ja siedettävyyttä.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
216
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Yhdysvallat, 06030
- University of Connecticut Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Central Michigan University/Children's Hospital of Michigan
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08903-2681
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School Pediatric Clinical Research Center
-
-
New York
-
Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
- Montefiore Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
- Levine Cancer Institute
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
- Parkland Health & Hospital System
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Kaikki kussakin osallistuvassa tutkimuspaikassa olevat potilaat, joita on hoidettu Oxbrytalla, otetaan mukaan tähän tutkimukseen.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Potilaat, jotka täyttävät kaikki seuraavat kriteerit, voidaan ottaa mukaan tähän tutkimukseen:
- Halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen (ikä vähintään 18 vuotta) tai vanhempien/huoltajan suostumuksen ja potilaan suostumuksen (ikä alle 18 vuotta), kuten IRB tai laitos tai IRB vaatii paikallisten määräysten mukaisesti
- Mies- tai naispotilaat, joilla on dokumentoitu SCD-diagnoosi (kaikki genotyypit)
- Oxbryta USPI:n mukaan niitä on hoidettu Oxbrytalla vähintään 2 viikkoa
Poissulkemiskriteerit:
-
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Retrospektiivinen tiedonkeruu
|
Potilaat ovat saaneet Oxbryta-hoitoa lääkärinsä määräämällä annoksella, joka on hyväksytty paikallisen lääkemääräystietojen mukaan osana heidän tavanomaista hoitoaan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hemoglobiinin (Hb) muutos Oxbryta-hoitoa edeltävästä ajanjaksosta
Aikaikkuna: 1 vuosi ennen ensimmäistä Oxbryta-annosta ja 1 vuosi sen jälkeen
|
1 vuosi ennen ensimmäistä Oxbryta-annosta ja 1 vuosi sen jälkeen
|
|
|
Muutos Oxbryta-hoitoa edeltävästä ajasta prosentteina retikulosyyttejä
Aikaikkuna: 1 vuosi ennen ensimmäistä Oxbryta-annosta ja 1 vuosi sen jälkeen
|
1 vuosi ennen ensimmäistä Oxbryta-annosta ja 1 vuosi sen jälkeen
|
|
|
Muutos Oxbryta-hoitoa edeltävästä ajasta suunnittelemattomien klinikkakäyntien ilmaantuvuudessa
Aikaikkuna: 1 vuosi ennen ensimmäistä Oxbryta-annosta ja 1 vuosi sen jälkeen
|
1 vuosi ennen ensimmäistä Oxbryta-annosta ja 1 vuosi sen jälkeen
|
|
|
Muutos Oxbryta-hoitoa edeltäneestä jaksosta päivystyskäyntien ilmaantuvuudessa
Aikaikkuna: 1 vuosi ennen ensimmäistä Oxbryta-annosta ja 1 vuosi sen jälkeen
|
1 vuosi ennen ensimmäistä Oxbryta-annosta ja 1 vuosi sen jälkeen
|
|
|
Muutos Oxbryta-hoitoa edeltävästä jaksosta punasolusiirtojen ilmaantuvuuden osalta
Aikaikkuna: 1 vuosi ennen ensimmäistä Oxbryta-annosta ja 1 vuosi sen jälkeen
|
1 vuosi ennen ensimmäistä Oxbryta-annosta ja 1 vuosi sen jälkeen
|
|
|
Vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: 1 vuosi ennen ensimmäistä Oxbryta-annosta ja 1 vuosi sen jälkeen
|
1 vuosi ennen ensimmäistä Oxbryta-annosta ja 1 vuosi sen jälkeen
|
|
|
Mielenkiintoisten haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: 1 vuosi ennen ensimmäistä Oxbryta-annosta ja 1 vuosi sen jälkeen
|
Kuten ihottuma, ripuli, päänsärky, haittavaikutukset, jotka johtavat Oxbryta-annoksen muuttamiseen tai lopettamiseen
|
1 vuosi ennen ensimmäistä Oxbryta-annosta ja 1 vuosi sen jälkeen
|
|
Muutos Oxbryta-hoitoa edeltävästä ajanjaksosta Absolute Reticulocytes -tutkimuksessa
Aikaikkuna: 1 vuosi ennen ensimmäistä Oxbryta-annosta ja 1 vuosi sen jälkeen
|
1 vuosi ennen ensimmäistä Oxbryta-annosta ja 1 vuosi sen jälkeen
|
|
|
Muutos Oxbryta-hoitoa edeltävästä jaksosta Bilirubinissa
Aikaikkuna: 1 vuosi ennen ensimmäistä Oxbryta-annosta ja 1 vuosi sen jälkeen
|
1 vuosi ennen ensimmäistä Oxbryta-annosta ja 1 vuosi sen jälkeen
|
|
|
Merkittävien SCD:hen liittyvien kliinisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 1 vuosi ennen ensimmäistä Oxbryta-annosta ja 1 vuosi sen jälkeen
|
Kuten vaso-okklusiivinen kriisi (VOC), akuutti rintaoireyhtymä (ACS), priapismi, aivoinfarkti, ohimenevä iskeeminen kohtaus (TIA), säärihaavat sekä sydämen toiminnan ja keuhkoverenpainetaudin (PH) mittaukset.
|
1 vuosi ennen ensimmäistä Oxbryta-annosta ja 1 vuosi sen jälkeen
|
|
Muutos Oxbryta-hoitoa edeltävästä ajanjaksosta sairaalahoitojen ilmaantuvuudessa (mukaan lukien oleskelun kokonaiskesto ja teho-osastolla [ICU], jos mahdollista)
Aikaikkuna: 1 vuosi ennen ensimmäistä Oxbryta-annosta ja 1 vuosi sen jälkeen
|
1 vuosi ennen ensimmäistä Oxbryta-annosta ja 1 vuosi sen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 20. maaliskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 25. helmikuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 25. helmikuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 4. kesäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 10. kesäkuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 18. kesäkuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 6. maaliskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 4. maaliskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GBT440-4R1
- C5341018 (Muu tunniste: Alias Study Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim.
protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin.
Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .