Étude rétrospective de collecte et d'analyse de données Oxbryta® dans le monde réel (RETRO)
4 mars 2024 mis à jour par: Pfizer
Une étude rétrospective de collecte et d'analyse de données sur des patients atteints de drépanocytose (SCD) qui ont été traités avec Oxbryta® (Voxelotor)
Le but de cette étude est de collecter et d'analyser des données rétrospectives sur Oxbryta dans un contexte réel.
Il s'agit d'une étude rétrospective multicentrique de collecte et d'analyse de données visant à caractériser les résultats de santé d'environ 300 patients atteints de drépanocytose qui ont été traités avec Oxbryta dans le cadre de leurs soins habituels.
Tout patient atteint de drépanocytose qui a reçu un traitement Oxbryta pendant au moins 2 semaines dans le cadre de ses soins habituels conformément aux informations de prescription d'Oxbryta aux États-Unis (USPI) est éligible pour participer.
Les données de l'étude datant d'un an avant et jusqu'à un an après la première dose d'Oxbryta seront saisies dans des formulaires de déclaration de cas (CRF) via un système de saisie électronique des données (EDC) par le personnel de l'étude.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Voici les catégories d'intérêt chez les patients atteints de drépanocytose traités avec Oxbryta :
- Résultats cliniques, tels qu'évalués par des évaluations cliniques et en laboratoire des paramètres hématologiques et des dommages aux organes cibles, et incidence d'événements cliniques importants
- Utilisation des ressources de soins de santé
- Qualité de vie liée à la santé (HRQoL), telle qu'évaluée par les mesures des résultats rapportés par les patients (PRO) et les résultats rapportés par les cliniciens (ClinRO)
L'objectif de sécurité est d'évaluer la sécurité et la tolérabilité d'Oxbryta.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
216
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, États-Unis, 06030
- University of Connecticut Health
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Michigan
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Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
- Central Michigan University/Children's Hospital of Michigan
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08903-2681
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School Pediatric Clinical Research Center
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New York
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Bronx, New York, États-Unis, 10467
- Montefiore Medical Center
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28204
- Levine Cancer Institute
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Duke University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- UT Southwestern Medical Center
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Dallas, Texas, États-Unis, 75235
- Parkland Health & Hospital System
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Tous les patients de chaque site d'étude participant qui ont été traités avec Oxbryta seront considérés pour inclusion dans cette étude.
La description
Critère d'intégration:
Les patients qui répondent à tous les critères suivants seront éligibles pour être inclus dans cette étude :
- Volonté et capable de fournir un consentement éclairé écrit (âge supérieur ou égal à 18 ans) ou le consentement des parents/tuteurs et l'assentiment du patient (âge <18 ans), tel que requis par l'IRB ou l'institution ou l'IRB, conformément aux réglementations locales
- Patients masculins ou féminins avec un diagnostic documenté de SCD (tous génotypes)
- Avoir été traité avec Oxbryta pendant au moins 2 semaines, selon l'USPI Oxbryta
Critère d'exclusion:
-
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Collecte de données rétrospective
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Les patients auront reçu un traitement avec Oxbryta tel que prescrit par leur médecin à la dose approuvée selon les informations de prescription locales, dans le cadre de leurs soins habituels.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport à la période de traitement pré-Oxbryta de l'hémoglobine (Hb)
Délai: 1 an avant et 1 an après la première dose d'Oxbryta
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1 an avant et 1 an après la première dose d'Oxbryta
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Changement par rapport à la période de traitement pré-Oxbryta en pourcentage de réticulocytes
Délai: 1 an avant et 1 an après la première dose d'Oxbryta
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1 an avant et 1 an après la première dose d'Oxbryta
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Changement par rapport à la période de traitement pré-Oxbryta dans l'incidence des visites cliniques non planifiées
Délai: 1 an avant et 1 an après la première dose d'Oxbryta
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1 an avant et 1 an après la première dose d'Oxbryta
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Changement par rapport à la période de traitement pré-Oxbryta dans l'incidence des visites aux urgences (SU)
Délai: 1 an avant et 1 an après la première dose d'Oxbryta
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1 an avant et 1 an après la première dose d'Oxbryta
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Changement par rapport à la période de traitement pré-Oxbryta de l'incidence des transfusions de globules rouges
Délai: 1 an avant et 1 an après la première dose d'Oxbryta
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1 an avant et 1 an après la première dose d'Oxbryta
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Incidence et gravité des événements indésirables graves (EIG)
Délai: 1 an avant et 1 an après la première dose d'Oxbryta
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1 an avant et 1 an après la première dose d'Oxbryta
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Incidence et gravité des événements indésirables (EI) d'intérêt
Délai: 1 an avant et 1 an après la première dose d'Oxbryta
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Tels que les éruptions cutanées, la diarrhée, les maux de tête, les effets indésirables entraînant une modification ou l'arrêt de la dose d'Oxbryta
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1 an avant et 1 an après la première dose d'Oxbryta
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Changement par rapport à la période de traitement pré-Oxbryta dans les réticulocytes absolus
Délai: 1 an avant et 1 an après la première dose d'Oxbryta
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1 an avant et 1 an après la première dose d'Oxbryta
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Changement par rapport à la période de traitement pré-Oxbryta dans la bilirubine
Délai: 1 an avant et 1 an après la première dose d'Oxbryta
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1 an avant et 1 an après la première dose d'Oxbryta
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Incidence d'événements cliniques importants liés à la drépanocytose
Délai: 1 an avant et 1 an après la première dose d'Oxbryta
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Comme la crise vaso-occlusive (COV), le syndrome thoracique aigu (SCA), le priapisme, les infarctus cérébraux, l'accident ischémique transitoire (AIT), les ulcères de jambe et les mesures de la fonction cardiaque et de l'hypertension pulmonaire (PH)
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1 an avant et 1 an après la première dose d'Oxbryta
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Changement par rapport à la période de traitement pré-Oxbryta dans l'incidence des hospitalisations (y compris la durée totale du séjour et le temps passé en unité de soins intensifs [USI], le cas échéant)
Délai: 1 an avant et 1 an après la première dose d'Oxbryta
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1 an avant et 1 an après la première dose d'Oxbryta
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
20 mars 2021
Achèvement primaire (Réel)
25 février 2022
Achèvement de l'étude (Réel)
25 février 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
4 juin 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
10 juin 2021
Première publication (Réel)
18 juin 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
6 mars 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
4 mars 2024
Dernière vérification
1 mars 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- GBT440-4R1
- C5341018 (Autre identifiant: Alias Study Number)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
Pfizer fournira un accès aux données individuelles des participants anonymisés et aux documents d'étude connexes (par ex.
protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) à la demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions.
De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .