Ретроспективное исследование сбора и анализа данных Oxbryta® в реальном мире (RETRO)
4 марта 2024 г. обновлено: Pfizer
Ретроспективное исследование сбора и анализа данных пациентов с серповидно-клеточной анемией (SCD), которые лечились Oxbryta® (Voxelotor)
Целью данного исследования является сбор и анализ ретроспективных данных об Oxbryta в реальных условиях.
Это многоцентровое ретроспективное исследование по сбору и анализу данных для характеристики состояния здоровья примерно 300 пациентов с внезапной сердечной смертью, которые получали препарат Оксбрита в рамках своей обычной терапии.
Любой пациент с ВСС, получавший лечение Oxbryta в течение не менее 2 недель в рамках их обычного ухода в соответствии с информацией о назначении Oxbryta для США (USPI), имеет право участвовать.
Данные исследования за 1 год до и в течение 1 года после первой дозы Oxbryta будут вводиться персоналом исследования в формы отчетов о случаях (CRF) через систему электронного сбора данных (EDC).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Ниже приведены категории интересов пациентов с ВСС, получающих лечение Oxbryta:
- Клинические исходы, оцениваемые клиническими и лабораторными оценками гематологических параметров и поражений органов-мишеней, а также частота значимых клинических событий
- Использование ресурсов здравоохранения
- Качество жизни, связанное со здоровьем (HRQoL), оцениваемое с помощью показателей исходов, сообщаемых пациентами (PRO), и исходов, сообщаемых клиницистами (ClinRO)
Целью безопасности является оценка безопасности и переносимости Oxbryta.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
216
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Соединенные Штаты, 06030
- University of Connecticut Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
- Central Michigan University/Children's Hospital of Michigan
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08903-2681
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School Pediatric Clinical Research Center
-
-
New York
-
Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
- Montefiore Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28204
- Levine Cancer Institute
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
- Parkland Health & Hospital System
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Все пациенты в каждом участвующем исследовательском центре, получавшие лечение Oxbryta, будут рассматриваться для включения в это исследование.
Описание
Критерии включения:
Пациенты, отвечающие всем следующим критериям, будут иметь право на включение в это исследование:
- Желание и способность предоставить письменное информированное согласие (возраст старше или равен 18 годам) или согласие родителей/опекунов и согласие пациента (возраст <18 лет), как того требует IRB или учреждение или IRB в соответствии с местным законодательством
- Пациенты мужского или женского пола с документально подтвержденным диагнозом ВСС (все генотипы)
- По данным USPI Oxbryta, лечились Oxbryta не менее 2 недель.
Критерий исключения:
-
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Сбор ретроспективных данных
|
Пациенты будут получать лечение Oxbryta, как это предписано их врачом, в утвержденной дозе в соответствии с местными инструкциями по назначению, как часть их обычного лечения.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение гемоглобина (Hb) по сравнению с периодом до лечения Oxbryta
Временное ограничение: 1 год до и 1 год после первой дозы Oxbryta
|
1 год до и 1 год после первой дозы Oxbryta
|
|
|
Изменение по сравнению с периодом до лечения Oxbryta в процентах Ретикулоциты
Временное ограничение: 1 год до и 1 год после первой дозы Oxbryta
|
1 год до и 1 год после первой дозы Oxbryta
|
|
|
Изменение частоты незапланированных визитов в клинику по сравнению с периодом до лечения Oxbryta
Временное ограничение: 1 год до и 1 год после первой дозы Oxbryta
|
1 год до и 1 год после первой дозы Oxbryta
|
|
|
Изменение частоты обращений в отделение неотложной помощи по сравнению с периодом до лечения Oxbryta
Временное ограничение: 1 год до и 1 год после первой дозы Oxbryta
|
1 год до и 1 год после первой дозы Oxbryta
|
|
|
Изменение частоты трансфузий эритроцитов по сравнению с периодом до лечения Oxbryta
Временное ограничение: 1 год до и 1 год после первой дозы Oxbryta
|
1 год до и 1 год после первой дозы Oxbryta
|
|
|
Частота и тяжесть серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: 1 год до и 1 год после первой дозы Oxbryta
|
1 год до и 1 год после первой дозы Oxbryta
|
|
|
Частота и тяжесть нежелательных явлений (НЯ), представляющих интерес
Временное ограничение: 1 год до и 1 год после первой дозы Oxbryta
|
Такие как сыпь, диарея, головная боль, нежелательные явления, приводящие к изменению дозы Oxbryta или прекращению приема.
|
1 год до и 1 год после первой дозы Oxbryta
|
|
Изменение абсолютных ретикулоцитов по сравнению с периодом до лечения Oxbryta
Временное ограничение: 1 год до и 1 год после первой дозы Oxbryta
|
1 год до и 1 год после первой дозы Oxbryta
|
|
|
Изменение билирубина по сравнению с периодом до лечения Oxbryta
Временное ограничение: 1 год до и 1 год после первой дозы Oxbryta
|
1 год до и 1 год после первой дозы Oxbryta
|
|
|
Частота значительных клинических событий, связанных с ВСС
Временное ограничение: 1 год до и 1 год после первой дозы Oxbryta
|
Такие как вазоокклюзионный криз (ЛОК), острый грудной синдром (ОКС), приапизм, церебральные инфаркты, транзиторная ишемическая атака (ТИА), язвы нижних конечностей, а также показатели сердечной функции и легочной гипертензии (ЛГ)
|
1 год до и 1 год после первой дозы Oxbryta
|
|
Изменение частоты госпитализаций по сравнению с периодом до лечения Oxbryta (включая общую продолжительность пребывания и время в отделении интенсивной терапии [ОИТ], если применимо)
Временное ограничение: 1 год до и 1 год после первой дозы Oxbryta
|
1 год до и 1 год после первой дозы Oxbryta
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
20 марта 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
25 февраля 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
25 февраля 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 июня 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 июня 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 июня 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
6 марта 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 марта 2024 г.
Последняя проверка
1 марта 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- GBT440-4R1
- C5341018 (Другой идентификатор: Alias Study Number)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например,
протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений.
Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .