Estudo Retrospectivo de Coleta e Análise de Dados Oxbryta® do Mundo Real (RETRO)
4 de março de 2024 atualizado por: Pfizer
Um estudo retrospectivo de coleta e análise de dados de pacientes com doença falciforme (DF) tratados com Oxbryta® (Voxelotor)
O objetivo deste estudo é coletar e analisar dados retrospectivos sobre Oxbryta em um cenário do mundo real.
Este é um estudo multicêntrico e retrospectivo de coleta e análise de dados para caracterizar os resultados de saúde em aproximadamente 300 pacientes com SCD que foram tratados com Oxbryta como parte de seus cuidados habituais.
Qualquer paciente com SCD que recebeu tratamento com Oxbryta por pelo menos 2 semanas como parte de seus cuidados habituais de acordo com as Informações de Prescrição dos EUA (USPI) da Oxbryta é elegível para participar.
Os dados do estudo de 1 ano antes e até 1 ano após a primeira dose de Oxbryta serão inseridos em formulários de relato de caso (CRFs) por meio de um sistema eletrônico de captura de dados (EDC) pela equipe do estudo.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A seguir estão as categorias de interesse em pacientes com SCD tratados com Oxbryta:
- Resultados clínicos, conforme avaliados por avaliações clínicas e laboratoriais de parâmetros hematológicos e danos aos órgãos-alvo, e incidência de eventos clínicos significativos
- Utilização de recursos de saúde
- Qualidade de vida relacionada à saúde (HRQoL), avaliada por medidas de resultados relatados pelo paciente (PRO) e resultados relatados pelo médico (ClinRO)
O objetivo de segurança é avaliar a segurança e a tolerabilidade de Oxbryta.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
216
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030
- University of Connecticut Health
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Central Michigan University/Children's Hospital of Michigan
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903-2681
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School Pediatric Clinical Research Center
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Montefiore Medical Center
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- Levine Cancer Institute
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- UT Southwestern Medical Center
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Parkland Health & Hospital System
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Todos os pacientes em cada local de estudo participante que foram tratados com Oxbryta serão considerados para inclusão neste estudo.
Descrição
Critério de inclusão:
Os pacientes que atenderem a todos os critérios a seguir serão elegíveis para inclusão neste estudo:
- Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito (idade maior ou igual a 18 anos) ou consentimento dos pais/responsáveis e consentimento do paciente (idade <18 anos), conforme exigido pelo IRB ou instituição ou IRB, de acordo com os regulamentos locais
- Pacientes do sexo masculino ou feminino com diagnóstico documentado de SCD (todos os genótipos)
- Foram tratados com Oxbryta por pelo menos 2 semanas, de acordo com a Oxbryta USPI
Critério de exclusão:
-
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Coleta retrospectiva de dados
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Os pacientes terão recebido tratamento com Oxbryta conforme prescrito por seu médico na dose aprovada de acordo com as informações de prescrição locais, como parte de seus cuidados habituais.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração do período de tratamento pré-Oxbryta na Hemoglobina (Hb)
Prazo: 1 ano antes e 1 ano após a primeira dose de Oxbryta
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1 ano antes e 1 ano após a primeira dose de Oxbryta
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Alteração do período de tratamento pré-Oxbryta em porcentagem de reticulócitos
Prazo: 1 ano antes e 1 ano após a primeira dose de Oxbryta
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1 ano antes e 1 ano após a primeira dose de Oxbryta
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Mudança do período de tratamento pré-Oxbryta na incidência de visitas clínicas não planejadas
Prazo: 1 ano antes e 1 ano após a primeira dose de Oxbryta
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1 ano antes e 1 ano após a primeira dose de Oxbryta
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Mudança do período de tratamento pré-Oxbryta na incidência de visitas ao departamento de emergência (DE)
Prazo: 1 ano antes e 1 ano após a primeira dose de Oxbryta
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1 ano antes e 1 ano após a primeira dose de Oxbryta
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Alteração do período de tratamento pré-Oxbryta na incidência de transfusões de glóbulos vermelhos
Prazo: 1 ano antes e 1 ano após a primeira dose de Oxbryta
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1 ano antes e 1 ano após a primeira dose de Oxbryta
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Incidência e gravidade de eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: 1 ano antes e 1 ano após a primeira dose de Oxbryta
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1 ano antes e 1 ano após a primeira dose de Oxbryta
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Incidência e gravidade de eventos adversos (EAs) de interesse
Prazo: 1 ano antes e 1 ano após a primeira dose de Oxbryta
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Como erupção cutânea, diarreia, dor de cabeça, eventos adversos que levam à modificação ou descontinuação da dose de Oxbryta
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1 ano antes e 1 ano após a primeira dose de Oxbryta
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Alteração do período de tratamento pré-Oxbryta em Reticulócitos Absolutos
Prazo: 1 ano antes e 1 ano após a primeira dose de Oxbryta
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1 ano antes e 1 ano após a primeira dose de Oxbryta
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Mudança do período de tratamento pré-Oxbryta em bilirrubina
Prazo: 1 ano antes e 1 ano após a primeira dose de Oxbryta
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1 ano antes e 1 ano após a primeira dose de Oxbryta
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Incidência de eventos clínicos significativos relacionados à MSC
Prazo: 1 ano antes e 1 ano após a primeira dose de Oxbryta
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Tais como crise vaso-oclusiva (COV), síndrome torácica aguda (SCA), priapismo, infartos cerebrais, ataque isquêmico transitório (AIT), úlceras de perna e medidas de função cardíaca e hipertensão pulmonar (HP)
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1 ano antes e 1 ano após a primeira dose de Oxbryta
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Alteração do período de tratamento pré-Oxbryta na incidência de hospitalizações (incluindo tempo total de internação e tempo na unidade de terapia intensiva [UTI], se aplicável)
Prazo: 1 ano antes e 1 ano após a primeira dose de Oxbryta
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1 ano antes e 1 ano após a primeira dose de Oxbryta
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de março de 2021
Conclusão Primária (Real)
25 de fevereiro de 2022
Conclusão do estudo (Real)
25 de fevereiro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de junho de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de junho de 2021
Primeira postagem (Real)
18 de junho de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
6 de março de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de março de 2024
Última verificação
1 de março de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GBT440-4R1
- C5341018 (Outro identificador: Alias Study Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo,
protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .