Studio retrospettivo di raccolta e analisi dei dati di Oxbryta® nel mondo reale (RETRO)
4 marzo 2024 aggiornato da: Pfizer
Uno studio retrospettivo di raccolta e analisi dei dati su pazienti con anemia falciforme (SCD) che sono stati trattati con Oxbryta® (Voxelotor)
Lo scopo di questo studio è raccogliere e analizzare dati retrospettivi su Oxbryta in un contesto reale.
Si tratta di uno studio multicentrico e retrospettivo di raccolta e analisi dei dati per caratterizzare gli esiti di salute in circa 300 pazienti con SCD che sono stati trattati con Oxbryta come parte della loro cura abituale.
Qualsiasi paziente con SCD che ha ricevuto il trattamento con Oxbryta per almeno 2 settimane come parte della loro cura abituale secondo Oxbryta US Prescribing Information (USPI) è idoneo a partecipare.
I dati dello studio da 1 anno prima e fino a 1 anno dopo la prima dose di Oxbryta verranno inseriti nei moduli di segnalazione dei casi (CRF) tramite un sistema di acquisizione elettronica dei dati (EDC) dal personale dello studio.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Di seguito sono riportate le categorie di interesse nei pazienti con SCD trattati con Oxbryta:
- Esiti clinici, valutati mediante valutazioni cliniche e di laboratorio dei parametri ematologici e del danno d'organo terminale e incidenza di eventi clinici significativi
- Utilizzo delle risorse sanitarie
- Qualità della vita correlata alla salute (HRQoL), valutata mediante misure dei risultati riferiti dal paziente (PRO) e risultati riferiti dal medico (ClinRO)
L'obiettivo di sicurezza è valutare la sicurezza e la tollerabilità di Oxbryta.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
216
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06030
- University of Connecticut Health
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Michigan
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Central Michigan University/Children's Hospital of Michigan
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08903-2681
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School Pediatric Clinical Research Center
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New York
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Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
- Montefiore Medical Center
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
- Levine Cancer Institute
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Duke University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- UT Southwestern Medical Center
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
- Parkland Health & Hospital System
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Tutti i pazienti in ciascun centro di studio partecipante che sono stati trattati con Oxbryta saranno presi in considerazione per l'inclusione in questo studio.
Descrizione
Criterio di inclusione:
I pazienti che soddisfano tutti i seguenti criteri saranno idonei per l'inclusione in questo studio:
- Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto (età maggiore o uguale a 18 anni) o il consenso dei genitori/tutori e il consenso del paziente (età <18 anni), come richiesto dall'IRB o dall'istituto o dall'IRB, secondo le normative locali
- Pazienti di sesso maschile o femminile con diagnosi documentata di SCD (tutti i genotipi)
- Sono stati trattati con Oxbryta per almeno 2 settimane, secondo Oxbryta USPI
Criteri di esclusione:
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Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Raccolta dati retrospettiva
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I pazienti avranno ricevuto il trattamento con Oxbryta come prescritto dal loro medico alla dose approvata secondo le informazioni prescrittive locali, come parte della loro cura abituale.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione dell'emoglobina (Hb) rispetto al periodo di trattamento pre-Oxbryta
Lasso di tempo: 1 anno prima e 1 anno dopo la prima dose di Oxbryta
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1 anno prima e 1 anno dopo la prima dose di Oxbryta
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Variazione rispetto al periodo di trattamento pre-Oxbryta in percentuale di reticolociti
Lasso di tempo: 1 anno prima e 1 anno dopo la prima dose di Oxbryta
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1 anno prima e 1 anno dopo la prima dose di Oxbryta
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Variazione rispetto al periodo di trattamento pre-Oxbryta nell'incidenza di visite cliniche non pianificate
Lasso di tempo: 1 anno prima e 1 anno dopo la prima dose di Oxbryta
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1 anno prima e 1 anno dopo la prima dose di Oxbryta
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Variazione rispetto al periodo di trattamento pre-Oxbryta nell'incidenza delle visite al pronto soccorso (DE).
Lasso di tempo: 1 anno prima e 1 anno dopo la prima dose di Oxbryta
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1 anno prima e 1 anno dopo la prima dose di Oxbryta
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Variazione rispetto al periodo di trattamento pre-Oxbryta nell'incidenza delle trasfusioni di globuli rossi
Lasso di tempo: 1 anno prima e 1 anno dopo la prima dose di Oxbryta
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1 anno prima e 1 anno dopo la prima dose di Oxbryta
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Incidenza e gravità degli eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 1 anno prima e 1 anno dopo la prima dose di Oxbryta
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1 anno prima e 1 anno dopo la prima dose di Oxbryta
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Incidenza e gravità degli eventi avversi (EA) di interesse
Lasso di tempo: 1 anno prima e 1 anno dopo la prima dose di Oxbryta
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Come eruzione cutanea, diarrea, mal di testa, eventi avversi che portano alla modifica o all'interruzione della dose di Oxbryta
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1 anno prima e 1 anno dopo la prima dose di Oxbryta
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Modifica rispetto al periodo di trattamento pre-Oxbryta nei reticolociti assoluti
Lasso di tempo: 1 anno prima e 1 anno dopo la prima dose di Oxbryta
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1 anno prima e 1 anno dopo la prima dose di Oxbryta
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Modifica della bilirubina rispetto al periodo di trattamento pre-Oxbryta
Lasso di tempo: 1 anno prima e 1 anno dopo la prima dose di Oxbryta
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1 anno prima e 1 anno dopo la prima dose di Oxbryta
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Incidenza di eventi clinici significativi correlati a SCD
Lasso di tempo: 1 anno prima e 1 anno dopo la prima dose di Oxbryta
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Come la crisi vaso-occlusiva (VOC), la sindrome toracica acuta (ACS), il priapismo, gli infarti cerebrali, l'attacco ischemico transitorio (TIA), le ulcere delle gambe e le misure della funzione cardiaca e dell'ipertensione polmonare (PH)
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1 anno prima e 1 anno dopo la prima dose di Oxbryta
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Variazione rispetto al periodo di trattamento pre-Oxbryta nell'incidenza dei ricoveri (compresa la durata totale della degenza e il tempo trascorso nell'unità di terapia intensiva [ICU], se applicabile)
Lasso di tempo: 1 anno prima e 1 anno dopo la prima dose di Oxbryta
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1 anno prima e 1 anno dopo la prima dose di Oxbryta
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
20 marzo 2021
Completamento primario (Effettivo)
25 febbraio 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
25 febbraio 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
4 giugno 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 giugno 2021
Primo Inserito (Effettivo)
18 giugno 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
6 marzo 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
4 marzo 2024
Ultimo verificato
1 marzo 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GBT440-4R1
- C5341018 (Altro identificatore: Alias Study Number)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es.
protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni.
Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .