DMD の歩行可能および非歩行中の少年におけるビルトラルセンの安全性、忍容性、および有効性を評価するための研究 (Galactic53)
2024年7月25日 更新者：NS Pharma, Inc.
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の歩行中および非歩行中の男児におけるビルトラルセンの安全性、忍容性、および有効性を自然史対照と比較して評価するための第 2 相非盲検試験
これは第 II 相非盲検試験であり、8 歳以上の外来および非歩行の DMD 患者に 48 週間の治療期間にわたって毎週 80 mg/kg のビルトラルセンを静脈内投与します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23219
- Children's Hospital of Richmond at VCU
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Roma、イタリア、00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
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Barcelona、スペイン、08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Moscow、ロシア連邦、117997
- Russian National Research Medical University
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Saint Petersburg、ロシア連邦、194100
- Saint Petersburg State Paediatric Medical University
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Istanbul、七面鳥、34718
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
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Beijing、中国、1000053
- The Third Medical Center of PLA General Hospital
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Changsha、中国、410021
- Hunan Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
8年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 患者（18 歳以上の場合）または患者の親または法定後見人は、研究関連の手続きの前に、該当する場合は書面によるインフォームド コンセントおよび健康保険の相互運用性と責任に関する法律の承認を提供しています。 18 歳未満の患者は、地域の要件に従って、書面または口頭での同意を求められます。
-患者は、次のように定義されたDMDの診断が確認されています：
- 患者はDMDと一致する臨床徴候を有する男性です。と
- -患者はジストロフィン遺伝子にDMD変異が確認されており、これは、明確に定義されたエクソン境界の決定を含む、ジストロフィンメッセンジャーリボ核酸リーディングフレームを復元するためのエクソン53のスキッピングに適しています（マルチプレックスライゲーション依存プローブ増幅、比較などの技術を使用）ゲノムハイブリダイゼーションアレイ、または同様の機能を持つ他の技術）;
- 患者は、研究の最初の注入時に8歳以上です。
- -患者のブルックスケール評価が3以上、またはスクリーニング時に直立FVCが30％以上;
- -患者は、性的に活発な場合、IP投与中および完了後3か月間、性交を控えるか、バリアまたは避妊の医学的方法を採用することをいとわない;
- 患者および患者の親/保護者 (患者が 18 歳未満の場合) および/または介護者が、予定された来院、IP 管理計画、および研究手順に進んで従うことができる;
- -患者は、グルココルチコイド（GC）の安定した用量を服用しているか、IPの最初の投与の少なくとも3か月前にGCで治療されていない必要があり、GC治療の安定した用量を維持するか、調査期間中GCを使用しないことが期待されます。
他の包含基準が適用される場合があります
除外基準:
- -患者は、IPの最初の投与前の4週間以内に急性疾患を患っています;
- -患者は症候性心筋症の証拠を持っています（ニューヨーク心臓協会クラスIII以上）;
- 患者は、日中起きている間、換気サポートを必要とします。
- 患者はIPまたはその構成要素のいずれかにアレルギーまたは過敏症を持っています;
- 研究者の意見では、患者は研究への参加を妨げる重度の行動的または認知的問題を抱えています。
- -患者の意見では、患者の安全性に影響を与える可能性のある以前または進行中の病状、病歴、身体所見、または検査室の異常があり、治療とフォローアップが正しく完了する可能性が低くなるか、研究結果の評価が損なわれる可能性があります。捜査官;
- -患者は、最初に予想されるIPの投与前の3か月以内に手術を受けたか、治療期間中に手術を受ける計画を知っていました。
- 患者は、スクリーニングで B 型肝炎抗原、C 型肝炎抗体、またはヒト免疫不全ウイルス抗体の検査結果が陽性である。
- -患者は、長時間作用型ベータアゴニストによる慢性治療を必要とする喘息と診断されています。
- -患者は、IPによる治療の前3か月以内に、喫煙またはvapingによる薬物またはアルコール乱用またはタバコ/マリファナ製品の使用の関連する履歴または現在があります;
- -患者は現在、他の治験薬を服用しているか、IPの最初の投与前の3か月以内に他の治験薬を服用したか、薬の半減期の5倍以内のいずれか長い方;
- 患者は何らかの遺伝子治療を受けています。
- -患者は現在、他のエクソンスキッピング剤を服用しているか、IPの初回投与前の3か月以内に他のエクソンスキッピング剤を服用しています。
- -患者は水腎症、水尿管、腎臓または尿路結石、または腎臓の超音波による尿管狭窄を患っています。
- 患者は、以前に viltolarsen の介入研究に登録されていました。
他の除外基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ヴィルトラルセン
エクソン 53 スキッピングの影響を受けやすい患者には、毎週、最大 48 週間、80 mg/kg でビルトラルセンの静脈内 (IV) 注入が行われます。
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毎週の静脈内注入中に受け取ります
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療を受けた参加者の数 緊急の有害事象
時間枠：ベースラインから最大48週間の治療まで
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このエンドポイントについては統計分析は実行されませんでした。
この情報は「有害事象」のセクションで紹介されています。
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ベースラインから最大48週間の治療まで
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最大重症度別の緊急有害事象の治療を受けた参加者の数
時間枠：ベースラインから最大48週間の治療まで
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このエンドポイントについては統計分析は実行されませんでした。
この情報は「有害事象」のセクションで紹介されています。
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ベースラインから最大48週間の治療まで
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治験薬に関する最高介入レベル別の緊急有害事象の治療を受けた参加者の数
時間枠：ベースラインから最大48週間の治療まで
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このエンドポイントについては統計分析は実行されませんでした。
この情報は「有害事象」のセクションで紹介されています。
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ベースラインから最大48週間の治療まで
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最悪の転帰別の緊急有害事象の治療を受けた参加者の数
時間枠：ベースラインから最大48週間の治療まで
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このエンドポイントについては統計分析は実行されませんでした。
この情報は「有害事象」のセクションで紹介されています。
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ベースラインから最大48週間の治療まで
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治験薬に関連した治療で緊急の有害事象が発生した参加者の数
時間枠：ベースラインから最大48週間の治療まで
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このエンドポイントについては統計分析は実行されませんでした。
この情報は「有害事象」のセクションで紹介されています。
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ベースラインから最大48週間の治療まで
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治験薬関連治療を受けた参加者数 最大重症度別の緊急有害事象
時間枠：ベースラインから最大48週間の治療まで
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このエンドポイントについては統計分析は実行されませんでした。
この情報は「有害事象」のセクションで紹介されています。
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ベースラインから最大48週間の治療まで
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治験薬関連の治療を受けた参加者数 治験薬に関する最高介入レベル別の緊急有害事象
時間枠：ベースラインから最大48週間の治療まで
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このエンドポイントについては統計分析は実行されませんでした。
この情報は「有害事象」のセクションで紹介されています。
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ベースラインから最大48週間の治療まで
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治験薬関連治療を受けた参加者の数 最悪の結果別の緊急有害事象
時間枠：ベースラインから最大48週間の治療まで
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このエンドポイントについては統計分析は実行されませんでした。
この情報は「有害事象」のセクションで紹介されています。
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ベースラインから最大48週間の治療まで
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特別に関心のある有害事象のある参加者の数
時間枠：ベースラインから最大48週間の治療まで
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このエンドポイントについては統計分析は実行されませんでした。
この情報は「有害事象」のセクションで紹介されています。
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ベースラインから最大48週間の治療まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ピーク呼気流量 (PEF)
時間枠：ベースラインから48週間の治療
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ベースラインから48週間の治療
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強制肺活量 (FVC)
時間枠：ベースラインから48週間の治療
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ベースラインから48週間の治療
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1 秒間の強制呼気量 (FEV1)
時間枠：ベースラインから48週間の治療
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ベースラインから48週間の治療
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上肢のパフォーマンス (PUL)
時間枠：ベースラインから48週間の治療
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PUL 2.0 は、DMD で近位から遠位への勾配に徐々に関与する 3 つのドメイン (肩、中間、および遠位) の合計スコアとサブスコアの両方を提供します。
PUL には、開始機能レベルを定義するエントリ アイテムを含む 22 のアイテムが含まれています。
22 項目は、高レベルの肩の寸法 (6 項目)、中レベルの肘の寸法 (9 項目)、遠位の手首と手の寸法 (7 項目) に細分されます。
より弱い患者の場合、エントリ項目のスコアが低い (0 2) ことは、高レベルの項目を実行する必要がないことを意味します。
採点オプションは、パフォーマンスに応じて 0-1 から 0-2 の間で変化します。
高レベルの肩の寸法では最大 12 点、中間レベルの肘の寸法では 17 点、遠位手首と手の寸法では 13 点で、各寸法を個別に採点できます。
合計スコアは、3 つのレベル スコアを加算することで得られます (合計スコアの最大値は 42 です)。
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ベースラインから48週間の治療
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ブルックスケール
時間枠：ベースラインから48週間の治療
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上肢のブルック スケールには、1 から 6 の範囲のグレードがあります。グレード 1 は、開始位置で両腕を脇に置いたままにし、両腕が接触するように腕を完全に外転させることができる患者に与えられます。頭の上。
グレード 6 は、患者が両手を口に上げることができず、手が機能的に有用でない場合に与えられます。
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ベースラインから48週間の治療
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ヴィニョススケール
時間枠：ベースラインから48週間の治療
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下肢の Vignos スケールには、1 から 10 までのグレードがあります。 1 は患者が介助なしで歩いたり階段を上ったりできることを意味し、10 は患者が寝たきりになっていることを意味します。
外来患者のスコアは 1 ～ 6 で、非歩行患者のスコアは Vignos スケールで 7 ～ 10 です。
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ベースラインから48週間の治療
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ハンドヘルドダイナモメーターで測定された筋力
時間枠：ベースラインから48週間の治療
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ベースラインから48週間の治療
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ノース スター外来評価 (NSAA)
時間枠：ベースラインから48週間の治療
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NSAA は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の歩行可能な子供に使用するために考案された機能尺度です。
0（実行できない）、1（修正して実行できる）、2（通常の動作）の 17 のアクティビティで構成されます。
これは、ベッカー筋ジストロフィーなどの他の筋ジストロフィーと同様に、未治療のDMD患者で次第に悪化することがわかっている歩行を維持するために必要な能力を評価します.
NSAA 合計スコアの範囲は 0 ～ 34 で、スコア 34 は正常な機能を意味します。
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ベースラインから48週間の治療
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年7月1日
一次修了 (実際)
2023年6月20日
研究の完了 (実際)
2023年7月13日
試験登録日
最初に提出
2021年6月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年6月30日
最初の投稿 (実際)
2021年7月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年8月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年7月25日
最終確認日
2024年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NS-065/NCNP-01-211
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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