Estudo para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de Viltolarsen em meninos ambulantes e não ambulantes com DMD (Galactic53)

Critério de inclusão:

1. O paciente (se tiver 18 anos ou mais) ou o(s) pai(s) do paciente ou tutor(es) legal(is) forneceram consentimento informado por escrito e autorização da Lei de Portabilidade e Responsabilidade do Seguro de Saúde, quando aplicável, antes de quaisquer procedimentos relacionados ao estudo; os pacientes com menos de 18 anos serão solicitados a dar consentimento por escrito ou verbal de acordo com os requisitos locais;

2. O paciente tem um diagnóstico confirmado de DMD definido como:

   1. Paciente do sexo masculino com quadro clínico compatível com DMD; e
   2. O paciente tem mutação(ões) DMD confirmada(s) no gene da distrofina que é passível de pular o exon 53 para restaurar o quadro de leitura do ácido ribonucléico mensageiro da distrofina, incluindo a determinação de limites de exon definidos sem ambiguidade (usando técnicas como amplificação de sonda dependente de ligação múltipla, comparativa matriz de hibridização genômica ou outras técnicas com capacidade semelhante);
3. O paciente tem mais de 8 anos de idade no momento da primeira infusão no estudo;
4. O paciente tem uma classificação na escala de Brooke de 3 ou melhor OU uma CVF vertical de 30% ou mais na triagem;
5. O paciente, se sexualmente ativo, está disposto a se abster de relações sexuais ou empregar uma barreira ou método médico de contracepção durante e por 3 meses após a conclusão da administração de IP;
6. O paciente e os pais/responsáveis ​​do paciente (se o paciente tiver <18 anos de idade) e/ou cuidador(es) estão dispostos e são capazes de cumprir as visitas agendadas, o plano de administração de IP e os procedimentos do estudo;
7. O paciente deve estar em uma dose estável de glicocorticoide (GC) ou não tratado com GC por pelo menos 3 meses antes da primeira dose de IP e espera-se que permaneça em dose estável de tratamento com GC ou sem GC durante o estudo.

Outros critérios de inclusão podem ser aplicados

Critério de exclusão:

1. O paciente teve uma doença aguda dentro de 4 semanas antes da primeira dose de IP;
2. O paciente tem evidências de cardiomiopatia sintomática (New York Heart Association Classe III ou superior);
3. O paciente requer suporte ventilatório durante o dia acordado;
4. O paciente tem alergia ou hipersensibilidade ao IP ou a qualquer um de seus constituintes;
5. O paciente tem problemas comportamentais ou cognitivos graves que impedem a participação no estudo, na opinião do investigador;
6. O paciente tem uma condição médica anterior ou contínua, histórico médico, achados físicos ou anormalidades laboratoriais que podem afetar a segurança do paciente, tornar improvável que o tratamento e o acompanhamento sejam concluídos corretamente ou prejudicar a avaliação dos resultados do estudo, na opinião do o investigador;
7. O paciente foi submetido a uma cirurgia dentro de 3 meses antes da primeira administração antecipada de IP ou tem planos conhecidos de cirurgia durante o Período de Tratamento;
8. O paciente tem resultados de teste positivos para antígeno da hepatite B, anticorpo da hepatite C ou anticorpo do vírus da imunodeficiência humana na triagem;
9. O paciente foi diagnosticado com asma que requer tratamento crônico com um beta-agonista de longa duração;
10. O paciente tem histórico relevante ou abuso atual de drogas ou álcool ou uso de qualquer produto de tabaco/maconha por fumar ou vaporizar dentro de 3 meses antes do tratamento com IP;
11. O paciente está atualmente tomando qualquer outro medicamento experimental ou tomou qualquer outro medicamento experimental dentro de 3 meses antes da primeira dose de IP ou dentro de 5 vezes a meia-vida de um medicamento, o que for mais longo;
12. O paciente fez qualquer terapia genética;
13. O paciente está atualmente tomando qualquer outro agente de salto de exon ou tomou qualquer outro agente de salto de exon dentro de 3 meses antes da primeira dose de IP;
14. O paciente apresenta hidronefrose, hidroureter, cálculos renais ou do trato urinário ou estenose ureteral pela ultrassonografia renal;
15. O paciente foi previamente inscrito em um estudo intervencional de viltlarsen.

Outros critérios de exclusão podem ser aplicados