Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność Viltolarsena u chodzących i niechodzących chłopców z DMD (Galactic53)

25 lipca 2024 zaktualizowane przez: NS Pharma, Inc.

Otwarte badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność Viltolarsena u chodzących i niechodzących chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) w porównaniu z grupą kontrolną pochodzenia naturalnego

Jest to otwarte badanie fazy II, w którym cotygodniowe dawki 80 mg/kg viltolarsenu są podawane dożylnie przez 48-tygodniowy okres leczenia chodzącym i niechodzącym pacjentom z DMD w wieku powyżej 8 lat.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 1000053
        • The Third Medical Center of PLA General Hospital
      • Changsha, Chiny, 410021
        • Hunan Children's Hospital
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 117997
        • Russian National Research Medical University
      • Saint Petersburg, Federacja Rosyjska, 194100
        • Saint Petersburg State Paediatric Medical University
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Indyk
      • Istanbul, Indyk, 34718
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23219
        • Children's Hospital of Richmond at VCU
  • Włochy
      • Roma, Włochy, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjent (jeśli ma 18 lat lub więcej) lub rodzic(e) lub opiekun(owie) prawni pacjenta dostarczyli pisemną świadomą zgodę i zezwolenie na ustawę o przenośności i odpowiedzialności w ubezpieczeniach zdrowotnych, jeśli ma to zastosowanie, przed jakimikolwiek procedurami związanymi z badaniem; pacjenci w wieku poniżej 18 lat zostaną poproszeni o wyrażenie pisemnej lub ustnej zgody zgodnie z lokalnymi wymogami;

  2. Pacjent ma potwierdzone rozpoznanie DMD zdefiniowane jako:

    1. Pacjent jest mężczyzną z objawami klinicznymi zgodnymi z DMD; I
    2. Pacjent ma potwierdzoną mutację DMD w genie dystrofiny, która jest podatna na pominięcie eksonu 53 w celu przywrócenia ramki odczytu informacyjnego kwasu rybonukleinowego dystrofiny, w tym określenie jednoznacznie określonych granic egzonu (przy użyciu technik, takich jak multipleksowa amplifikacja sondy zależna od ligacji, porównawcza macierz do hybrydyzacji genomowej lub inne techniki o podobnych możliwościach);
  3. Pacjent ma więcej niż 8 lat w momencie podania pierwszej infuzji w badaniu;
  4. Pacjent ma ocenę w skali Brooke'a 3 lub lepszą LUB pionową FVC 30% lub wyższą podczas badania przesiewowego;
  5. Pacjentka, jeśli jest aktywna seksualnie, jest skłonna do powstrzymania się od współżycia lub stosowania mechanicznej lub medycznej metody antykoncepcji w trakcie i przez 3 miesiące po zakończeniu podawania IP;
  6. Pacjent i rodzice/opiekunowie pacjenta (jeśli pacjent ma <18 lat) i/lub opiekunowie chcą i są w stanie przestrzegać zaplanowanych wizyt, planu podawania IP i procedur badawczych;
  7. Pacjent musi otrzymywać stabilną dawkę glukokortykoidu (GKS) lub nie być leczony GKS przez co najmniej 3 miesiące przed podaniem pierwszej dawki IP i oczekuje się, że pozostanie na stałej dawce GKS lub nie będzie go stosował przez cały czas trwania badania.

Mogą obowiązywać inne kryteria włączenia

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjent miał ostrą chorobę w ciągu 4 tygodni przed pierwszą dawką IP;
  2. u pacjenta występują objawy objawowej kardiomiopatii (klasa III lub wyższa wg New York Heart Association);
  3. Pacjent wymaga wspomagania wentylacji podczas czuwania w ciągu dnia;
  4. Pacjent ma alergię lub nadwrażliwość na IP lub którykolwiek z jego składników;
  5. Pacjent ma poważne problemy behawioralne lub poznawcze, które w opinii badacza wykluczają udział w badaniu;
  6. Pacjent ma przebytą lub trwającą chorobę, historię choroby, objawy fizykalne lub nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych, które mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo pacjenta, sprawiają, że leczenie i obserwacja są mało prawdopodobne, że leczenie i obserwacja zostaną prawidłowo zakończone lub zaburzają ocenę wyników badania, w opinii śledczy;
  7. Pacjent miał operację w ciągu 3 miesięcy przed pierwszym przewidywanym podaniem IP lub wiedział, że planuje operację w Okresie Leczenia;
  8. Pacjent ma pozytywne wyniki testu na obecność antygenu wirusa zapalenia wątroby typu B, przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C lub przeciwciał przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności podczas badania przesiewowego;
  9. u pacjenta rozpoznano astmę wymagającą przewlekłego leczenia długo działającym beta-mimetykiem;
  10. Pacjent w przeszłości lub obecnie nadużywał narkotyków lub alkoholu lub jakichkolwiek wyrobów tytoniowych/marihuany poprzez palenie lub waporyzację w ciągu 3 miesięcy przed leczeniem IP;
  11. Pacjent obecnie przyjmuje jakikolwiek inny badany lek lub przyjmował inny badany lek w ciągu 3 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki IP lub w ciągu 5-krotności okresu półtrwania leku, w zależności od tego, który okres jest dłuższy;
  12. Pacjent podjął jakąkolwiek terapię genową;
  13. Pacjent obecnie przyjmuje jakikolwiek inny środek do pominięcia egzonu lub przyjmował inny środek do pominięcia egzonu w ciągu 3 miesięcy przed pierwszą dawką IP;
  14. Pacjent ma wodonercze, wodniak moczowodu, kamicę nerkową lub moczową lub zwężenie moczowodu w badaniu ultrasonograficznym nerek;
  15. Pacjent był wcześniej włączony do badania interwencyjnego viltolarsenu.

Mogą obowiązywać inne kryteria wykluczenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Viltolarsena
Pacjenci podatni na pominięcie eksonu 53 będą otrzymywać infuzje dożylne (IV) viltolarsenu co tydzień w dawce 80 mg/kg mc. przez okres do 48 tygodni.
Lek: Viltolarsena
Otrzymywane podczas cotygodniowych wlewów dożylnych
Inne nazwy:
  • NS-065/NCNP-01

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane pojawiające się w trakcie leczenia
Ramy czasowe: wartości początkowej do maksymalnie 48 tygodni leczenia
Nie przeprowadzono analizy statystycznej dla tego punktu końcowego. Informacje zostały wprowadzone w rozdziale „Zdarzenia niepożądane”.
wartości początkowej do maksymalnie 48 tygodni leczenia
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane pojawiające się w trakcie leczenia, według maksymalnego nasilenia
Ramy czasowe: wartości początkowej do maksymalnie 48 tygodni leczenia
Nie przeprowadzono analizy statystycznej dla tego punktu końcowego. Informacje zostały wprowadzone w rozdziale „Zdarzenia niepożądane”.
wartości początkowej do maksymalnie 48 tygodni leczenia
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, według najwyższego poziomu interwencji w odniesieniu do badanego produktu
Ramy czasowe: wartości początkowej do maksymalnie 48 tygodni leczenia
Nie przeprowadzono analizy statystycznej dla tego punktu końcowego. Informacje zostały wprowadzone w rozdziale „Zdarzenia niepożądane”.
wartości początkowej do maksymalnie 48 tygodni leczenia
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane pojawiające się w trakcie leczenia, według najgorszego wyniku
Ramy czasowe: wartości początkowej do maksymalnie 48 tygodni leczenia
Nie przeprowadzono analizy statystycznej dla tego punktu końcowego. Informacje zostały wprowadzone w rozdziale „Zdarzenia niepożądane”.
wartości początkowej do maksymalnie 48 tygodni leczenia
Liczba uczestników, u których wystąpiły nagłe zdarzenia niepożądane związane z leczeniem związanym z produktem objętym badaniem
Ramy czasowe: wartości początkowej do maksymalnie 48 tygodni leczenia
Nie przeprowadzono analizy statystycznej dla tego punktu końcowego. Informacje zostały wprowadzone w rozdziale „Zdarzenia niepożądane”.
wartości początkowej do maksymalnie 48 tygodni leczenia
Liczba uczestników objętych badaniem dotyczącym leczenia związanego z produktem Pojawiające się zdarzenia niepożądane według maksymalnej ciężkości
Ramy czasowe: wartości początkowej do maksymalnie 48 tygodni leczenia
Nie przeprowadzono analizy statystycznej dla tego punktu końcowego. Informacje zostały wprowadzone w rozdziale „Zdarzenia niepożądane”.
wartości początkowej do maksymalnie 48 tygodni leczenia
Liczba uczestników objętych leczeniem związanym z badanym produktem Pojawiające się zdarzenia niepożądane według najwyższego poziomu interwencji w odniesieniu do badanego produktu
Ramy czasowe: wartości początkowej do maksymalnie 48 tygodni leczenia
Nie przeprowadzono analizy statystycznej dla tego punktu końcowego. Informacje zostały wprowadzone w rozdziale „Zdarzenia niepożądane”.
wartości początkowej do maksymalnie 48 tygodni leczenia
Liczba uczestników, u których zastosowano badane leczenie związane z produktem Pojawiające się zdarzenia niepożądane według najgorszego wyniku
Ramy czasowe: wartości początkowej do maksymalnie 48 tygodni leczenia
Nie przeprowadzono analizy statystycznej dla tego punktu końcowego. Informacje zostały wprowadzone w rozdziale „Zdarzenia niepożądane”.
wartości początkowej do maksymalnie 48 tygodni leczenia
Liczba uczestników, u których wystąpiło zdarzenie niepożądane o szczególnym znaczeniu
Ramy czasowe: wartości początkowej do maksymalnie 48 tygodni leczenia
Nie przeprowadzono analizy statystycznej dla tego punktu końcowego. Informacje zostały wprowadzone w rozdziale „Zdarzenia niepożądane”.
wartości początkowej do maksymalnie 48 tygodni leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Szczytowy przepływ wydechowy (PEF)
Ramy czasowe: wartości wyjściowej do 48 tygodni leczenia
wartości wyjściowej do 48 tygodni leczenia
Natężona pojemność życiowa (FVC)
Ramy czasowe: wartości wyjściowej do 48 tygodni leczenia
wartości wyjściowej do 48 tygodni leczenia
Wymuszona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1)
Ramy czasowe: wartości wyjściowej do 48 tygodni leczenia
wartości wyjściowej do 48 tygodni leczenia
Wydajność kończyny górnej (PUL)
Ramy czasowe: wartości wyjściowej do 48 tygodni leczenia
PUL 2.0 zapewnia zarówno całkowity wynik, jak i wyniki cząstkowe dla 3 domen (barku, środka i dystalnej), które w DMD są stopniowo zajęte z gradientem proksymalnym do dystalnego. PUL zawiera 22 pozycje z pozycją wejściową określającą początkowy poziom funkcjonalny. Te 22 pozycje są podzielone na wyższy wymiar barków (6 pozycji), środkowy wymiar łokcia (9 pozycji) oraz dystalny wymiar nadgarstka i dłoni (7 pozycji). W przypadku słabszych pacjentów niski wynik w pozycji wejściowej (0 2) oznacza, że ​​pozycje wysokiego poziomu nie muszą być wykonywane. Opcje punktacji różnią się w skali od 0-1 do 0-2 w zależności od wydajności. Każdy wymiar można ocenić oddzielnie, przy czym maksymalny wynik to 12 punktów za górny wymiar barku, 17 punktów za środkowy wymiar łokcia i 13 punktów za dystalny wymiar nadgarstka i dłoni. Całkowity wynik można uzyskać, dodając wyniki z 3 poziomów (maksymalny całkowity wynik 42).
wartości wyjściowej do 48 tygodni leczenia
Skala Brooke'a
Ramy czasowe: wartości wyjściowej do 48 tygodni leczenia
Skala Brooke'a dla kończyny górnej ma stopnie od 1 do 6. Stopień 1 jest przyznawany pacjentowi, który może utrzymać obie ręce wzdłuż boków w pozycji wyjściowej, a następnie jest w stanie całkowicie odwodzić ramiona, tak aby oba ramiona się dotykały nad głową. Stopień 6 podaje się, gdy pacjent nie jest w stanie podnieść rąk do ust, a ręce nie wykazują żadnej użyteczności funkcjonalnej.
wartości wyjściowej do 48 tygodni leczenia
Skala Vignosa
Ramy czasowe: wartości wyjściowej do 48 tygodni leczenia
Skala Vignos dla kończyn dolnych ma stopnie od 1 do 10; 1 oznacza, że ​​pacjent jest w stanie chodzić i wchodzić po schodach bez pomocy, a 10 oznacza, że ​​pacjent jest przykuty do łóżka. Pacjenci ambulansowi oceniają od 1 do 6, a pacjenci niechodzący od 7 do 10 w skali Vignosa.
wartości wyjściowej do 48 tygodni leczenia
Siła mięśni mierzona za pomocą ręcznego dynamometru
Ramy czasowe: wartości wyjściowej do 48 tygodni leczenia
wartości wyjściowej do 48 tygodni leczenia
Ocena ambulatoryjna North Star (NSAA)
Ramy czasowe: wartości wyjściowej do 48 tygodni leczenia
NSAA to funkcjonalna skala opracowana do stosowania u chodzących dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD). Składa się z 17 czynności ocenianych na 0 (nie można wykonać), 1 (wykonuje z modyfikacjami), 2 (normalny ruch). Ocenia zdolności niezbędne do poruszania się, które, jak stwierdzono, stopniowo pogarszają się u nieleczonych pacjentów z DMD, a także z innymi dystrofiami mięśniowymi, takimi jak dystrofia mięśniowa Beckera. Całkowity wynik NSAA mieści się w zakresie od 0 do 34, przy czym wynik 34 oznacza normalne funkcjonowanie.
wartości wyjściowej do 48 tygodni leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

NS Pharma, Inc.

Współpracownicy

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 czerwca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

13 lipca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 czerwca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 czerwca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 lipca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 lipca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NS-065/NCNP-01-211

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj