Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Viltolarsen bei ambulanten und nicht-ambulanten Jungen mit DMD (Galactic53)

Einschlusskriterien:

1. Der Patient (wenn er 18 Jahre oder älter ist) oder die Eltern des Patienten oder der/die Erziehungsberechtigte(n) hat (haben) vor allen studienbezogenen Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung und eine Genehmigung gemäß dem Health Insurance Portability and Accountability Act, sofern zutreffend, erteilt; Patienten unter 18 Jahren werden um eine schriftliche oder mündliche Zustimmung gemäß den örtlichen Anforderungen gebeten;

2. Der Patient hat eine bestätigte Diagnose von DMD, definiert als:

   1. Patient ist männlich mit klinischen Symptomen, die mit DMD vereinbar sind; Und
   2. Der Patient hat eine bestätigte(n) DMD-Mutation(en) im Dystrophin-Gen, die für das Skippen von Exon 53 zugänglich sind, um den Dystrophin-Messenger-Ribonukleinsäure-Leserahmen wiederherzustellen, einschließlich der Bestimmung eindeutig definierter Exongrenzen (unter Verwendung von Techniken wie Multiplex-Ligations-abhängiger Sondenamplifikation, Vergleich genomisches Hybridisierungs-Array oder andere Techniken mit ähnlicher Fähigkeit);
3. Der Patient ist zum Zeitpunkt der ersten Infusion in der Studie älter als 8 Jahre;
4. Der Patient hat beim Screening eine Bewertung auf der Brooke-Skala von 3 oder besser ODER eine aufrechte FVC von 30 % oder mehr;
5. Der Patient ist, falls er sexuell aktiv ist, bereit, während und für 3 Monate nach Abschluss der IP-Verabreichung auf Geschlechtsverkehr zu verzichten oder eine Barriere- oder medizinische Verhütungsmethode anzuwenden;
6. Der Patient und die Eltern/Erziehungsberechtigten des Patienten (wenn der Patient <18 Jahre alt ist) und/oder Betreuer sind bereit und in der Lage, die geplanten Besuche, den IP-Verwaltungsplan und die Studienverfahren einzuhalten;
7. Der Patient muss auf einer stabilen Dosis von Glucocorticoid (GC) sein oder nicht mit GC behandelt werden für mindestens 3 Monate vor der ersten Dosis von IP und es wird erwartet, dass er für die Dauer der Studie auf einer stabilen Dosis der GC-Behandlung oder ohne GC bleibt.

Es können andere Einschlusskriterien gelten

Ausschlusskriterien:

1. Der Patient hatte innerhalb von 4 Wochen vor der ersten IP-Dosis eine akute Krankheit;
2. Der Patient hat Anzeichen einer symptomatischen Kardiomyopathie (New York Heart Association Klasse III oder höher);
3. Der Patient benötigt tagsüber im Wachzustand Beatmungsunterstützung;
4. Der Patient hat eine Allergie oder Überempfindlichkeit gegen IP oder einen seiner Bestandteile;
5. Der Patient hat schwere Verhaltens- oder kognitive Probleme, die nach Meinung des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließen;
6. Der Patient hat einen früheren oder anhaltenden Gesundheitszustand, eine Krankengeschichte, körperliche Befunde oder Laboranomalien, die die Patientensicherheit beeinträchtigen könnten, es unwahrscheinlich machen, dass die Behandlung und Nachsorge korrekt abgeschlossen werden, oder die Bewertung der Studienergebnisse beeinträchtigen könnten, nach Ansicht von der Ermittler;
7. Der Patient wurde innerhalb von 3 Monaten vor der ersten erwarteten Verabreichung von IP operiert oder hat Pläne für eine Operation während des Behandlungszeitraums;
8. Der Patient hat beim Screening positive Testergebnisse für Hepatitis-B-Antigen, Hepatitis-C-Antikörper oder Antikörper gegen das humane Immundefizienzvirus;
9. Beim Patienten wurde Asthma diagnostiziert, das eine chronische Behandlung mit einem langwirksamen Beta-Agonisten erfordert;
10. Patient hat relevante Vorgeschichte oder aktuellen Drogen- oder Alkoholmissbrauch oder Konsum von Tabak-/Marihuanaprodukten durch Rauchen oder Dampfen innerhalb von 3 Monaten vor der Behandlung mit IP;
11. Der Patient nimmt derzeit ein anderes Prüfpräparat ein oder hat ein anderes Prüfpräparat innerhalb von 3 Monaten vor der ersten IP-Dosis oder innerhalb der 5-fachen Halbwertszeit eines Medikaments eingenommen, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist;
12. Der Patient hat eine Gentherapie erhalten;
13. Der Patient nimmt derzeit ein anderes Exon-Skipping-Mittel ein oder hat innerhalb von 3 Monaten vor der ersten IP-Dosis ein anderes Exon-Skipping-Mittel eingenommen;
14. Patient hat Hydronephrose, Hydroureter, Nieren- oder Harnwegssteine ​​oder Harnleiterstenose durch Nierenultraschall;
15. Der Patient war zuvor in eine Interventionsstudie mit Vittolarsen aufgenommen worden.

Andere Ausschlusskriterien können gelten