보행이 가능한 DMD 소년과 보행이 불가능한 소년에서 Viltolarsen의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 연구(Galactic53)
2024년 7월 25일 업데이트: NS Pharma, Inc.
Duchenne 근이영양증(DMD)이 있는 걸을 수 있는 소년과 걸을 수 없는 소년을 대상으로 자연사 대조군과 비교하여 Viltolarsen의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 2상 공개 라벨 연구
이것은 8세 이상의 거동이 가능한 DMD 환자와 거동이 없는 DMD 환자에게 48주 치료 기간 동안 매주 80mg/kg의 빌토라센을 정맥 주사하는 2상 오픈 라벨 연구입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
20
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Moscow, 러시아 연방, 117997
- Russian National Research Medical University
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Saint Petersburg, 러시아 연방, 194100
- Saint Petersburg State Paediatric Medical University
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23219
- Children's Hospital of Richmond at VCU
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Barcelona, 스페인, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Roma, 이탈리아, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
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Beijing, 중국, 1000053
- The Third Medical Center of PLA General Hospital
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Changsha, 중국, 410021
- Hunan Children's Hospital
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Istanbul, 칠면조, 34718
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
8년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 환자(18세 이상인 경우) 또는 환자의 부모 또는 법적 보호자는 연구 관련 절차 이전에 서면 동의서 및 건강 보험 이동성 및 책임법 승인을 제공했습니다(해당하는 경우). 18세 미만의 환자는 현지 요구 사항에 따라 서면 또는 구두로 동의해야 합니다.
환자는 다음과 같이 정의된 DMD 진단이 확인되었습니다.
- 환자는 DMD와 양립할 수 있는 임상 징후가 있는 남성입니다. 그리고
- 환자는 명확하게 정의된 엑손 경계의 결정을 포함하여 디스트로핀 메신저 리보핵산 판독 프레임을 복원하기 위해 엑손 53을 건너뛸 수 있는 디스트로핀 유전자에서 확인된 DMD 돌연변이(들)를 가지고 있습니다(멀티플렉스 결찰 의존적 프로브 증폭, 비교 게놈 혼성화 배열, 또는 유사한 능력을 가진 다른 기술);
- 환자는 연구에서 첫 번째 주입 시점에 8세 이상입니다.
- 환자가 스크리닝 시 브룩 척도 등급이 3 이상이거나 직립 FVC가 30% 이상임;
- 환자가 성적으로 활발한 경우 IP 투여 완료 중 및 이후 3개월 동안 성교를 삼가거나 장벽 또는 의학적 피임 방법을 사용할 의향이 있습니다.
- 환자 및 환자의 부모/보호자(환자가 18세 미만인 경우) 및/또는 간병인은 예정된 방문, IP 관리 계획 및 연구 절차를 준수할 의향과 능력이 있습니다.
- 환자는 글루코코르티코이드(GC)의 안정적인 용량을 유지하거나 IP의 첫 번째 용량 이전 최소 3개월 동안 GC로 치료를 받지 않아야 하며 연구 기간 동안 안정적인 용량의 GC 치료를 유지하거나 GC를 중단할 것으로 예상됩니다.
기타 포함 기준이 적용될 수 있습니다.
제외 기준:
- 환자는 IP의 첫 투여 전 4주 이내에 급성 질환을 앓았습니다.
- 환자에게 증후성 심근병증의 증거가 있음(New York Heart Association Class III 이상);
- 환자는 낮 동안 깨어 있는 동안 환기 지원이 필요합니다.
- 환자는 IP 또는 그 구성 요소에 대한 알레르기 또는 과민증이 있습니다.
- 연구자의 의견에 따라 환자가 연구 참여를 방해하는 심각한 행동 또는 인지 문제를 가지고 있음;
- 환자의 의견에 따라 환자의 안전에 영향을 미칠 수 있거나 치료 및 후속 조치가 올바르게 완료될 가능성이 없거나 연구 결과의 평가를 손상시킬 수 있는 이전 또는 진행 중인 건강 상태, 병력, 신체 소견 또는 검사실 이상이 있습니다. 수사관;
- 환자는 IP의 첫 번째 예상 투여 전 3개월 이내에 수술을 받았거나 치료 기간 동안 수술을 받을 계획을 알고 있었습니다.
- 환자가 스크리닝에서 B형 간염 항원, C형 간염 항체 또는 인간 면역결핍 바이러스 항체에 대해 양성 검사 결과를 보임;
- 환자는 장기간 작용하는 베타 작용제로 만성 치료가 필요한 천식 진단을 받았습니다.
- 환자는 IP로 치료하기 전 3개월 이내에 흡연 또는 베이핑을 통해 약물 또는 알코올 남용 또는 담배/마리화나 제품 사용의 관련 병력 또는 현재가 있습니다.
- 환자가 현재 다른 연구용 약물을 복용 중이거나 IP의 첫 투여 전 3개월 이내 또는 약물 반감기의 5배 이내 중 더 긴 기간 내에 다른 연구용 약물을 복용한 적이 있습니다.
- 환자는 유전자 치료를 받았습니다.
- 환자는 현재 다른 엑손 건너뛰기 제제를 복용 중이거나 IP의 첫 번째 투여 전 3개월 이내에 다른 엑손 건너뛰기 제제를 복용했습니다.
- 환자는 수신증, 수뇨관, 신장 또는 요로 결석 또는 신장 초음파에 의한 요관 협착증이 있습니다.
- 환자는 이전에 viltolarsen의 중재 연구에 등록되었습니다.
기타 제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 빌토라르센
엑손 53 건너뛰기에 순응하는 환자는 최대 48주 동안 매주 80mg/kg의 빌토라센 정맥주사(IV) 주입을 받게 됩니다.
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주간 정맥 주입 중에 받음
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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응급 부작용 치료를 받은 참가자 수
기간: 기준시점부터 최대 48주 치료까지
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이 끝점에 대해서는 통계 분석이 수행되지 않았습니다.
해당 정보는 "이상사례" 섹션에 소개되어 있습니다.
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기준시점부터 최대 48주 치료까지
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최대 심각도별 이상반응 치료를 받은 참가자 수
기간: 기준시점부터 최대 48주 치료까지
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이 끝점에 대해서는 통계 분석이 수행되지 않았습니다.
해당 정보는 "이상사례" 섹션에 소개되어 있습니다.
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기준시점부터 최대 48주 치료까지
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연구 제품에 대한 최고 개입 수준별 이상반응 치료를 받은 참가자 수
기간: 기준시점부터 최대 48주 치료까지
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이 끝점에 대해서는 통계 분석이 수행되지 않았습니다.
해당 정보는 "이상사례" 섹션에 소개되어 있습니다.
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기준시점부터 최대 48주 치료까지
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최악의 결과에 따른 응급 부작용 치료를 받은 참가자 수
기간: 기준시점부터 최대 48주 치료까지
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이 끝점에 대해서는 통계 분석이 수행되지 않았습니다.
해당 정보는 "이상사례" 섹션에 소개되어 있습니다.
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기준시점부터 최대 48주 치료까지
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연구용 제품 관련 치료를 받은 참가자 수 긴급 부작용
기간: 기준시점부터 최대 48주 치료까지
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이 끝점에 대해서는 통계 분석이 수행되지 않았습니다.
해당 정보는 "이상사례" 섹션에 소개되어 있습니다.
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기준시점부터 최대 48주 치료까지
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임상시험용 제품 관련 치료를 받은 참가자 수 최대 심각도별 부작용
기간: 기준시점부터 최대 48주 치료까지
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이 끝점에 대해서는 통계 분석이 수행되지 않았습니다.
해당 정보는 "이상사례" 섹션에 소개되어 있습니다.
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기준시점부터 최대 48주 치료까지
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임상시험용 의약품 관련 치료를 받은 참가자 수 임상시험용 의약품과 관련된 최고 개입 수준별 이상사례
기간: 기준시점부터 최대 48주 치료까지
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이 끝점에 대해서는 통계 분석이 수행되지 않았습니다.
해당 정보는 "이상사례" 섹션에 소개되어 있습니다.
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기준시점부터 최대 48주 치료까지
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임상시험용 제품 관련 치료를 받은 참가자 수 최악의 결과에 따른 부작용
기간: 기준시점부터 최대 48주 치료까지
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이 끝점에 대해서는 통계 분석이 수행되지 않았습니다.
해당 정보는 "이상사례" 섹션에 소개되어 있습니다.
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기준시점부터 최대 48주 치료까지
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특별 관심의 부작용이 있는 참가자 수
기간: 기준시점부터 최대 48주 치료까지
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이 끝점에 대해서는 통계 분석이 수행되지 않았습니다.
해당 정보는 "이상사례" 섹션에 소개되어 있습니다.
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기준시점부터 최대 48주 치료까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최대 호기 흐름(PEF)
기간: 기준선에서 48주 치료
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기준선에서 48주 치료
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강제 폐활량(FVC)
기간: 기준선에서 48주 치료
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기준선에서 48주 치료
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1초간 강제 호기량(FEV1)
기간: 기준선에서 48주 치료
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기준선에서 48주 치료
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상지의 성능(PUL)
기간: 기준선에서 48주 치료
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PUL 2.0은 DMD에서 점진적으로 근위에서 원위 구배에 관련된 3가지 영역(어깨, 중간 및 원위)에 대한 총점과 하위 점수를 모두 제공합니다.
PUL에는 시작 기능 수준을 정의하는 항목 항목이 있는 22개 항목이 포함됩니다.
22개 항목은 상위 어깨 치수(6개 항목), 중간 수준 팔꿈치 치수(9개 항목), 원위 손목 및 손 치수(7개 항목)로 세분화됩니다.
약한 환자의 경우 항목 항목의 낮은 점수(0 2)는 높은 수준의 항목을 수행할 필요가 없음을 의미합니다.
채점 옵션은 성능에 따라 0-1에서 0-2 사이의 척도에 따라 다릅니다.
각 차원은 높은 수준의 어깨 차원에 대해 12점, 중간 수준의 팔꿈치 차원에 대해 17점, 말단 손목 및 손 차원에 대해 13점으로 개별적으로 점수를 매길 수 있습니다.
총점은 3단계 점수를 합산하여 얻을 수 있습니다(최대 총점 42점).
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기준선에서 48주 치료
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브룩 스케일
기간: 기준선에서 48주 치료
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상지에 대한 Brooke 척도는 1에서 6까지의 등급이 있습니다. 1등급은 시작 위치에서 두 팔을 옆구리에 붙일 수 있고 두 팔이 닿도록 팔을 완전히 외전할 수 있는 환자에게 주어집니다. 머리 위로.
6등급은 환자가 손을 입으로 올릴 수 없고 손이 기능적 유용성을 보이지 않을 때 부여됩니다.
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기준선에서 48주 치료
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비그노스 척도
기간: 기준선에서 48주 치료
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하지에 대한 Vignos 척도는 1에서 10까지 등급이 있습니다. 1은 환자가 도움 없이 걷고 계단을 오를 수 있음을 의미하고 10은 환자가 침대에 누워 있음을 의미합니다.
보행이 가능한 환자는 Vignos 척도에서 1~6점, 보행이 불가능한 환자는 7~10점입니다.
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기준선에서 48주 치료
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휴대용 동력계로 측정한 근력
기간: 기준선에서 48주 치료
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기준선에서 48주 치료
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NSAA(North Star 보행 평가)
기간: 기준선에서 48주 치료
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NSAA는 Duchenne 근이영양증(DMD)이 있는 걸을 수 있는 어린이에게 사용하기 위해 고안된 기능적 척도입니다.
0(수행 불가), 1(수정하여 수행), 2(정상 동작)로 등급이 매겨진 17개의 활동으로 구성됩니다.
그것은 베커 근이영양증과 같은 다른 근이영양증뿐만 아니라 치료받지 않은 DMD 환자에서 점진적으로 악화되는 것으로 밝혀진 보행을 유지하는 데 필요한 능력을 평가합니다.
NSAA 총점의 범위는 0에서 34까지이며 34점은 정상적인 기능을 암시합니다.
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기준선에서 48주 치료
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2023년 6월 20일
연구 완료 (실제)
2023년 7월 13일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 6월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 6월 30일
처음 게시됨 (실제)
2021년 7월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 8월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 7월 25일
마지막으로 확인됨
2024년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NS-065/NCNP-01-211
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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