Tutkimus Viltolarsenin turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi ambulanssilla ja ei-ambulanssilla olevilla pojilla, joilla on DMD (Galactic53)
torstai 25. heinäkuuta 2024 päivittänyt: NS Pharma, Inc.
Vaiheen 2 avoin tutkimus Viltolarsenin turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastavilla ambulantti- ja ei-ambulanssipojilla verrattuna luonnontieteellisiin kontrolleihin
Tämä on vaiheen II avoin tutkimus, jossa viikoittain 80 mg/kg Viltolarsenia annetaan suonensisäisesti 48 viikon hoitojakson aikana yli 8-vuotiaille ambulanssi- ja ei-ambulanttipotilaille.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
20
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
-
Roma, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina, 1000053
- The Third Medical Center of PLA General Hospital
-
Changsha, Kiina, 410021
- Hunan Children's Hospital
-
-
-
-
-
Istanbul, Turkki, 34718
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
-
-
-
-
-
Moscow, Venäjän federaatio, 117997
- Russian National Research Medical University
-
Saint Petersburg, Venäjän federaatio, 194100
- Saint Petersburg State Paediatric Medical University
-
-
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23219
- Children's Hospital of Richmond at VCU
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
8 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilas (jos ikä on 18 vuotta tai vanhempi) tai potilaan vanhemmat tai lailliset huoltajat ovat antaneet kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja sairausvakuutuksen siirrettävyys- ja tilivelvollisuuslain valtuutuksen soveltuvin osin ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä; alle 18-vuotiaita potilaita pyydetään antamaan kirjallinen tai suullinen suostumus paikallisten vaatimusten mukaisesti;
Potilaalla on vahvistettu DMD-diagnoosi, joka määritellään seuraavasti:
- Potilas on mies, jolla on DMD:n kanssa yhteensopivia kliinisiä oireita; ja
- Potilaalla on vahvistettu DMD-mutaatio(t) dystrofiinigeenissä, joka voidaan ohittaa eksoni 53 palauttamaan dystrofiiniviestintäribonukleiinihapon lukukehys, mukaan lukien yksiselitteisesti määriteltyjen eksonirajojen määrittäminen (käyttäen tekniikoita, kuten multipleksiligaatiosta riippuvainen koettimen monistus, vertailu genominen hybridisaatiosarja tai muut tekniikat, joilla on samanlainen kyky);
- Potilas on yli 8-vuotias tutkimuksen ensimmäisen infuusion aikaan;
- Potilaan Brooken asteikon luokitus on 3 tai parempi TAI pystysuora FVC 30 % tai suurempi seulonnassa;
- Potilas, jos hän on seksuaalisesti aktiivinen, on valmis pidättäytymään seksuaalisesta kanssakäymisestä tai käyttämään estettä tai lääketieteellistä ehkäisymenetelmää IP-annon aikana ja 3 kuukauden ajan sen jälkeen;
- Potilaan ja potilaan vanhemmat/huoltajat (jos potilas on alle 18-vuotias) ja/tai hoitaja(t) ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan suunniteltuja käyntejä, IP-hallinnointisuunnitelmaa ja tutkimusmenettelyjä;
- Potilaan tulee olla vakaalla glukokortikoidiannoksella (GC) tai potilaan ei saa olla GC-hoitoa vähintään 3 kuukauteen ennen ensimmäistä IP-annosta, ja hänen odotetaan pysyvän vakaalla glukokortikoidiannoksella tai pois GC:stä tutkimuksen ajan.
Muita osallistumiskriteerejä voidaan soveltaa
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaalla on ollut akuutti sairaus 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä IP-annosta;
- Potilaalla on merkkejä oireellisesta kardiomyopatiasta (New York Heart Associationin luokka III tai korkeampi);
- Potilas tarvitsee hengitystukea ollessaan hereillä päivän aikana;
- Potilaalla on allergia tai yliherkkyys IP:lle tai jollekin sen aineosalle;
- Potilaalla on vakavia käyttäytymis- tai kognitiivisia ongelmia, jotka estävät tutkijan mielestä osallistumisen tutkimukseen;
- Potilaalla on aiempi tai meneillään oleva sairaus, sairaushistoria, fyysiset löydökset tai poikkeavuudet laboratoriotutkimuksissa, jotka voivat vaikuttaa potilaan turvallisuuteen, tehdä hoidon ja seurannan suorittamisen epätodennäköiseksi tai heikentää tutkimustulosten arviointia. tutkija;
- Potilaalle on tehty leikkaus 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä odotettua IP-antoa tai hänellä on tiedossa olevan leikkauksen suunnitelma hoitojakson aikana;
- Potilaalla on positiiviset testitulokset hepatiitti B -antigeenille, hepatiitti C -vasta-aineelle tai ihmisen immuunikatoviruksen vasta-aineelle seulonnassa;
- Potilaalla on diagnosoitu astma, joka vaatii kroonista hoitoa pitkävaikutteisella beeta-agonistilla;
- Potilaalla on aiemmin tai tällä hetkellä ollut huumeiden tai alkoholin väärinkäyttöä tai minkä tahansa tupakka-/marihuana-tuotteiden tupakointia tai höyryämistä 3 kuukauden aikana ennen IP-hoitoa;
- Potilas käyttää parhaillaan mitä tahansa muuta tutkimuslääkettä tai on ottanut mitä tahansa muuta tutkimuslääkettä 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä IP-annosta tai 5 kertaa lääkkeen puoliintumisajan sisällä sen mukaan, kumpi on pidempi;
- Potilas on saanut mitä tahansa geeniterapiaa;
- Potilas käyttää parhaillaan mitä tahansa muuta eksonin ohitusainetta tai on ottanut mitä tahansa muuta eksonin ohitusainetta 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä IP-annosta;
- Potilaalla on hydronefroosi, virtsaputken, munuaisten tai virtsatiekivien tai munuaisten ultraäänitutkimuksen perusteella virtsanjohtimien ahtauma;
- Potilas oli aiemmin mukana viltolarsenin interventiotutkimuksessa.
Muita poissulkemisperusteita voidaan soveltaa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Viltolarsen
Potilaat, jotka voivat ohittaa eksonin 53, saavat viltolarsen-infuusiota suonensisäisesti (IV) viikoittain annoksella 80 mg/kg enintään 48 viikon ajan.
|
Saatu viikoittaisten suonensisäisten infuusioiden aikana
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon osallistuneiden määrä, syntyviä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 48 hoitoviikkoon asti
|
Tälle päätepisteelle ei tehty tilastollista analyysiä.
Tiedot on lisätty kohtaan "Haittatapahtumat".
|
lähtötilanteessa 48 hoitoviikkoon asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoa ilmeneviä haittatapahtumia vakavuuden mukaan
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 48 hoitoviikkoon asti
|
Tälle päätepisteelle ei tehty tilastollista analyysiä.
Tiedot on lisätty kohtaan "Haittatapahtumat".
|
lähtötilanteessa 48 hoitoviikkoon asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka saivat hoitoa ilmeneviä haittatapahtumia tutkimustuotteen korkeimman interventiotason mukaan
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 48 hoitoviikkoon asti
|
Tälle päätepisteelle ei tehty tilastollista analyysiä.
Tiedot on lisätty kohtaan "Haittatapahtumat".
|
lähtötilanteessa 48 hoitoviikkoon asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka saivat hoitoa ilmeisistä haittatapahtumista pahimpien tulosten mukaan
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 48 hoitoviikkoon asti
|
Tälle päätepisteelle ei tehty tilastollista analyysiä.
Tiedot on lisätty kohtaan "Haittatapahtumat".
|
lähtötilanteessa 48 hoitoviikkoon asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on tutkittava tuotteeseen liittyvä hoito ilmeneviä haittatapahtumia
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 48 hoitoviikkoon asti
|
Tälle päätepisteelle ei tehty tilastollista analyysiä.
Tiedot on lisätty kohtaan "Haittatapahtumat".
|
lähtötilanteessa 48 hoitoviikkoon asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on tutkittava tuotteeseen liittyvä hoito, ilmenevät haittatapahtumat suurimman vakavuuden mukaan
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 48 hoitoviikkoon asti
|
Tälle päätepisteelle ei tehty tilastollista analyysiä.
Tiedot on lisätty kohtaan "Haittatapahtumat".
|
lähtötilanteessa 48 hoitoviikkoon asti
|
|
Tutkittavaan tuotteeseen liittyvää hoitoa saaneiden osallistujien määrä korkeimman interventiotason mukaan koskien tutkimustuotetta
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 48 hoitoviikkoon asti
|
Tälle päätepisteelle ei tehty tilastollista analyysiä.
Tiedot on lisätty kohtaan "Haittatapahtumat".
|
lähtötilanteessa 48 hoitoviikkoon asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka saivat tutkittavaa tuotteeseen liittyvää hoitoa ilmeneviä haittatapahtumia huonoimman tuloksen mukaan
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 48 hoitoviikkoon asti
|
Tälle päätepisteelle ei tehty tilastollista analyysiä.
Tiedot on lisätty kohtaan "Haittatapahtumat".
|
lähtötilanteessa 48 hoitoviikkoon asti
|
|
Osallistujien määrä, jolla on erityistä kiinnostavaa haittatapahtumaa
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 48 hoitoviikkoon asti
|
Tälle päätepisteelle ei tehty tilastollista analyysiä.
Tiedot on lisätty kohtaan "Haittatapahtumat".
|
lähtötilanteessa 48 hoitoviikkoon asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Uloshengityksen huippuvirtaus (PEF)
Aikaikkuna: lähtötasosta 48 hoitoviikkoon
|
lähtötasosta 48 hoitoviikkoon
|
|
|
Forced Vital Capacity (FVC)
Aikaikkuna: lähtötasosta 48 hoitoviikkoon
|
lähtötasosta 48 hoitoviikkoon
|
|
|
Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1)
Aikaikkuna: lähtötasosta 48 hoitoviikkoon
|
lähtötasosta 48 hoitoviikkoon
|
|
|
Yläraajan suorituskyky (PUL)
Aikaikkuna: lähtötasosta 48 hoitoviikkoon
|
PUL 2.0 tarjoaa sekä kokonaispisteet että alapisteet kolmelle alueelle (olkapää, keskimmäinen ja distaalinen), jotka ovat DMD:ssä asteittain mukana proksimaalisen ja distaalisen gradientin kanssa.
PUL sisältää 22 kohdetta, joissa on aloituskohta määrittämään aloitustoimintotaso.
22 kohdetta on jaettu korkean tason olkapäämittaan (6 tuotetta), keskitason kyynärpäämittaan (9 kohdetta) ja distaaliseen ranteen ja käden ulottuvuuteen (7 tuotetta).
Heikompien potilaiden kohdalla alhainen pistemäärä aloituskohdassa (0 2) tarkoittaa, että korkean tason kohteita ei tarvitse suorittaa.
Pisteytysvaihtoehdot vaihtelevat asteikolla 0-1 ja 0-2 välillä suorituskyvyn mukaan.
Jokainen ulottuvuus voidaan pisteyttää erikseen siten, että korkein pistemäärä on 12 korkean tason olkapäämitta, 17 keskitason kyynärpäämitta ja 13 distaalinen ranteen ja käden ulottuvuus.
Kokonaispistemäärä voidaan saavuttaa lisäämällä 3 tasopistettä (enintään 42 pistettä).
|
lähtötasosta 48 hoitoviikkoon
|
|
Brooken asteikko
Aikaikkuna: lähtötasosta 48 hoitoviikkoon
|
Yläraajojen Brooke-asteikolla on arvosanat 1-6. Arvosana 1 annetaan potilaalle, joka voi pitää molemmat kätensä kyljellään lähtöasennossa ja voi sitten siepata käsivarret kokonaan niin, että molemmat kädet koskettavat. pään yli.
Arvosana 6 annetaan, kun potilas ei pysty nostamaan käsiään suulleen eikä käsistä ole toiminnallista hyötyä.
|
lähtötasosta 48 hoitoviikkoon
|
|
Vignos vaaka
Aikaikkuna: lähtötasosta 48 hoitoviikkoon
|
Alaraajojen Vignos-asteikolla on arvosanat 1-10; 1 tarkoittaa, että potilas pystyy kävelemään ja kiipeämään portaita ilman apua, kun taas 10 tarkoittaa, että potilas on sidottu vuoteen.
Ambulanssipotilaat pisteet 1–6 ja muut potilaat 7–10 Vignos-asteikolla.
|
lähtötasosta 48 hoitoviikkoon
|
|
Lihasvoima mitattuna käsidynamometrillä
Aikaikkuna: lähtötasosta 48 hoitoviikkoon
|
lähtötasosta 48 hoitoviikkoon
|
|
|
North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Aikaikkuna: lähtötasosta 48 hoitoviikkoon
|
NSAA on toiminnallinen asteikko, joka on suunniteltu käytettäväksi ambulanssilla oleville lapsille, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD).
Se koostuu 17 toiminnosta, joiden arvosanat ovat 0 (ei pysty suorittamaan), 1 (suorittaa muutoksilla), 2 (normaali liike).
Se arvioi kykyjä pysyä ambulanssissa ja joiden on havaittu heikkenevän asteittain hoitamattomilla DMD-potilailla sekä muissa lihasdystrofioissa, kuten Beckerin lihasdystrofia.
NSAA:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–34, ja pistemäärä 34 tarkoittaa normaalia toimintaa.
|
lähtötasosta 48 hoitoviikkoon
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 1. heinäkuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 20. kesäkuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 13. heinäkuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 30. kesäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 30. kesäkuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 9. heinäkuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 20. elokuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 25. heinäkuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. kesäkuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NS-065/NCNP-01-211
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .