Estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de viltolarsen en niños ambulantes y no ambulantes con DMD (Galactic53)

Criterios de inclusión:

1. El paciente (si tiene 18 años o más) o los padres o tutores legales del paciente han proporcionado su consentimiento informado por escrito y la autorización de la Ley de Portabilidad y Responsabilidad del Seguro Médico, cuando corresponda, antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio; a los pacientes menores de 18 años se les pedirá que den su consentimiento escrito o verbal de acuerdo con los requisitos locales;

2. El paciente tiene un diagnóstico confirmado de DMD definido como:

   1. El paciente es hombre con signos clínicos compatibles con DMD; y
   2. El paciente tiene una mutación DMD confirmada en el gen de la distrofina que es susceptible de omitir el exón 53 para restaurar el marco de lectura del ácido ribonucleico mensajero de la distrofina, incluida la determinación de los límites del exón definidos sin ambigüedades (usando técnicas como amplificación de sonda dependiente de ligadura multiplex, comparación matriz de hibridación genómica u otras técnicas con capacidad similar);
3. El paciente tiene más de 8 años de edad en el momento de la primera infusión en el estudio;
4. El paciente tiene una calificación en la escala de Brooke de 3 o más O una FVC vertical del 30 % o más en la selección;
5. El paciente, si es sexualmente activo, está dispuesto a abstenerse de tener relaciones sexuales o emplear un método anticonceptivo médico o de barrera durante y durante los 3 meses posteriores a la finalización de la administración de IP;
6. El paciente y los padres/tutores del paciente (si el paciente tiene menos de 18 años) y/o los cuidadores están dispuestos y son capaces de cumplir con las visitas programadas, el plan de administración de PI y los procedimientos del estudio;
7. El paciente debe recibir una dosis estable de glucocorticoide (GC) o no recibir tratamiento con GC durante al menos 3 meses antes de la primera dosis de IP y se espera que permanezca con una dosis estable de tratamiento con GC o sin GC durante la duración del estudio.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión

Criterio de exclusión:

1. El paciente ha tenido una enfermedad aguda dentro de las 4 semanas anteriores a la primera dosis de IP;
2. El paciente tiene evidencia de miocardiopatía sintomática (Clase III de la New York Heart Association o superior);
3. El paciente requiere soporte de ventilación mientras está despierto durante el día;
4. El paciente tiene alergia o hipersensibilidad a IP o cualquiera de sus componentes;
5. El paciente tiene problemas cognitivos o conductuales graves que impiden la participación en el estudio, en opinión del investigador;
6. El paciente tiene una afección médica anterior o en curso, historial médico, hallazgos físicos o anomalías de laboratorio que podrían afectar la seguridad del paciente, hacer que sea poco probable que el tratamiento y el seguimiento se completen correctamente o afectar la evaluación de los resultados del estudio, en opinión de el investigador;
7. El paciente se ha sometido a una cirugía dentro de los 3 meses anteriores a la primera administración anticipada de IP o tiene planes conocidos de someterse a una cirugía durante el Período de tratamiento;
8. El paciente tiene resultados positivos para el antígeno de la hepatitis B, el anticuerpo contra la hepatitis C o el anticuerpo contra el virus de la inmunodeficiencia humana en la selección;
9. El paciente ha sido diagnosticado con asma que requiere tratamiento crónico con un agonista beta de acción prolongada;
10. El paciente tiene antecedentes relevantes o abuso actual de drogas o alcohol o uso de cualquier producto de tabaco/marihuana al fumar o vapear dentro de los 3 meses anteriores al tratamiento con IP;
11. El paciente está tomando actualmente cualquier otro fármaco en investigación o ha tomado cualquier otro fármaco en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis de IP o dentro de 5 veces la vida media de un medicamento, lo que sea más largo;
12. El paciente ha recibido alguna terapia génica;
13. El paciente está tomando actualmente cualquier otro agente de omisión de exón o ha tomado cualquier otro agente de omisión de exón dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis de IP;
14. El paciente tiene hidronefrosis, hidrouréter, cálculos renales o del tracto urinario, o estenosis ureteral por ecografía renal;
15. El paciente se inscribió previamente en un estudio de intervención de viltolarsen.

Pueden aplicarse otros criterios de exclusión