Studie for å vurdere sikkerheten, toleransen og effektiviteten til Viltolarsen hos ambulante og ikke-ambulante gutter med DMD (Galactic53)

Inklusjonskriterier:

1. Pasient (hvis 18 år eller eldre) eller pasientens forelder(e) eller verge(r) har (har) gitt skriftlig informert samtykke og autorisasjon fra Health Insurance Portability and Accountability Act, der det er aktuelt, før eventuelle studierelaterte prosedyrer; pasienter yngre enn 18 år vil bli bedt om å gi skriftlig eller muntlig samtykke i henhold til lokale krav;

2. Pasienten har en bekreftet diagnose DMD definert som:

   1. Pasienten er mann med kliniske tegn som er kompatible med DMD; og
   2. Pasienten har en bekreftet DMD-mutasjon i dystrofingenet som kan hoppe over ekson 53 for å gjenopprette leserammen for dystrofinbudbringeren ribonukleinsyre inkludert bestemmelse av entydig definerte eksongrenser (ved bruk av teknikker som multipleks ligasjonsavhengig probeamplifikasjon, komparativ genomisk hybridiseringsarray, eller andre teknikker med lignende evne);
3. Pasienten er mer enn 8 år gammel på tidspunktet for første infusjon i studien;
4. Pasienten har en Brooke-skalavurdering på 3 eller bedre ELLER en oppreist FVC 30 % eller høyere ved screening;
5. Pasienten, hvis seksuelt aktiv, er villig til å avstå fra samleie eller bruke en barriere eller medisinsk prevensjonsmetode under og i 3 måneder etter fullført IP-administrasjon;
6. Pasienten og pasientens foreldre/foresatte (hvis pasienten er <18 år) og/eller omsorgsperson(er) er villige og i stand til å overholde planlagte besøk, IP-administrasjonsplan og studieprosedyrer;
7. Pasienten må ha en stabil dose av glukokortikoid (GC) eller ikke behandlet med GC i minst 3 måneder før den første dosen av IP og forventes å forbli på stabil dose av GC-behandling eller utenfor GC i løpet av studien.

Andre inkluderingskriterier kan gjelde

Ekskluderingskriterier:

1. Pasienten har hatt en akutt sykdom innen 4 uker før første dose av IP;
2. Pasienten har tegn på symptomatisk kardiomyopati (New York Heart Association klasse III eller høyere);
3. Pasienten trenger ventilasjonsstøtte mens han er våken på dagtid;
4. Pasienten har en allergi eller overfølsomhet overfor IP eller noen av dens bestanddeler;
5. Pasienten har alvorlige atferdsmessige eller kognitive problemer som utelukker deltakelse i studien, etter utrederens oppfatning;
6. Pasienten har en tidligere eller pågående medisinsk tilstand, sykehistorie, fysiske funn eller laboratorieavvik som kan påvirke pasientsikkerheten, gjøre det usannsynlig at behandling og oppfølging vil bli korrekt gjennomført, eller svekke vurderingen av studieresultater, etter oppfatning av etterforskeren;
7. Pasienten har hatt kirurgi innen 3 måneder før den første forventede administreringen av IP eller har kjente planer om å ha kirurgi i løpet av behandlingsperioden;
8. Pasienten har positive testresultater for hepatitt B-antigen, hepatitt C-antistoff eller antistoff mot humant immunsviktvirus ved screening;
9. Pasienten har blitt diagnostisert med astma som krever kronisk behandling med en langtidsvirkende beta-agonist;
10. Pasienten har relevant historie med eller nåværende narkotika- eller alkoholmisbruk eller bruk av tobakk/marihuanaprodukter ved røyking eller damping innen 3 måneder før behandling med IP;
11. Pasienten tar for øyeblikket andre undersøkelseslegemidler eller har tatt andre undersøkelsesmedisiner innen 3 måneder før den første dosen av IP eller innen 5 ganger halveringstiden til en medisin, avhengig av hva som er lengst;
12. Pasienten har tatt hvilken som helst genterapi;
13. Pasienten tar for øyeblikket et hvilket som helst annet exon-hoppemiddel eller har tatt et annet exon-hoppemiddel innen 3 måneder før den første dosen av IP;
14. Pasienten har hydronefrose, hydroureter, nyre- eller urinveisstenose, eller ureteral stenose ved nyre-ultralyd;
15. Pasienten var tidligere innrullert i en intervensjonsstudie av viltolarsen.

Andre eksklusjonskriterier kan gjelde