Studie ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Viltolarsen bij ambulante en niet-ambulante jongens met DMD (Galactic53)

Inclusiecriteria:

1. Patiënt (indien 18 jaar of ouder) of de ouder(s) of wettelijke voogd(en) van de patiënt heeft (hebben) schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven en autorisatie van de Health Insurance Portability and Accountability Act, indien van toepassing, voorafgaand aan enige studiegerelateerde procedures; patiënten jonger dan 18 jaar zullen worden gevraagd om schriftelijke of mondelinge toestemming te geven volgens de lokale vereisten;

2. Patiënt heeft een bevestigde diagnose van DMD, gedefinieerd als:

   1. Patiënt is een man met klinische symptomen die passen bij DMD; En
   2. Patiënt heeft een bevestigde DMD-mutatie(s) in het dystrofine-gen dat vatbaar is voor het overslaan van exon 53 om het dystrofine-boodschapper-ribonucleïnezuur-leeskader te herstellen, inclusief bepaling van ondubbelzinnig gedefinieerde exon-grenzen (met behulp van technieken zoals multiplexligatie-afhankelijke probeamplificatie, vergelijkende genomische hybridisatie-array of andere technieken met vergelijkbare mogelijkheden);
3. Patiënt is ouder dan 8 jaar op het moment van de eerste infusie in het onderzoek;
4. Patiënt heeft een Brooke-schaalscore van 3 of beter OF een rechtopstaande FVC van 30% of meer bij screening;
5. Patiënt, indien seksueel actief, bereid is zich te onthouden van geslachtsgemeenschap of een barrière of medische anticonceptiemethode toe te passen tijdens en gedurende 3 maanden na voltooiing van IP-toediening;
6. Patiënt en de ouder(s)/voogd(en) van de patiënt (als de patiënt <18 jaar oud is) en/of verzorger(s) zijn bereid en in staat om te voldoen aan geplande bezoeken, IP-toedieningsplan en onderzoeksprocedures;
7. De patiënt moet gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de eerste dosis IP een stabiele dosis glucocorticoïd (GC) hebben of niet met GC zijn behandeld en zal naar verwachting tijdens de duur van het onderzoek op een stabiele dosis GC-behandeling blijven of niet met GC worden behandeld.

Er kunnen andere inclusiecriteria van toepassing zijn

Uitsluitingscriteria:

1. Patiënt heeft binnen 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis IP een acute ziekte gehad;
2. Patiënt heeft tekenen van symptomatische cardiomyopathie (New York Heart Association klasse III of hoger);
3. Patiënt heeft overdag beademingsondersteuning nodig terwijl hij wakker is;
4. Patiënt heeft een allergie of overgevoeligheid voor IP of een van zijn bestanddelen;
5. Patiënt heeft ernstige gedrags- of cognitieve problemen die naar het oordeel van de onderzoeker deelname aan het onderzoek in de weg staan;
6. Patiënt heeft een eerdere of aanhoudende medische aandoening, medische voorgeschiedenis, lichamelijke bevindingen of laboratoriumafwijkingen die de veiligheid van de patiënt kunnen beïnvloeden, waardoor het onwaarschijnlijk is dat de behandeling en follow-up correct zullen worden afgerond of die de beoordeling van onderzoeksresultaten belemmeren, naar de mening van de onderzoeker;
7. Patiënt is geopereerd binnen 3 maanden voorafgaand aan de eerste verwachte toediening van IP of heeft plannen gekend om geopereerd te worden tijdens de behandelingsperiode;
8. Patiënt heeft positieve testresultaten voor hepatitis B-antigeen, hepatitis C-antilichaam of antilichaam tegen humaan immunodeficiëntievirus bij screening;
9. Patiënt is gediagnosticeerd met astma waarvoor chronische behandeling met een langwerkende bèta-agonist nodig is;
10. Patiënt heeft een relevante geschiedenis van of huidig ​​drugs- of alcoholmisbruik of gebruik van tabaks-/marihuanaproducten door roken of vapen binnen 3 maanden voorafgaand aan de behandeling met IP;
11. Patiënt gebruikt momenteel een ander onderzoeksgeneesmiddel of heeft een ander onderzoeksgeneesmiddel ingenomen binnen 3 maanden voorafgaand aan de eerste dosis IP of binnen 5 keer de halfwaardetijd van een medicatie, afhankelijk van wat langer is;
12. Patiënt heeft een gentherapie ondergaan;
13. Patiënt gebruikt momenteel een ander exon-skipping-middel of heeft een ander exon-skipping-middel ingenomen binnen 3 maanden voorafgaand aan de eerste dosis IP;
14. Patiënt heeft hydronefrose, hydro-ureter, nier- of urinewegstenen of ureterstenose door renale echografie;
15. Patiënt was eerder ingeschreven in een interventioneel onderzoek met viltolarsen.

Er kunnen andere uitsluitingscriteria van toepassing zijn