トランスサイレチンアミロイドポリニューロパシー患者におけるトランスサイレチンの安定化、安全性、忍容性および有効性に対するタファミジスの効果

包含基準:

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参加者は、次の基準がすべて当てはまる場合にのみ、研究に参加する資格があります。

年齢と性別:

1. 18 歳から 80 歳までの男性または女性の参加者。

   参加者のタイプと疾患の特徴:

2. -予定されているすべての訪問、治療計画、臨床検査、ライフスタイルの考慮事項、およびその他の研究手順を喜んで順守できる参加者。
3. 参加者は、施設の標準的なケアに従って生検によってアミロイドが記録されている（生検は登録後5年以内に実施されている必要がある）。
4. 参加者は、ATTR-PN に関連付けられている TTR 突然変異を持っている必要があります。 (詳細については、セクション 8.2.6.3 を参照してください)。
5. -参加者は、カルノフスキーパフォーマンスステータスが50以上の末梢神経障害および/または自律神経障害を持っています（付録5を参照）。

6. 症状の重症度に応じた病期 - ステージ I.

   インフォームドコンセント：

7. -インフォームドコンセントドキュメント（ICD）およびこのプロトコルに記載されている要件と制限への準拠を含む、付録1に記載されている署名済みのインフォームドコンセントを提供できる。

除外基準:

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次の基準のいずれかに該当する場合、参加者は研究から除外されます。

医学的状態：

1. -最近（過去1年以内）または積極的な自殺念慮または行動を含むその他の急性または慢性の医学的または精神医学的状態 研究への参加または治験薬の投与に関連するリスクを高める可能性がある、または研究結果の解釈を妨げる可能性がある実験室の異常、および、治験責任医師の判断により、参加者がこの研究への参加に不適切になる。

   前/併用療法:

2. 非プロトコル承認の非ステロイド性抗炎症薬（NSAID）の慢性使用。月に 3 ～ 4 回以上と定義されます。 次の NSAID が許可されています: アセチルサリチル酸、エトドラク、イブプロフェン、インドメタシン、ケトプロフェン、ナブメトン、ナプロキセン、ニメスリド、ピロキシカム、およびスリンダク。
3. -ジフルニサル、タウロウルソデオキシコール酸、ドキシサイクリンまたはTTR安定化剤の使用、または研究参加前の30日以内および/または研究参加中の家族性アミロイドーシスに対する他の実験的介入。 -タファミディスを服用している、または以前に服用したことがある参加者。

4. -30日以内または5半減期以内の治験薬の以前の投与 この研究で使用される治験薬の最初の投与前（どちらか長い方）。

   診断評価:

5. -参加者は原発性（軽鎖）または続発性アミロイドーシスを患っています。
6. -女性の場合、参加者は妊娠中または授乳中、または今後18か月以内に妊娠または授乳する予定です。
7. -参加者は、角膜移植以外の以前の肝臓またはその他の臓器を受けました。
8. 参加者は、CASE IVで測定した場合、両足の振動知覚に関する記録可能な感覚閾値を持たないか、参加者は歩行に大きな支援を必要とするか、車椅子に縛られています。
9. -B型肝炎表面抗原（HBsAg）、抗C型肝炎ウイルス（HCV）、および/またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）の結果が陽性の参加者。
10. -参加者は肝機能検査の異常を持っています：アラニントランスアミナーゼ（ALT）および/またはアスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）は、通常の上限（ULN）の2倍を超えており、治験責任医師の医学的判断では、肝機能の低下または活動性肝疾患が原因です。
11. -心筋症に固有のTTR変異（Val122Ile、Leu111Met、Ile68Leu）を持つ参加者。
12. -参加者は、生存を18か月未満に制限すると予想される併存疾患を持っています。

13. -参加者は感覚運動神経障害の他の原因を持っています（B12欠乏症、真性糖尿病、レトロウイルス薬で治療されたHIV、甲状腺障害、アルコール乱用、ファブリー病、ライム病、サルコイドーシス、シェーグレン症候群、全身性エリテマトーデス、アルコール依存症、セリアック病、慢性炎症性脱髄多発神経障害、および慢性炎症性疾患）。

    その他の除外事項:

14. 治験の実施に直接関与する治験責任医師の施設スタッフとその家族、治験責任医師の監督下にある治験施設のスタッフ、または治験の実施に直接関与する家族を含むファイザーの従業員。