Wpływ tafamidisu na stabilizację transtyretyny, bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność u pacjentów z polineuropatią amyloidową transtyretyny

Kryteria przyjęcia:

-

Uczestnicy kwalifikują się do udziału w badaniu tylko wtedy, gdy spełnione są wszystkie poniższe kryteria:

Wiek i płeć:

1. Mężczyźni lub kobiety w wieku od 18 do 80 lat.

   Typ uczestnika i charakterystyka choroby:

2. Uczestnicy, którzy chcą i są w stanie przestrzegać wszystkich zaplanowanych wizyt, planu leczenia, badań laboratoryjnych, warunków związanych ze stylem życia i innych procedur badawczych.
3. Uczestnicy mają amyloid udokumentowany biopsją zgodnie ze standardami opieki w placówce (biopsja musi być wykonana w ciągu 5 lat od rejestracji).
4. Uczestnicy muszą mieć mutację TTR związaną z ATTR-PN. (Więcej informacji znajduje się w sekcji 8.2.6.3).
5. Uczestnicy mają neuropatię obwodową i/lub autonomiczną ze Statusem sprawności Karnofsky'ego ≥50 (patrz Załącznik 5).

6. Etapy choroby według nasilenia objawów – stadium I.

   Świadoma zgoda:

7. Zdolny do wyrażenia świadomej zgody w formie pisemnej, jak opisano w Załączniku 1, co obejmuje zgodność z wymaganiami i ograniczeniami wymienionymi w dokumencie świadomej zgody (ICD) oraz w niniejszym protokole.

Kryteria wyłączenia:

-

Uczestnicy są wykluczeni z badania, jeśli spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów:

Warunki medyczne:

1. Inny ostry lub przewlekły stan medyczny lub psychiatryczny, w tym niedawne (w ciągu ostatniego roku) lub czynne myśli lub zachowania samobójcze lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które mogą zwiększać ryzyko związane z udziałem w badaniu lub podawaniem produktu badanego lub mogą zakłócać interpretację wyników badania oraz, w zdaniem badacza, uczyniłoby uczestnika nieodpowiednim do udziału w tym badaniu.

   Wcześniejsza/jednoczesna terapia:

2. Przewlekłe stosowanie niesteroidowych leków przeciwzapalnych (NLPZ) nieobjętych protokołem, zdefiniowane jako więcej niż 3-4 razy w miesiącu. Dozwolone są następujące NLPZ: kwas acetylosalicylowy, etodolak, ibuprofen, indometacyna, ketoprofen, nabumeton, naproksen, nimesulid, piroksykam i sulindak.
3. Stosowanie diflunisalu, tauroursodeoksycholanu, doksycykliny lub środka stabilizującego TTR lub inne eksperymentalne interwencje w rodzinnej amyloidozie w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem badania i/lub podczas udziału w badaniu. Uczestnicy, którzy przyjmują lub wcześniej przyjmowali tafamidis.

4. Wcześniejsze podanie z badanym lekiem w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania poprzedzających pierwszą dawkę badanego produktu użytego w tym badaniu (w zależności od tego, który okres jest dłuższy).

   Oceny diagnostyczne:

5. Uczestnik ma amyloidozę pierwotną (łańcuch lekki) lub wtórną.
6. Jeśli kobieta, uczestnik jest w ciąży lub karmi piersią albo planuje zajść w ciążę lub karmić piersią w ciągu najbliższych 18 miesięcy.
7. Uczestnik otrzymał wcześniej przeszczep wątroby lub innego narządu z wyjątkiem przeszczepu rogówki.
8. Uczestnik nie ma rejestrowalnego progu czuciowego dla odczuwania wibracji w obu stopach, jak zmierzono za pomocą PRZYPADKU IV lub uczestnik wymaga znacznej pomocy przy poruszaniu się lub porusza się na wózku inwalidzkim.
9. Uczestnicy z dodatnimi wynikami na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg), wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV) i/lub ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
10. U uczestnika występują nieprawidłowości w wynikach badań czynności wątroby: aminotransferaz alaninowych (ALT) i/lub transaminaz asparaginianowych (AST) >2 razy górna granica normy (GGN), które w ocenie medycznej badacza są spowodowane zmniejszoną czynnością wątroby lub czynną chorobą wątroby.
11. Uczestnicy z mutacjami TTR specyficznymi dla kardiomiopatii (Val122Ile, Leu111Met, Ile68Leu).
12. Uczestnik ma współistniejącą chorobę, która może ograniczyć przeżycie do mniej niż 18 miesięcy.

13. Uczestnik ma inne przyczyny neuropatii czuciowo-ruchowej (niedobór witaminy B12, cukrzyca, HIV leczony lekami retrowirusowymi, zaburzenia tarczycy, nadużywanie alkoholu, choroba Fabry'ego, borelioza, sarkoidoza, zespół Sjogrena, toczeń rumieniowaty układowy, uzależnienie od alkoholu, celiakia, przewlekłe zapalenie demielinizacyjne polineuropatia i przewlekłe choroby zapalne).

    Inne wykluczenia:

14. Członkowie personelu ośrodka badawczego bezpośrednio zaangażowani w prowadzenie badania i członkowie ich rodzin, członkowie personelu ośrodka w inny sposób nadzorowani przez badacza lub pracownicy firmy Pfizer, w tym członkowie ich rodzin, bezpośrednio zaangażowani w prowadzenie badania.