Effekten av Tafamidis på transthyretinstabilisering, sikkerhet, tolerabilitet og effekt hos pasienter med transthyretinamyloid polynevropati

Inklusjonskriterier:

-

Deltakere er kun kvalifisert for å bli inkludert i studien hvis alle følgende kriterier gjelder:

Alder og kjønn:

1. Mannlige eller kvinnelige deltakere mellom 18 og 80 år.

   Type deltaker og sykdomsegenskaper:

2. Deltakere som er villige og i stand til å overholde alle planlagte besøk, behandlingsplan, laboratorietester, livsstilshensyn og andre studieprosedyrer.
3. Deltakerne har amyloid dokumentert ved biopsi i henhold til institusjonsstedets standard for omsorg (biopsi må være utført innen 5 år etter påmelding).
4. Deltakerne må ha en TTR-mutasjon som er assosiert med ATTR-PN. (Se avsnitt 8.2.6.3 for ytterligere detaljer).
5. Deltakerne har perifer og/eller autonom nevropati med Karnofsky Performance Status ≥50 (se vedlegg 5).

6. Stadier av sykdom i henhold til symptomets alvorlighetsgrad-stadium I.

   Informert samtykke:

7. I stand til å gi signert informert samtykke som beskrevet i vedlegg 1, som inkluderer overholdelse av kravene og restriksjonene som er oppført i dokumentet for informert samtykke (ICD) og i denne protokollen.

Ekskluderingskriterier:

-

Deltakere ekskluderes fra studien hvis noen av følgende kriterier gjelder:

Medisinsk tilstand:

1. Andre akutte eller kroniske medisinske eller psykiatriske tilstander inkludert nylig (i løpet av det siste året) eller aktive selvmordstanker eller -adferd eller laboratorieavvik som kan øke risikoen forbundet med studiedeltakelse eller administrasjon av undersøkelsesprodukter eller kan forstyrre tolkningen av studieresultater og, i etterforskerens vurdering ville gjøre deltakeren upassende for å delta i denne studien.

   Tidligere/samtidig terapi:

2. Kronisk bruk av ikke-protokollgodkjente ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler (NSAIDs), definert som mer enn 3-4 ganger/måned. Følgende NSAID er tillatt: acetylsalisylsyre, etodolac, ibuprofen, indometacin, ketoprofen, nabumeton, naproksen, nimesulid, piroksikam og sulindak.
3. Bruk av diflunisal, tauroursodeoksycholat, doksycyklin eller et TTR-stabiliserende middel, eller andre eksperimentelle intervensjoner for familiær amyloidose innen 30 dager før studiestart og/eller under studiedeltakelse. Deltakere som tar eller som tidligere har tatt tafamidis.

4. Tidligere administrering med et undersøkelseslegemiddel innen 30 dager eller 5 halveringstider før den første dosen av undersøkelsesproduktet brukt i denne studien (avhengig av hva som er lengst).

   Diagnostiske vurderinger:

5. Deltakeren har primær (lett kjede) eller sekundær amyloidose.
6. Hvis kvinne, deltaker er gravid eller ammer, eller planlegger å være gravid eller ammer i løpet av de neste 18 månedene.
7. Deltakeren har tidligere mottatt lever eller andre organer bortsett fra hornhinnetransplantasjon.
8. Deltakeren har ingen registrerbar sensorisk terskel for vibrasjonsoppfatning i begge føtter, målt ved CASE IV eller deltakeren trenger betydelig assistanse med ambulasjon eller er rullestolbundet.
9. Deltakere med positive resultater for hepatitt B-overflateantigen (HBsAg), anti-hepatitt C-virus (HCV) og/eller humant immunsviktvirus (HIV).
10. Deltakeren har unormale leverfunksjonsprøver: alanintransaminaser (ALT) og/eller aspartattransaminaser (AST) >2 ganger øvre normalgrense (ULN) som etter utforskerens medisinske vurdering skyldes redusert leverfunksjon eller aktiv leversykdom.
11. Deltakere med kardiomyopatispesifikke TTR-mutasjoner (Val122Ile, Leu111Met, Ile68Leu).
12. Deltakeren har en komorbiditet som forventes å begrense overlevelsen til mindre enn 18 måneder.

13. Deltakeren har andre årsaker til sensorimotorisk nevropati (B12-mangel, diabetes mellitus, HIV behandlet med retrovirale medisiner, skjoldbruskkjertelforstyrrelser, alkoholmisbruk, Fabry sykdom, borreliose, sarkoidose, Sjogrens syndrom, systemisk lupus erythematosus, alkoholavhengighet, cøliaki, demyronic inflammatorisk sykdom, Polynevropati og kroniske inflammatoriske sykdommer).

    Andre unntak:

14. Ansatte på etterforskerstedet som er direkte involvert i gjennomføringen av studien og deres familiemedlemmer, ansatte på stedet som ellers er overvåket av etterforskeren, eller Pfizer-ansatte, inkludert deres familiemedlemmer, som er direkte involvert i gjennomføringen av studien.