Влияние тафамидиса на стабилизацию транстиретина, безопасность, переносимость и эффективность у пациентов с транстиретиновой амилоидной полинейропатией

Критерии включения:

-

Участники имеют право быть включенными в исследование, только если выполняются все следующие критерии:

Возраст и пол:

1. Участники мужского или женского пола в возрасте от 18 до 80 лет.

   Тип участника и характеристики заболевания:

2. Участники, которые желают и могут соблюдать все запланированные визиты, план лечения, лабораторные анализы, рекомендации по образу жизни и другие процедуры исследования.
3. Участники имеют амилоид, подтвержденный биопсией в соответствии со стандартом медицинского обслуживания учреждения (биопсия должна быть выполнена в течение 5 лет после зачисления).
4. Участники должны иметь мутацию TTR, связанную с ATTR-PN. (Дополнительную информацию см. в разделе 8.2.6.3).
5. Участники имеют периферическую и/или вегетативную невропатию с рабочим статусом Карновского ≥50 (см. Приложение 5).

6. Стадии заболевания по выраженности симптомов – I стадия.

   Информированное согласие:

7. Способен дать подписанное информированное согласие, как описано в Приложении 1, которое включает соблюдение требований и ограничений, перечисленных в документе об информированном согласии (ICD) и в этом протоколе.

Критерий исключения:

-

Участники исключаются из исследования, если применяется любой из следующих критериев:

Медицинские условия:

1. Другое острое или хроническое медицинское или психиатрическое состояние, включая недавние (в течение последнего года) или активные суицидальные мысли или поведение или лабораторные отклонения, которые могут увеличить риск, связанный с участием в исследовании или приемом исследуемого продукта, или могут помешать интерпретации результатов исследования и, в случае по мнению исследователя, сделает участника неприемлемым для участия в этом исследовании.

   Предшествующая/сопутствующая терапия:

2. Хроническое использование нестероидных противовоспалительных препаратов (НПВП), не одобренных протоколом, определяемое как более 3-4 раз в месяц. Разрешены следующие НПВП: ацетилсалициловая кислота, этодолак, ибупрофен, индометацин, кетопрофен, набуметон, напроксен, нимесулид, пироксикам и сулиндак.
3. Использование дифлунизала, тауроурсодезоксихолата, доксициклина или агента, стабилизирующего TTR, или других экспериментальных вмешательств при семейном амилоидозе в течение 30 дней до включения в исследование и/или во время участия в исследовании. Участники, которые принимают или ранее принимали тафамидис.

4. Предыдущее введение исследуемого препарата в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения, предшествующих первой дозе исследуемого препарата, используемого в этом исследовании (в зависимости от того, что дольше).

   Диагностические оценки:

5. У участника первичный (легкие цепи) или вторичный амилоидоз.
6. Если женщина, участница беременна или кормит грудью, или планирует забеременеть или кормить грудью в течение следующих 18 месяцев.
7. Участнику ранее была проведена трансплантация печени или любого другого органа, кроме роговицы.
8. У участника нет регистрируемого сенсорного порога для восприятия вибрации в обеих ногах, измеренного в CASE IV, или участнику требуется значительная помощь при передвижении или он прикован к инвалидному креслу.
9. Участники с положительными результатами на поверхностный антиген гепатита В (HBsAg), вирус гепатита С (ВГС) и/или вирус иммунодефицита человека (ВИЧ).
10. У участника есть отклонения в тестах функции печени: аланинаминотрансферазы (АЛТ) и/или аспартатаминотрансферазы (АСТ) более чем в 2 раза выше верхней границы нормы (ВГН), что, по медицинскому заключению исследователя, связано со снижением функции печени или активным заболеванием печени.
11. Участники со специфическими для кардиомиопатии мутациями TTR (Val122Ile, Leu111Met, Ile68Leu).
12. У участника есть сопутствующие заболевания, которые, как ожидается, ограничат выживаемость менее чем 18 месяцами.

13. У участника есть другие причины сенсомоторной невропатии (дефицит B12, сахарный диабет, ВИЧ, лечение ретровирусными препаратами, заболевания щитовидной железы, злоупотребление алкоголем, болезнь Фабри, болезнь Лайма, саркоидоз, синдром Шегрена, системная красная волчанка, алкогольная зависимость, целиакия, хроническое воспалительное демиелинизирующее заболевание). полинейропатия и хронические воспалительные заболевания).

    Другие исключения:

14. Сотрудники исследовательского центра, непосредственно участвующие в проведении исследования, и члены их семей, сотрудники исследовательского центра, иным образом находящиеся под контролем исследователя, или сотрудники Pfizer, включая членов их семей, непосредственно участвующие в проведении исследования.