A Tafamidis hatása a transzthyretin stabilizálására, biztonságára, tolerálhatóságára és hatékonyságára transzthyretin amiloid polineuropathiás betegeknél

Bevételi kritériumok:

-

A résztvevők csak akkor vehetnek részt a vizsgálatban, ha az alábbi feltételek mindegyike teljesül:

Kor és nem:

1. 18 és 80 év közötti férfi vagy női résztvevők.

   A résztvevő típusa és a betegség jellemzői:

2. Olyan résztvevők, akik hajlandóak és képesek betartani az összes tervezett látogatást, kezelési tervet, laboratóriumi vizsgálatokat, életmódbeli megfontolásokat és egyéb vizsgálati eljárásokat.
3. A résztvevők amiloidot biopsziával dokumentálták az intézményi gondozási standardnak megfelelően (a biopsziát a felvételt követő 5 éven belül el kell végezni).
4. A résztvevőknek rendelkezniük kell egy TTR mutációval, amely az ATTR-PN-hez kapcsolódik. (További részletekért lásd a 8.2.6.3. szakaszt).
5. A résztvevők perifériás és/vagy autonóm neuropátiában szenvednek, és a Karnofsky Performance Status ≥50 (lásd az 5. függeléket).

6. A betegség szakaszai a tünetek súlyossága szerint - I. szakasz.

   Tájékozott hozzájárulás:

7. Képes aláírt beleegyező nyilatkozatot adni az 1. függelékben leírtak szerint, amely magában foglalja a tájékozott hozzájárulási dokumentumban (ICD) és a jelen jegyzőkönyvben felsorolt ​​követelmények és korlátozások betartását.

Kizárási kritériumok:

-

A résztvevőket kizárják a vizsgálatból, ha az alábbi kritériumok bármelyike ​​teljesül:

Egészségi állapot:

1. Egyéb akut vagy krónikus egészségügyi vagy pszichiátriai állapot, ideértve a közelmúltban (az elmúlt éven belüli) vagy aktív öngyilkossági gondolatokat vagy viselkedést vagy laboratóriumi eltéréseket, amelyek növelhetik a vizsgálatban való részvétellel vagy a vizsgálati termék beadásával kapcsolatos kockázatot, vagy megzavarhatják a vizsgálati eredmények értelmezését és a vizsgáló megítélése szerint alkalmatlanná tenné a résztvevőt a vizsgálatba való belépésre.

   Előzetes/egyidejű terápia:

2. Nem protokoll szerint jóváhagyott nem szteroid gyulladáscsökkentő szerek (NSAID-ok) krónikus használata, havi 3-4 alkalomnál nagyobb gyakorisággal. A következő NSAID-ok megengedettek: acetilszalicilsav, etodolak, ibuprofen, indometacin, ketoprofen, nabumeton, naproxen, nimesulid, piroxicam és sulindac.
3. Diflunisal, tauroursodeoxycholate, doxicyclin vagy TTR stabilizáló szer alkalmazása, vagy egyéb kísérleti beavatkozások családi amiloidózis kezelésére a vizsgálatba való belépés előtt 30 napon belül és/vagy a vizsgálatban való részvétel alatt. A tafamidist szedő vagy korábban szedett résztvevők.

4. Korábbi beadás egy vizsgált gyógyszerrel 30 napon belül vagy 5 felezési időn belül a vizsgálatban használt vizsgálati készítmény első adagját megelőzően (amelyik hosszabb).

   Diagnosztikai értékelések:

5. A résztvevő primer (könnyű lánc) vagy másodlagos amiloidózisban szenved.
6. Ha nő, a résztvevő terhes vagy szoptat, vagy azt tervezi, hogy a következő 18 hónapban terhes vagy szoptat.
7. A résztvevő korábban máj- vagy bármely más szerven kapott, kivéve szaruhártya-transzplantációt.
8. A résztvevőnek nincs rögzíthető szenzoros küszöbértéke a rezgés érzékelésére mindkét lábában, a CASE IV mérése szerint, vagy a résztvevő jelentős segítségre van szüksége a mozgáshoz, vagy tolószékhez van kötve.
9. A hepatitis B felszíni antigén (HBsAg), a hepatitis C vírus elleni vírus (HCV) és/vagy a humán immunhiány vírus (HIV) tekintetében pozitív eredménnyel rendelkező résztvevők.
10. A résztvevő májfunkciós tesztben eltéréseket mutat: az alanin-transzaminázok (ALT) és/vagy aszpartát-transzaminázok (AST) szintje a normálérték felső határának (ULN) több mint kétszerese, amely a vizsgáló orvosi megítélése szerint csökkent májfunkció vagy aktív májbetegség következménye.
11. Kardiomiopátia specifikus TTR mutációkkal rendelkező résztvevők (Val122Ile, Leu111Met, Ile68Leu).
12. A résztvevőnek olyan társbetegsége van, amely várhatóan 18 hónapnál rövidebbre korlátozza a túlélést.

13. A résztvevőnek egyéb okai is vannak a szenzomotoros neuropátiának (B12-hiány, cukorbetegség, retrovírusos gyógyszerekkel kezelt HIV, pajzsmirigy-betegségek, alkoholizmus, Fabry-kór, Lyme-kór, sarcoidosis, Sjogren-szindróma, szisztémás lupus erythematosus, alkoholfüggőség, cöliákia, krónikus gyulladásos betegség polyneuropathia és krónikus gyulladásos betegségek).

    Egyéb kizárások:

14. A vizsgálat lefolytatásában közvetlenül részt vevő kutatóhelyi alkalmazottak és családtagjaik, a helyszíni munkatársak, akiket egyébként a vizsgáló felügyel, vagy a Pfizer alkalmazottai, beleértve családtagjaikat is, akik közvetlenül részt vesznek a vizsgálat lefolytatásában.