嚢胞性線維症（CF）の被験者の咳と身体活動に関するELX / TEZ / IVAを評価する研究
2025年9月22日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
F508del 変異および最小機能変異 (F/MF) のヘテロ接合体である 12 歳以上の嚢胞性線維症被験者の咳および身体活動に対する Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor の効果を評価する第 3b 相非盲検試験
この研究では、CF参加者のウェアラブル技術を使用して、咳と身体活動に対するelexacaftor / tezacaftor / ivacaftor（ELX / TEZ / IVA）の効果を評価します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
82
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Adelaide、オーストラリア
- Royal Adelaide Hospital
-
Chermside、オーストラリア
- The Prince Charles Hospital
-
Melbourne, VIC、オーストラリア
- Alfred Hospital
-
Nedlands、オーストラリア
- Institute for Respiratory Health
-
Nedlands、オーストラリア
- Telethon Kids Institute
-
Parkville, VIC、オーストラリア
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane、オーストラリア
- Queensland Children's Hospital
-
South Brisbane、オーストラリア
- Mater Adult Hospital
-
-
-
-
-
Calgary、カナダ
- University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
-
Edmonton、カナダ
- University of Alberta Hospital, Edmonton Clinic
-
Halifax、カナダ
- Queen Elizabeth II Health Sciences Center
-
-
-
-
-
Barcelona、スペイン
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Madrid、スペイン
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid、スペイン
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Sabadell、スペイン
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
-
-
-
-
-
Brussels、ベルギー
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Brussels、ベルギー
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
-
Ghent、ベルギー
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven、ベルギー
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- 1 秒間の強制呼気量 (FEV1) 値 ≥30% および ≤90% 予測
- CF膜貫通コンダクタンス調節遺伝子（CFTR）F508del変異および最小機能変異（F/MF遺伝子型）のヘテロ接合体
主な除外基準:
- -臨床的に重要な肝硬変
- 固形臓器または血液移植
- 非歩行状態
- 肺状態のより急速な低下に関連する微生物による肺感染症
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：エルクス/テズ/IVA
参加者は、約13週間の治療期間中、ELX 200ミリグラム(mg)を1日1回(qd)、TEZ 100mgをqd/IVA 150mgを12時間ごと(q12h)投与された。
|
経口投与用の錠剤。
他の名前：
経口投与用の固定用量配合 (FDC) 錠剤。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
咳の頻度（1日あたりの咳イベント数）のベースラインから8週目から12週目までの平均値までの減少率
時間枠：ベースライン、第 8 週から第 12 週まで
|
咳の頻度の減少率は、自然対数スケールで従属変数として、ベースライン後の各来院時のベースラインからの変化を使用して、反復測定の混合効果モデル (MMRM) を使用して分析されました。
減少率は、100% × (MMRM からの LS 平均変化推定値の 1 指数形式) として推定されました。
|
ベースライン、第 8 週から第 12 週まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
1 日あたりの合計歩数のベースラインから第 8 週から第 12 週の平均までの絶対変化
時間枠：ベースライン、第 8 週から第 12 週まで
|
ベースライン、第 8 週から第 12 週まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年10月12日
一次修了 (実際)
2022年7月26日
研究の完了 (実際)
2022年7月26日
試験登録日
最初に提出
2021年7月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年7月9日
最初の投稿 (実際)
2021年7月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年9月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年9月22日
最終確認日
2025年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX20-445-126
- 2021-001628-16 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
Vertex データ共有基準とアクセスをリクエストするプロセスの詳細については、https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。