Uno studio per valutare ELX/TEZ/IVA su tosse e attività fisica in soggetti con fibrosi cistica (FC)
22 settembre 2025 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Uno studio di fase 3b in aperto che valuta gli effetti di Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor sulla tosse e sull'attività fisica in soggetti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 anni che sono eterozigoti per la mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF)
Questo studio valuterà gli effetti di elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) sulla tosse e sull'attività fisica utilizzando la tecnologia indossabile nei partecipanti CF.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
82
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Adelaide, Australia
- Royal Adelaide Hospital
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Chermside, Australia
- The Prince Charles Hospital
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Melbourne, VIC, Australia
- Alfred Hospital
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Nedlands, Australia
- Institute for Respiratory Health
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Nedlands, Australia
- Telethon Kids Institute
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Parkville, VIC, Australia
- The Royal Children's Hospital
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South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
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South Brisbane, Australia
- Mater Adult Hospital
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Brussels, Belgio
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
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Brussels, Belgio
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
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Ghent, Belgio
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven, Belgio
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Calgary, Canada
- University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
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Edmonton, Canada
- University of Alberta Hospital, Edmonton Clinic
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Halifax, Canada
- Queen Elizabeth II Health Sciences Center
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Barcelona, Spagna
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Madrid, Spagna
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid, Spagna
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Sabadell, Spagna
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Valore del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) ≥30% e ≤90% del predetto
- Eterozigote per la mutazione F508del del gene regolatore della conduttanza transmembrana CF (CFTR) e una mutazione a funzione minima (genotipi F/MF)
Criteri chiave di esclusione:
- Cirrosi epatica clinicamente significativa
- Trapianto di organo solido o ematologico
- Stato non deambulante
- Infezione polmonare con microrganismi associati a un declino più rapido dello stato polmonare
Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: ELX/TEZ/IVA
I partecipanti hanno ricevuto ELX 200 milligrammi (mg) una volta al giorno (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg ogni 12 ore (q12h) nel periodo di trattamento di circa 13 settimane.
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Compressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
Combinazione a dose fissa (FDC) compressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Riduzione percentuale dal basale della frequenza della tosse (eventi di tosse al giorno) alla media dalla settimana 8 alla settimana 12
Lasso di tempo: Riferimento, dalla settimana 8 alla settimana 12
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La riduzione percentuale della frequenza della tosse è stata analizzata con un modello a effetti misti per misure ripetute (MMRM), con la variazione rispetto al basale ad ogni visita post-basale sulla scala logaritmica naturale come variabile dipendente.
La riduzione percentuale è stata stimata come 100% × (forma esponenziale 1 della stima della variazione media LS dal MMRM).
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Riferimento, dalla settimana 8 alla settimana 12
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Variazione assoluta dal basale del conteggio totale dei passi al giorno alla media dalla settimana 8 alla settimana 12
Lasso di tempo: Riferimento, dalla settimana 8 alla settimana 12
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Riferimento, dalla settimana 8 alla settimana 12
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
12 ottobre 2021
Completamento primario (Effettivo)
26 luglio 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
26 luglio 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 luglio 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
9 luglio 2021
Primo Inserito (Effettivo)
20 luglio 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
24 settembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 settembre 2025
Ultimo verificato
1 settembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie dell'apparato digerente
- Malattie polmonari
- Infante, neonato, malattie
- Malattie pancreatiche
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Fibrosi cistica
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Modulatori di trasporto a membrana
- Agonisti del canale del cloruro
- Elexacaftor, Ivacaftor, combinazione di farmaci Tezacaftor
- Ivacaftor
Altri numeri di identificazione dello studio
- VX20-445-126
- 2021-001628-16 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sul processo per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
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