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Une étude pour évaluer ELX/TEZ/IVA sur la toux et l'activité physique chez les sujets atteints de fibrose kystique (FK)

9 septembre 2023 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude ouverte de phase 3b évaluant les effets de l'Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor sur la toux et l'activité physique chez des sujets atteints de mucoviscidose âgés de 12 ans et plus hétérozygotes pour la mutation F508del et une mutation fonctionnelle minimale (F/MF)

Cette étude évaluera les effets de l'elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) sur la toux et l'activité physique à l'aide d'une technologie portable chez les participants FK.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

82

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
      • Adelaide, Australie
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australie
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Australie
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Australie
        • Institute for Respiratory Health
      • Nedlands, Australie
        • Telethon Kids Institute
      • Parkville, VIC, Australie
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australie
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Australie
        • Mater Adult Hospital
  • Belgique
      • Brussels, Belgique
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgique
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Gent, Belgique
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgique
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Canada
      • Calgary, Canada
        • University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
      • Edmonton, Canada
        • University of Alberta Hospital, Edmonton Clinic
      • Halifax, Canada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Madrid, Espagne
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Espagne
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Sabadell, Espagne
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Volume expiratoire forcé en 1 seconde (VEM1) valeur ≥30 % et ≤90 % prédite
  • Hétérozygote pour la mutation F508del du gène régulateur de la conductance transmembranaire CF (CFTR) et une mutation de fonction minimale (génotypes F/MF)

Critères d'exclusion clés :

  • Cirrhose du foie cliniquement significative
  • Transplantation d'organe solide ou hématologique
  • Statut non ambulatoire
  • Infection pulmonaire par des organismes associés à un déclin plus rapide de l'état pulmonaire

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ELX/TEZ/IVA
Les participants ont reçu 200 milligrammes (mg) d'ELX une fois par jour (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg toutes les 12 heures (q12h) au cours de la période de traitement d'environ 13 semaines.
Médicament: TVA
Comprimé pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-770
  • ivacaftor
Médicament: ELX/TEZ/IVA
Comprimé à dose fixe (FDC) pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de réduction par rapport à la valeur initiale de la fréquence de la toux (événements de toux par jour) à la moyenne de la semaine 8 à la semaine 12
Délai: Référence, semaine 8 à semaine 12
Le pourcentage de réduction de la fréquence de la toux a été analysé à l'aide d'un modèle à effets mixtes pour mesures répétées (MMRM), avec un changement par rapport au départ à chaque visite post-référence sur l'échelle logarithmique naturelle comme variable dépendante. Le pourcentage de réduction a été estimé à 100 % × (forme exponentielle 1 de l'estimation du changement moyen LS à partir du MMRM).
Référence, semaine 8 à semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement absolu entre la ligne de base du nombre total de pas par jour et la moyenne de la semaine 8 à la semaine 12
Délai: Référence, semaine 8 à semaine 12
Référence, semaine 8 à semaine 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 octobre 2021

Achèvement primaire (Réel)

26 juillet 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

26 juillet 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 juillet 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 juillet 2021

Première publication (Réel)

20 juillet 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 octobre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 septembre 2023

Dernière vérification

1 septembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX20-445-126
  • 2021-001628-16 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Des détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès peuvent être trouvés sur : https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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