Tutkimus ELX/TEZ/IVA:n arvioimiseksi yskästä ja fyysisestä aktiivisuudesta potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF)
maanantai 22. syyskuuta 2025 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Vaiheen 3b avoin tutkimus, jossa arvioidaan Elexacaftor/Tezacaftor/Ivakaftorin vaikutuksia yskään ja fyysiseen aktiivisuuteen 12-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, jotka ovat heterotsygoottisia F508del-mutaation ja minimaalisen funktion mutaation suhteen (F/MF)
Tässä tutkimuksessa arvioidaan eleksakaftorin/tezakaftorin/ivakaftorin (ELX/TEZ/IVA) vaikutuksia yskään ja fyysiseen aktiivisuuteen käyttämällä puettavaa teknologiaa CF-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
82
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Adelaide, Australia
- Royal Adelaide Hospital
-
Chermside, Australia
- The Prince Charles Hospital
-
Melbourne, VIC, Australia
- Alfred Hospital
-
Nedlands, Australia
- Institute for Respiratory Health
-
Nedlands, Australia
- Telethon Kids Institute
-
Parkville, VIC, Australia
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
South Brisbane, Australia
- Mater Adult Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Brussels, Belgia
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
-
Ghent, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgia
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Madrid, Espanja
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Espanja
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Sabadell, Espanja
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada
- University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
-
Edmonton, Kanada
- University of Alberta Hospital, Edmonton Clinic
-
Halifax, Kanada
- Queen Elizabeth II Health Sciences Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) arvo ≥30 % ja ≤90 % ennustettu
- Heterotsygoottinen CF-transmembraanisen konduktanssin säätelygeenin (CFTR) F508del-mutaation ja minimaalisen funktion mutaation (F/MF-genotyypit) suhteen
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti merkittävä maksakirroosi
- Kiinteän elimen tai hematologinen siirto
- Ei-ambulatorinen tila
- Keuhkoinfektio organismien kanssa, joka liittyy nopeampaan keuhkojen tilan heikkenemiseen
Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ELX/TEZ/IVA
Osallistujat saivat ELX 200 milligrammaa (mg) kerran päivässä (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg 12 tunnin välein (q12h) noin 13 viikon hoitojakson aikana.
|
Tabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
Kiinteän annoksen yhdistelmä (FDC) tabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yskätiheyden (yskätapahtumat päivässä) prosentuaalinen lasku lähtötasosta viikon 8 - viikon 12 keskiarvoon
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8 - viikko 12
|
Yskäfrekvenssin prosentuaalinen väheneminen analysoitiin sekavaikutusmallilla toistuville mittauksille (MMRM), jolloin riippuvaisena muuttujana oli muutos lähtötilanteesta jokaisella perustilanteen jälkeisellä käynnillä.
Prosenttivähennys arvioitiin 100 % × (1-eksponentiaalinen muoto LS-keskimääräisen muutoksen arviosta MMRM:stä).
|
Lähtötilanne, viikko 8 - viikko 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Absoluuttinen muutos lähtötasosta kokonaisaskelmäärässä päivässä viikon 8 ja viikon 12 keskiarvoon
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8 - viikko 12
|
Lähtötilanne, viikko 8 - viikko 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 12. lokakuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 26. heinäkuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 26. heinäkuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 9. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 9. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 20. heinäkuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 24. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 22. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hengityselinten sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Haiman sairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Kystinen fibroosi
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Kloridikanavan agonistit
- Elexacaftor, ivacaftor, Tezacaftor Drug -yhdistelmä
- ivacaftor
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX20-445-126
- 2021-001628-16 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .