Studie k hodnocení ELX/TEZ/IVA na kašel a fyzickou aktivitu u subjektů s cystickou fibrózou (CF)
22. září 2025 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Otevřená studie fáze 3b hodnotící účinky Elexacaftoru/Tezacaftoru/Ivacaftoru na kašel a fyzickou aktivitu u pacientů s cystickou fibrózou ve věku 12 let a starších, kteří jsou heterozygotní pro mutaci F508del a mutaci minimální funkce (F/MF)
Tato studie bude hodnotit účinky elexacaftoru/tezacaftoru/ivakaftoru (ELX/TEZ/IVA) na kašel a fyzickou aktivitu pomocí nositelné technologie u účastníků CF.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
82
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Adelaide, Austrálie
- Royal Adelaide Hospital
-
Chermside, Austrálie
- The Prince Charles Hospital
-
Melbourne, VIC, Austrálie
- Alfred Hospital
-
Nedlands, Austrálie
- Institute for Respiratory Health
-
Nedlands, Austrálie
- Telethon Kids Institute
-
Parkville, VIC, Austrálie
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Austrálie
- Queensland Children's Hospital
-
South Brisbane, Austrálie
- Mater Adult Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgie
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Brussels, Belgie
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
-
Ghent, Belgie
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgie
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada
- University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
-
Edmonton, Kanada
- University of Alberta Hospital, Edmonton Clinic
-
Halifax, Kanada
- Queen Elizabeth II Health Sciences Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Madrid, Španělsko
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Španělsko
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Sabadell, Španělsko
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Hodnota usilovně vydechovaného objemu za 1 sekundu (FEV1) ≥ 30 % a ≤ 90 % předpokládaná
- Heterozygotní pro gen regulátoru transmembránové vodivosti CF (CFTR) mutace F508del a mutace minimální funkce (genotypy F/MF)
Klíčová kritéria vyloučení:
- Klinicky významná jaterní cirhóza
- Transplantace pevných orgánů nebo hematologická transplantace
- Nechodící stav
- Infekce plic s organismy spojená s rychlejším poklesem stavu plic
Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: ELX/TEZ/IVA
Účastníci dostávali ELX 200 miligramů (mg) jednou denně (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg každých 12 hodin (q12h) v léčebném období přibližně 13 týdnů.
|
Tableta pro perorální podání.
Ostatní jména:
Tableta s fixní kombinací dávek (FDC) pro perorální podání.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentuální snížení frekvence kašle od výchozí hodnoty (událostí kašle za den) na průměr od 8. do 12. týdne
Časové okno: Výchozí stav, týden 8 až týden 12
|
Procentuální snížení frekvence kašle bylo analyzováno pomocí modelu smíšených účinků pro opakovaná měření (MMRM), se změnou od výchozí hodnoty při každé návštěvě po výchozím stavu na stupnici přirozeného logaritmu jako závislou proměnnou.
Procentuální snížení bylo odhadnuto jako 100 % × (1-exponenciální forma odhadu průměrné změny LS z MMRM).
|
Výchozí stav, týden 8 až týden 12
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Absolutní změna od výchozího stavu v celkovém počtu kroků za den k průměru od 8. týdne do 12. týdne
Časové okno: Výchozí stav, týden 8 až týden 12
|
Výchozí stav, týden 8 až týden 12
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
12. října 2021
Primární dokončení (Aktuální)
26. července 2022
Dokončení studie (Aktuální)
26. července 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. července 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. července 2021
První zveřejněno (Aktuální)
20. července 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
24. září 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. září 2025
Naposledy ověřeno
1. září 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Genetické choroby, vrozené
- Nemoci dýchacích cest
- Nemoci trávicího systému
- Plicní onemocnění
- Kojenec, novorozenec, nemoci
- Onemocnění slinivky břišní
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Cystická fibróza
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Membránové transportní modulátory
- Agonisté chloridového kanálu
- Elexacaftor, Ivacaftor, kombinace léčiva Tezacaftor
- Ivacaftor
Další identifikační čísla studie
- VX20-445-126
- 2021-001628-16 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .