Um estudo para avaliar ELX/TEZ/IVA sobre tosse e atividade física em indivíduos com fibrose cística (FC)
22 de setembro de 2025 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um estudo aberto de Fase 3b avaliando os efeitos de Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor na tosse e na atividade física em indivíduos com fibrose cística com 12 anos de idade ou mais que são heterozigotos para a mutação F508del e uma mutação de função mínima (F/MF)
Este estudo avaliará os efeitos do elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) na tosse e na atividade física usando tecnologia vestível em participantes com FC.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
82
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Adelaide, Austrália
- Royal Adelaide Hospital
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Chermside, Austrália
- The Prince Charles Hospital
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Melbourne, VIC, Austrália
- Alfred Hospital
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Nedlands, Austrália
- Institute for Respiratory Health
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Nedlands, Austrália
- Telethon Kids Institute
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Parkville, VIC, Austrália
- The Royal Children's Hospital
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South Brisbane, Austrália
- Queensland Children's Hospital
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South Brisbane, Austrália
- Mater Adult Hospital
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Brussels, Bélgica
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
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Brussels, Bélgica
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
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Ghent, Bélgica
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven, Bélgica
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Calgary, Canadá
- University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
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Edmonton, Canadá
- University of Alberta Hospital, Edmonton Clinic
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Halifax, Canadá
- Queen Elizabeth II Health Sciences Center
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Barcelona, Espanha
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Madrid, Espanha
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid, Espanha
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Sabadell, Espanha
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Valor do volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) ≥30% e ≤90% do previsto
- Heterozigoto para o gene regulador de condutância transmembrana CF (CFTR) mutação F508del e uma mutação de função mínima (genótipos F/MF)
Principais Critérios de Exclusão:
- Cirrose hepática clinicamente significativa
- Transplante de órgão sólido ou hematológico
- Estado não ambulatório
- Infecção pulmonar com organismos associados a um declínio mais rápido no estado pulmonar
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: ELX/TEZ/IVA
Os participantes receberam ELX 200 miligramas (mg) uma vez ao dia (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg a cada 12 horas (q12h) no período de tratamento de aproximadamente 13 semanas.
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Comprimido para administração oral.
Outros nomes:
Comprimido de combinação de dose fixa (FDC) para administração oral.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Redução percentual desde a linha de base na frequência de tosse (eventos de tosse por dia) até a média da semana 8 até a semana 12
Prazo: Linha de base, semana 8 até semana 12
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A redução percentual na frequência da tosse foi analisada com um modelo de efeitos mistos para medidas repetidas (MMRM), com a alteração da linha de base em cada visita pós-linha de base na escala logarítmica natural como variável dependente.
A redução percentual foi estimada como 100% × (forma 1-exponencial da estimativa de mudança média de LS do MMRM).
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Linha de base, semana 8 até semana 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Mudança absoluta da linha de base na contagem total de passos por dia até a média da semana 8 até a semana 12
Prazo: Linha de base, semana 8 até semana 12
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Linha de base, semana 8 até semana 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
12 de outubro de 2021
Conclusão Primária (Real)
26 de julho de 2022
Conclusão do estudo (Real)
26 de julho de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de julho de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de julho de 2021
Primeira postagem (Real)
20 de julho de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
24 de setembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de setembro de 2025
Última verificação
1 de setembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Respiratórias
- Doenças do aparelho digestivo
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças pancreáticas
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Fibrose cística
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas dos Canais de Cloro
- Elexacaftor, ivacaftor, combinação de drogas tezacaftor
- ivacaftor
Outros números de identificação do estudo
- VX20-445-126
- 2021-001628-16 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .