- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT04969224
En undersøgelse til evaluering af ELX/TEZ/IVA om hoste og fysisk aktivitet hos personer med cystisk fibrose (CF)
22. september 2025 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Et fase 3b åbent studie, der evaluerer virkningerne af Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor på hoste og fysisk aktivitet hos patienter med cystisk fibrose på 12 år og ældre, der er heterozygote for F508del-mutationen og en minimal funktionsmutation (F/MF)
Denne undersøgelse vil evaluere virkningerne af elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) på hoste og fysisk aktivitet ved brug af bærbar teknologi hos CF-deltagere.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
82
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Adelaide, Australien
- Royal Adelaide Hospital
-
Chermside, Australien
- The Prince Charles Hospital
-
Melbourne, VIC, Australien
- Alfred Hospital
-
Nedlands, Australien
- Institute for Respiratory Health
-
Nedlands, Australien
- Telethon Kids Institute
-
Parkville, VIC, Australien
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Australien
- Queensland Children's Hospital
-
South Brisbane, Australien
- Mater Adult Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgien
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Brussels, Belgien
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
-
Ghent, Belgien
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgien
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Calgary, Canada
- University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
-
Edmonton, Canada
- University of Alberta Hospital, Edmonton Clinic
-
Halifax, Canada
- Queen Elizabeth II Health Sciences Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Madrid, Spanien
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Spanien
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Sabadell, Spanien
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) værdi ≥30 % og ≤90 % forudsagt
- Heterozygot for CF-transmembrankonduktansregulatorgen (CFTR) F508del-mutation og en minimal funktionsmutation (F/MF-genotyper)
Nøgleekskluderingskriterier:
- Klinisk signifikant levercirrhose
- Fast organ eller hæmatologisk transplantation
- Ikke-ambulatorisk status
- Lungeinfektion med organismer forbundet med et hurtigere fald i lungestatus
Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: ELX/TEZ/IVA
Deltagerne modtog ELX 200 milligram (mg) én gang dagligt (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg hver 12. time (q12h) i behandlingsperioden på cirka 13 uger.
|
Tablet til oral administration.
Andre navne:
Fast dosis kombination (FDC) tablet til oral administration.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procent reduktion fra baseline i hostehyppighed (hostehændelser pr. dag) til gennemsnittet af uge 8 til uge 12
Tidsramme: Baseline, uge 8 til og med uge 12
|
Procent reduktion i hostefrekvens blev analyseret med en mixed effects model for repeated measurements (MMRM), med ændring fra baseline ved hvert post-baseline besøg på den naturlige log skala som den afhængige variabel.
Den procentvise reduktion blev estimeret til 100 % × (1-eksponentiel form for LS gennemsnitlig ændringsestimat fra MMRM).
|
Baseline, uge 8 til og med uge 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Absolut ændring fra baseline i det samlede antal skridt pr. dag til gennemsnittet af uge 8 til uge 12
Tidsramme: Baseline, uge 8 til og med uge 12
|
Baseline, uge 8 til og med uge 12
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
12. oktober 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
26. juli 2022
Studieafslutning (Faktiske)
26. juli 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
9. juli 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
9. juli 2021
Først opslået (Faktiske)
20. juli 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
24. september 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
22. september 2025
Sidst verificeret
1. september 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Luftvejssygdomme
- Sygdomme i fordøjelsessystemet
- Lungesygdomme
- Spædbarn, Nyfødt, Sygdomme
- Pancreassygdomme
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Cystisk fibrose
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- Elexacaftor, Ivacaftor, Tezacaftor Drug Combination
- IVACAFTOR
Andre undersøgelses-id-numre
- VX20-445-126
- 2021-001628-16 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
IPD-planbeskrivelse
Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .