Een studie om ELX/TEZ/IVA te evalueren op hoest en lichamelijke activiteit bij proefpersonen met cystische fibrose (CF)
22 september 2025 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Een open-label fase 3b-onderzoek ter evaluatie van de effecten van Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor op hoest en lichamelijke activiteit bij patiënten met cystische fibrose van 12 jaar en ouder die heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie en een minimale functiemutatie (F/MF)
Deze studie zal de effecten evalueren van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) op hoest en fysieke activiteit met behulp van draagbare technologie bij CF-deelnemers.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
82
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Adelaide, Australië
- Royal Adelaide Hospital
-
Chermside, Australië
- The Prince Charles Hospital
-
Melbourne, VIC, Australië
- Alfred Hospital
-
Nedlands, Australië
- Institute for Respiratory Health
-
Nedlands, Australië
- Telethon Kids Institute
-
Parkville, VIC, Australië
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Australië
- Queensland Children's Hospital
-
South Brisbane, Australië
- Mater Adult Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, België
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Brussels, België
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
-
Ghent, België
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, België
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Calgary, Canada
- University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
-
Edmonton, Canada
- University of Alberta Hospital, Edmonton Clinic
-
Halifax, Canada
- Queen Elizabeth II Health Sciences Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Madrid, Spanje
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Spanje
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Sabadell, Spanje
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) waarde ≥30% en ≤90% voorspeld
- Heterozygoot voor CF transmembraan conductantie regulator gen (CFTR) F508del mutatie en een minimale functie mutatie (F/MF genotypen)
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Klinisch significante levercirrose
- Vaste orgaan- of hematologische transplantatie
- Niet-ambulante status
- Longinfectie met organismen geassocieerd met een snellere achteruitgang van de longstatus
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: ELX/TEZ/IVA
Deelnemers ontvingen ELX 200 milligram (mg) eenmaal daags (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg elke 12 uur (q12h) gedurende de behandelingsperiode van ongeveer 13 weken.
|
Tablet voor orale toediening.
Andere namen:
Tablet met vaste dosiscombinatie (FDC) voor orale toediening.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage reductie ten opzichte van de uitgangswaarde in hoestfrequentie (hoestgebeurtenissen per dag) tot het gemiddelde van week 8 tot en met week 12
Tijdsspanne: Basislijn, week 8 tot en met week 12
|
De procentuele vermindering van de hoestfrequentie werd geanalyseerd met een mixed effects-model voor herhaalde metingen (MMRM), waarbij de verandering ten opzichte van de uitgangssituatie bij elk bezoek na de basislijn op de natuurlijke logschaal de afhankelijke variabele was.
Het percentage reductie werd geschat op 100% x (1-exponentiële vorm van schatting van de LS-gemiddelde verandering op basis van de MMRM).
|
Basislijn, week 8 tot en met week 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Absolute verandering vanaf de uitgangswaarde in het totale aantal stappen per dag tot het gemiddelde van week 8 tot en met week 12
Tijdsspanne: Basislijn, week 8 tot en met week 12
|
Basislijn, week 8 tot en met week 12
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
12 oktober 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
26 juli 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
26 juli 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
9 juli 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
9 juli 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
20 juli 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
24 september 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
22 september 2025
Laatst geverifieerd
1 september 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Genetische ziekten, aangeboren
- Ziekten van de luchtwegen
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Longziekten
- Baby, pasgeborene, ziekten
- Alvleesklier Ziekten
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Taaislijmziekte
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Membraantransportmodulatoren
- Chloridekanaalagonisten
- ELEXACAFTOR, IVACAFTOR, Combinatie van Tezacaftor -geneesmiddel
- ivacaftor
Andere studie-ID-nummers
- VX20-445-126
- 2021-001628-16 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Details over Vertex-criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .