Connect スタディ: TTP の神経学的合併症
2021年8月2日 更新者：Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust
Connect スタディ: 血栓性血小板減少性紫斑病の神経学的合併症
血栓性血小板減少性紫斑病 (TTP) はまれな状態であり、認識されずに直ちに治療を受けると死亡するリスクが非常に高くなります。
TTP は、ADAMTS13 と呼ばれる体内の非常に低いレベルの酵素によって引き起こされます。
ADAMTS13 が欠乏すると、体の周りに複数の小さな血栓が形成され、重要な臓器への血流が妨げられる可能性があります。
生存率は大幅に改善されましたが、現在、TTP 患者はその状態の結果として長期的な合併症に苦しむ可能性があることが認識されています。米国の文献では、TTP 患者では大うつ病の発生率が高く、記憶力の低下や集中力の低下も報告されています。
研究者らは、長期合併症の理解を深め、英国の TTP 患者における複数の時点での前向きデータを初めてレビューすることを目指しています。
新しい診断を受けた患者とNHS病院で特定されたTTPの既知の診断を受けた患者の両方が、最低2年間にわたって含まれます。
これは、事前に決められた時点で医師主導および参加者主導の両方のアンケートを使用するアンケートベースの研究になります。
理解を深め、症状を一般集団の症状と比較することで、研究者はサポートを改善し、TTP 患者に提供できる治療を調整することを望んでいます。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (予想される)
250
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Tina Dutt
- 電話番号：01512826724
- メール：tina.dutt@liverpoolft.nhs.uk
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Rebecca J Shaw
- メール：R.J.Shaw@liverpool.ac.uk
研究場所
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Liverpool、イギリス
- 募集
- Royal Liverpool University Hospital
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コンタクト：
- Rebecca J Shaw
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
英国で血栓性血小板減少性紫斑病と診断された成人患者
説明
包含基準:
1.急性エピソード TTP:
- -同意書に署名した時点で18歳以上の成人男性または女性患者で、ADAMTS13 <10％に基づいてTTP（初期または再発）の診断が確認されている 2. TTPの既知の診断：
- -同意書に署名した時点で18歳以上の成人男性または女性患者で、過去にTTPの診断が確認されている（最初のプレゼンテーションでのADAMTS13に基づく<10％） 3.健康なコントロール：
- ロイヤルリバプール大学病院または他の参加センターの血液学クリニックの管理下にある患者の非血縁者/友人/介護者。
除外基準:
TTPの急性エピソード:
- 同意書に署名した時点で18歳未満の参加者
- ADAMTS13が10%を超える患者
- 癌または移植に関連するMAHAの患者は含まれません
- -試験への同意を望まない患者（または患者に能力がない場合はNOK）
TTPの既知の診断:
- 同意書に署名した時点で18歳未満の参加者
- ADAMTS13が10%を超える患者
- 癌または移植に関連するMAHAの患者は含まれません
- -試験への同意を望まない患者（または患者に能力がない場合はNOK）
健康管理のために：
- 同意書に署名した時点で18歳未満の参加者
- 治験への同意を希望しない参加者
- -血栓性微小血管障害の個人歴または家族歴
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）の急性エピソードを有する患者
-TTPの疑いのある診断を受けた成人患者（赤血球破壊の証拠を伴う低血小板および貧血によって定義される）および低ADAMTS13酵素レベルによって確認された<10％
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急性群の場合、受診時の神経学的症状に関するアンケートに加えて、実施された脳画像、受けた治療、および入院を生き延びたかどうかを含む特定の質問が記入されます (AQ1)。
医療従事者主導のアンケート (AQ2) と 3 つの患者主導のアンケート (PHQ-9、TYM および SF-36) に加えて、1 週間、1 か月、3 か月、6 か月、および 12 か月に記入される補足の質問票 (AQ3) があります。次の診断。
慢性TTPグループの場合、参加者はアンケートに記入し（CQ1）、3つの患者主導のアンケート（PHQ-9、TYMおよびSF-36）と補足アンケート（CQ2）を取得します。
神経学的症状が存在する場合、アンケートは6か月ごとに完了します。神経学的症状がない場合、アンケートは 12 か月ごとに完了します。
健康なボランティアは、参加者主導のアンケート (つまり、PHQ-9、TYM、SF-36) に加えて、12 か月離れた 2 つの時点で補足ベースライン アンケートに記入します。
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健康なボランティア
非血縁者/友人/介護者
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急性群の場合、受診時の神経学的症状に関するアンケートに加えて、実施された脳画像、受けた治療、および入院を生き延びたかどうかを含む特定の質問が記入されます (AQ1)。
医療従事者主導のアンケート (AQ2) と 3 つの患者主導のアンケート (PHQ-9、TYM および SF-36) に加えて、1 週間、1 か月、3 か月、6 か月、および 12 か月に記入される補足の質問票 (AQ3) があります。次の診断。
慢性TTPグループの場合、参加者はアンケートに記入し（CQ1）、3つの患者主導のアンケート（PHQ-9、TYMおよびSF-36）と補足アンケート（CQ2）を取得します。
神経学的症状が存在する場合、アンケートは6か月ごとに完了します。神経学的症状がない場合、アンケートは 12 か月ごとに完了します。
健康なボランティアは、参加者主導のアンケート (つまり、PHQ-9、TYM、SF-36) に加えて、12 か月離れた 2 つの時点で補足ベースライン アンケートに記入します。
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-TTPの既知の診断を受けた患者
-以前にTTPの診断が確認された成人患者（12か月以上前） 初期診断時のADAMTS13酵素レベルが10％未満
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急性群の場合、受診時の神経学的症状に関するアンケートに加えて、実施された脳画像、受けた治療、および入院を生き延びたかどうかを含む特定の質問が記入されます (AQ1)。
医療従事者主導のアンケート (AQ2) と 3 つの患者主導のアンケート (PHQ-9、TYM および SF-36) に加えて、1 週間、1 か月、3 か月、6 か月、および 12 か月に記入される補足の質問票 (AQ3) があります。次の診断。
慢性TTPグループの場合、参加者はアンケートに記入し（CQ1）、3つの患者主導のアンケート（PHQ-9、TYMおよびSF-36）と補足アンケート（CQ2）を取得します。
神経学的症状が存在する場合、アンケートは6か月ごとに完了します。神経学的症状がない場合、アンケートは 12 か月ごとに完了します。
健康なボランティアは、参加者主導のアンケート (つまり、PHQ-9、TYM、SF-36) に加えて、12 か月離れた 2 つの時点で補足ベースライン アンケートに記入します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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急性期の神経学的合併症を伴う TTP 患者の割合
時間枠：1週間、1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、12ヶ月
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主要な結果は、神経学的状態を発症している新しい急性および寛解 TTP 患者の割合を推定することです。
これらは、95% 信頼区間のカウントとパーセンテージとして報告されます。
急性期と寛解期の両方のグループで 100 人の患者を募集すると、有病率を 10% の精度で +/- 6%、精度で 20% の有病率を +/-8%、40% の有病率で推定できます。 +/-10% の精度で。
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1週間、1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、12ヶ月
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長期の神経学的合併症を伴う寛解期の TTP 患者の割合
時間枠：6ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、2年
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主要な結果は、神経学的状態を発症している新しい急性および寛解 TTP 患者の割合を推定することです。
これらは、95% 信頼区間のカウントとパーセンテージとして報告されます。
急性期と寛解期の両方のグループで 100 人の患者を募集すると、有病率を 10% の精度で +/- 6%、精度で 20% の有病率を +/-8%、40% の有病率で推定できます。 +/-10% の精度で。
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6ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、2年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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英国の一般人口と比較した、PHQ-9 スコアリング システムに基づく、抑うつ障害を伴う TTP の「フォローアップ」患者の割合。
時間枠：6ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、2年
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二次転帰には、抑うつ症状または神経学的症状を発症するか、生活の質が低下した TTP 患者の割合が含まれます。
これらは、95% 信頼区間とともに、カウントとパーセンテージを使用して報告されます。
また、これらの結果は、一般集団 (対照群) からの対応する結果と比較されます。
ただし、研究はグループ間の違いを検出する能力がないため、正式な仮説検定は実施されず、データは要約統計量、カウント、パーセンテージ、および 95% 信頼区間を使用して提示されます。
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6ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、2年
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英国の一般集団と比較した、TYM スコアリング システムに基づく、神経認知障害を伴う TTP の「フォローアップ」患者の割合。
時間枠：6ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、2年
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二次転帰には、抑うつ症状または神経学的症状を発症するか、生活の質が低下した TTP 患者の割合が含まれます。
これらは、95% 信頼区間とともに、カウントとパーセンテージを使用して報告されます。
また、これらの結果は、一般集団 (対照群) からの対応する結果と比較されます。
ただし、研究はグループ間の違いを検出する能力がないため、正式な仮説検定は実施されず、データは要約統計量、カウント、パーセンテージ、および 95% 信頼区間を使用して提示されます。
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6ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、2年
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英国の一般集団と比較した、SF-36 スコアに基づく、生活の質が低下した TTP の「フォローアップ」患者の割合。
時間枠：6ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、2年
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二次転帰には、抑うつ症状または神経学的症状を発症するか、生活の質が低下した TTP 患者の割合が含まれます。
これらは、95% 信頼区間とともに、カウントとパーセンテージを使用して報告されます。
また、これらの結果は、一般集団 (対照群) からの対応する結果と比較されます。
ただし、研究はグループ間の違いを検出する能力がないため、正式な仮説検定は実施されず、データは要約統計量、カウント、パーセンテージ、および 95% 信頼区間を使用して提示されます。
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6ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、2年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年6月25日
一次修了 (予想される)
2022年6月25日
研究の完了 (予想される)
2022年6月25日
試験登録日
最初に提出
2021年7月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年7月21日
最初の投稿 (実際)
2021年7月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年8月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年8月2日
最終確認日
2021年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。