The ConNeCT-studien: Nevrologiske komplikasjoner av TTP
2. august 2021 oppdatert av: Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust
The ConNeCT-studien: Nevrologiske komplikasjoner av trombotisk trombocytopenisk purpura
Trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP) er en sjelden tilstand, som har svært høy risiko for død hvis den ikke blir gjenkjent og gis umiddelbar behandling.
TTP er forårsaket av et svært lavt nivå av et enzym i kroppen, kalt ADAMTS13.
Mangel på ADAMTS13 fører til at det dannes flere små blodpropper rundt kroppen som kan forstyrre blodstrømmen til viktige organer.
Selv om overlevelsen har forbedret seg betydelig, blir det nå erkjent at pasienter med TTP kan lide av langsiktige komplikasjoner som følge av tilstanden deres; litteratur fra USA rapporterer høyere forekomst av alvorlig depresjon og også dårlig hukommelse og redusert konsentrasjon hos pasienter med TTP.
Etterforskerne tar sikte på å forbedre forståelsen av de langsiktige komplikasjonene og gjennomgå, for første gang, fremtidsrettede data på flere tidspunkter hos pasienter med TTP i Storbritannia.
Både pasienter med ny diagnose og pasienter med kjent diagnose av TTP identifisert på NHS-sykehus vil bli inkludert, over en minimumsvarighet på 2 år.
Dette vil være en spørreskjemabasert studie med både legeledede og deltakerledede spørreskjemaer på forhåndsbestemte tidspunkter.
Ved å forbedre forståelsen og sammenligne symptomene med den generelle befolkningen, håper etterforskerne å forbedre støtten og skreddersy behandlingene som kan tilbys pasienter med TTP.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Forventet)
250
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Tina Dutt
- Telefonnummer: 01512826724
- E-post: tina.dutt@liverpoolft.nhs.uk
Studer Kontakt Backup
- Navn: Rebecca J Shaw
- E-post: R.J.Shaw@liverpool.ac.uk
Studiesteder
-
-
-
Liverpool, Storbritannia
- Rekruttering
- Royal Liverpool University Hospital
-
Ta kontakt med:
- Rebecca J Shaw
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Voksne pasienter diagnostisert med trombotisk trombocytopenisk purpura i Storbritannia
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
1. Akutt episode TTP:
- Voksen mann eller kvinne ≥18 år på tidspunktet for signering av samtykkeskjemaet, med bekreftet diagnose av TTP (initial eller tilbakefall) basert på ADAMTS13 <10 % 2. Kjent diagnose av TTP:
- Voksen mannlig eller kvinnelig pasient ≥ 18 år på tidspunktet for signering av samtykkeskjemaet, med en historisk bekreftet diagnose av TTP (basert på ADAMTS13 ved første presentasjon <10 %) 3. Sunn kontroll:
- Ikke-blod slektning / venn / omsorgsperson for pasienter under behandling av hematologiske klinikker ved Royal Liverpool University sykehus eller andre deltakende sentre.
Ekskluderingskriterier:
Akutt episode av TTP:
- Deltakere under 18 år på tidspunktet for signering av samtykkeskjemaet
- Pasient med ADAMTS13 mer enn 10 %
- Pasienter med kreft eller transplantasjonsrelatert MAHA vil ikke bli inkludert
- Pasient (eller kr, der pasient ikke har kapasitet) som ikke ønsker å samtykke til utprøving
Kjent diagnose av TTP:
- Deltakere under 18 år på tidspunktet for signering av samtykkeskjemaet
- Pasient med ADAMTS13 mer enn 10 %
- Pasienter med kreft eller transplantasjonsrelatert MAHA vil ikke bli inkludert
- Pasient (eller kr, der pasient ikke har kapasitet) som ikke ønsker å samtykke til utprøving
For sunn kontroll:
- Deltakere under 18 år på tidspunktet for signering av samtykkeskjemaet
- Deltaker som ikke ønsker å samtykke til prøvelse
- Enhver personlig eller familiehistorie med trombotisk mikroangiopati
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Pasienter med akutt episode av trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP)
Alle voksne pasienter med en mistenkt diagnose av TTP (definert av lave blodplater og anemi med tegn på nedbrytning av røde blodlegemer) og bekreftet av et lavt ADAMTS13-enzymnivå <10 %
|
For den akutte gruppen fylles det ut et spørreskjema om nevrologiske symptomer ved presentasjon pluss spesifikke spørsmål for å inkludere hjerneavbildning utført, behandlinger mottatt og om de overlevde sykehusinnleggelsen (AQ1).
Det vil være et spørreskjema ledet av helsepersonell (AQ2) og 3 pasientledede spørreskjemaer (PHQ-9, TYM og SF-36) pluss et supplerende spørreskjema (AQ3) utfylt etter 1 uke, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder og 12 måneder etter diagnose.
For den kroniske TTP-gruppen vil deltakerne ha et spørreskjema utfylt (CQ1) og 3 pasientledede spørreskjemaer (PHQ-9, TYM og SF-36) pluss et supplerende spørreskjema (CQ2).
Der nevrologiske symptomer er tilstede, vil spørreskjemaer fylles ut 6 månedlig; der det ikke er nevrologiske symptomer, fylles spørreskjemaer ut hver 12. måned.
De friske frivillige vil fylle ut deltakerledede spørreskjemaer (nemlig PHQ-9, TYM, SF-36) pluss et supplerende baseline spørreskjema på to tidspunkter med 12 måneders mellomrom.
|
|
Friske frivillige
Ikke-blod slektning / venn / omsorgsperson
|
For den akutte gruppen fylles det ut et spørreskjema om nevrologiske symptomer ved presentasjon pluss spesifikke spørsmål for å inkludere hjerneavbildning utført, behandlinger mottatt og om de overlevde sykehusinnleggelsen (AQ1).
Det vil være et spørreskjema ledet av helsepersonell (AQ2) og 3 pasientledede spørreskjemaer (PHQ-9, TYM og SF-36) pluss et supplerende spørreskjema (AQ3) utfylt etter 1 uke, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder og 12 måneder etter diagnose.
For den kroniske TTP-gruppen vil deltakerne ha et spørreskjema utfylt (CQ1) og 3 pasientledede spørreskjemaer (PHQ-9, TYM og SF-36) pluss et supplerende spørreskjema (CQ2).
Der nevrologiske symptomer er tilstede, vil spørreskjemaer fylles ut 6 månedlig; der det ikke er nevrologiske symptomer, fylles spørreskjemaer ut hver 12. måned.
De friske frivillige vil fylle ut deltakerledede spørreskjemaer (nemlig PHQ-9, TYM, SF-36) pluss et supplerende baseline spørreskjema på to tidspunkter med 12 måneders mellomrom.
|
|
Pasienter med kjent diagnose av TTP
Alle voksne pasienter med en tidligere bekreftet diagnose av TTP (mer enn 12 måneder siden) basert på et ADAMTS13-enzymnivå <10 % ved første diagnose
|
For den akutte gruppen fylles det ut et spørreskjema om nevrologiske symptomer ved presentasjon pluss spesifikke spørsmål for å inkludere hjerneavbildning utført, behandlinger mottatt og om de overlevde sykehusinnleggelsen (AQ1).
Det vil være et spørreskjema ledet av helsepersonell (AQ2) og 3 pasientledede spørreskjemaer (PHQ-9, TYM og SF-36) pluss et supplerende spørreskjema (AQ3) utfylt etter 1 uke, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder og 12 måneder etter diagnose.
For den kroniske TTP-gruppen vil deltakerne ha et spørreskjema utfylt (CQ1) og 3 pasientledede spørreskjemaer (PHQ-9, TYM og SF-36) pluss et supplerende spørreskjema (CQ2).
Der nevrologiske symptomer er tilstede, vil spørreskjemaer fylles ut 6 månedlig; der det ikke er nevrologiske symptomer, fylles spørreskjemaer ut hver 12. måned.
De friske frivillige vil fylle ut deltakerledede spørreskjemaer (nemlig PHQ-9, TYM, SF-36) pluss et supplerende baseline spørreskjema på to tidspunkter med 12 måneders mellomrom.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandelen av pasienter med TTP med nevrologiske komplikasjoner ved akutt presentasjon
Tidsramme: 1 uke, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
|
Det primære resultatet er å estimere andelen av både nye akutte og remisjons-TTP-pasienter som utvikler nevrologiske tilstander.
Disse vil bli rapportert som tellinger og prosenter med 95 % konfidensintervall.
Hvis vi rekrutterer 100 pasienter i begge gruppene, akutt og remisjon, kan vi estimere prevalensrater på 10 % med en nøyaktighet på +/- 6 %, en 20 % prevalens med en nøyaktighet på +/- 8 % og en 40 % prevalens med en nøyaktighet på +/-10 %.
|
1 uke, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
|
|
Prosentandelen av pasienter med TTP i remisjon med langsiktige nevrologiske komplikasjoner
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 2 år
|
Det primære resultatet er å estimere andelen av både nye akutte og remisjons-TTP-pasienter som utvikler nevrologiske tilstander.
Disse vil bli rapportert som tellinger og prosenter med 95 % konfidensintervall.
Hvis vi rekrutterer 100 pasienter i begge gruppene, akutt og remisjon, kan vi estimere prevalensrater på 10 % med en nøyaktighet på +/- 6 %, en 20 % prevalens med en nøyaktighet på +/- 8 % og en 40 % prevalens med en nøyaktighet på +/-10 %.
|
6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandelen av "oppfølgingspasienter" med TTP med en depressiv lidelse, basert på PHQ-9 skåringssystem, sammenlignet med den generelle britiske befolkningen.
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 2 år
|
Sekundære utfall inkluderer andelen av TTP-pasienter som utvikler depressive eller nevrologiske symptomer eller har redusert livskvalitet.
Disse vil bli rapportert ved hjelp av tellinger og prosenter, sammen med 95 % konfidensintervaller.
Disse resultatene vil også bli sammenlignet med tilsvarende utfall fra den generelle befolkningen (kontrollgruppen).
Siden studien ikke er drevet til å oppdage mellom gruppeforskjeller, vil ingen formelle hypotesetester bli utført, og dataene vil bli presentert ved hjelp av oppsummerende statistikk, tellinger, prosenter og 95 % konfidensintervall.
|
6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 2 år
|
|
Prosentandelen av "oppfølgingspasienter" med TTP med nevrokognitivt defekt, basert på TYM-scoringssystem, sammenlignet med den generelle britiske befolkningen.
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 2 år
|
Sekundære utfall inkluderer andelen av TTP-pasienter som utvikler depressive eller nevrologiske symptomer eller har redusert livskvalitet.
Disse vil bli rapportert ved hjelp av tellinger og prosenter, sammen med 95 % konfidensintervaller.
Disse resultatene vil også bli sammenlignet med tilsvarende utfall fra den generelle befolkningen (kontrollgruppen).
Siden studien ikke er drevet til å oppdage mellom gruppeforskjeller, vil ingen formelle hypotesetester bli utført, og dataene vil bli presentert ved hjelp av oppsummerende statistikk, tellinger, prosenter og 95 % konfidensintervall.
|
6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 2 år
|
|
Prosentandelen av "oppfølgingspasienter" med TTP med redusert livskvalitet, basert på SF-36-score, sammenlignet med den generelle britiske befolkningen.
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 2 år
|
Sekundære utfall inkluderer andelen av TTP-pasienter som utvikler depressive eller nevrologiske symptomer eller har redusert livskvalitet.
Disse vil bli rapportert ved hjelp av tellinger og prosenter, sammen med 95 % konfidensintervaller.
Disse resultatene vil også bli sammenlignet med tilsvarende utfall fra den generelle befolkningen (kontrollgruppen).
Siden studien ikke er drevet til å oppdage mellom gruppeforskjeller, vil ingen formelle hypotesetester bli utført, og dataene vil bli presentert ved hjelp av oppsummerende statistikk, tellinger, prosenter og 95 % konfidensintervall.
|
6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
25. juni 2020
Primær fullføring (Forventet)
25. juni 2022
Studiet fullført (Forventet)
25. juni 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. juli 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. juli 2021
Først lagt ut (Faktiske)
28. juli 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
9. august 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. august 2021
Sist bekreftet
1. juli 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 5988
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Ubestemt
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .