Badanie ConNeCT: Neurologiczne powikłania TTP
2 sierpnia 2021 zaktualizowane przez: Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust
Badanie ConNeCT: Powikłania neurologiczne zakrzepowej plamicy małopłytkowej
Zakrzepowa plamica małopłytkowa (TTP) jest rzadką chorobą, która wiąże się z bardzo wysokim ryzykiem zgonu, jeśli nie zostanie rozpoznana i nie zostanie natychmiast poddana leczeniu.
TTP jest spowodowane bardzo niskim poziomem enzymu w organizmie, zwanego ADAMTS13.
Brak ADAMTS13 powoduje tworzenie się wielu małych skrzepów wokół ciała, które mogą zakłócać przepływ krwi do ważnych narządów.
Chociaż przeżycie znacznie się poprawiło, obecnie uznaje się, że pacjenci z TTP mogą cierpieć z powodu długotrwałych powikłań w wyniku ich stanu; piśmiennictwo z USA podaje wyższe wskaźniki dużej depresji, a także słabą pamięć i obniżoną koncentrację u pacjentów z TTP.
Celem badaczy jest lepsze zrozumienie długoterminowych powikłań i po raz pierwszy dokonanie przeglądu danych wybiegających w przyszłość w wielu punktach czasowych u pacjentów z TTP w Wielkiej Brytanii.
Zarówno pacjenci z nową diagnozą, jak i pacjenci ze znaną diagnozą TTP zidentyfikowaną w szpitalach NHS zostaną włączeni na okres co najmniej 2 lat.
Będzie to badanie oparte na kwestionariuszu, z kwestionariuszami prowadzonymi zarówno przez lekarzy, jak i przez uczestników, we wcześniej określonych punktach czasowych.
Badacze mają nadzieję, że poprawiając zrozumienie i porównując objawy z objawami w populacji ogólnej, poprawią wsparcie i dostosują terapie, które można zaoferować pacjentom z TTP.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Oczekiwany)
250
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Tina Dutt
- Numer telefonu: 01512826724
- E-mail: tina.dutt@liverpoolft.nhs.uk
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Rebecca J Shaw
- E-mail: R.J.Shaw@liverpool.ac.uk
Lokalizacje studiów
-
-
-
Liverpool, Zjednoczone Królestwo
- Rekrutacyjny
- Royal Liverpool University Hospital
-
Kontakt:
- Rebecca J Shaw
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Dorośli pacjenci z rozpoznaniem zakrzepowej plamicy małopłytkowej w Wielkiej Brytanii
Opis
Kryteria przyjęcia:
1. Ostry epizod TTP:
- Dorosły pacjent płci męskiej lub żeńskiej w wieku ≥18 lat w chwili podpisania formularza zgody, z potwierdzonym rozpoznaniem TTP (wstępnym lub nawrotowym) na podstawie ADAMTS13 <10% 2. Znane rozpoznanie TTP:
- Dorosły pacjent płci męskiej lub żeńskiej w wieku ≥ 18 lat w chwili podpisania formularza zgody, z historycznie potwierdzoną diagnozą TTP (na podstawie ADAMTS13 przy początkowym wystąpieniu <10%) 3. Kontrola zdrowych osób:
- Krewny / przyjaciel / opiekun pacjentów pozostających pod opieką klinik hematologicznych szpitala Royal Liverpool University lub innych uczestniczących ośrodków.
Kryteria wyłączenia:
Ostry epizod TTP:
- Uczestnicy poniżej 18 roku życia w momencie podpisania formularza zgody
- Pacjent z ADAMTS13 większym niż 10%
- Pacjent z rakiem lub MAHA związany z przeszczepem nie zostanie uwzględniony
- Pacjent (lub NOK, gdy pacjent nie ma zdolności) nie chce wyrazić zgody na badanie
Znana diagnoza TTP:
- Uczestnicy poniżej 18 roku życia w momencie podpisania formularza zgody
- Pacjent z ADAMTS13 większym niż 10%
- Pacjent z rakiem lub MAHA związany z przeszczepem nie zostanie uwzględniony
- Pacjent (lub NOK, gdy pacjent nie ma zdolności) nie chce wyrazić zgody na badanie
Dla zdrowej kontroli:
- Uczestnicy poniżej 18 roku życia w momencie podpisania formularza zgody
- Uczestnik nie wyrażający zgody na rozprawę
- Każda osobista lub rodzinna historia mikroangiopatii zakrzepowej
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Pacjenci z ostrym epizodem zakrzepowej plamicy małopłytkowej (TTP)
Każdy dorosły pacjent z podejrzeniem TTP (zdefiniowanym przez niską liczbę płytek krwi i niedokrwistość z objawami rozpadu krwinek czerwonych) i potwierdzonym niskim poziomem enzymu ADAMTS13 <10%
|
W przypadku grupy ostrej wypełnia się kwestionariusz dotyczący objawów neurologicznych podczas prezentacji oraz szczegółowych pytań obejmujących wykonane obrazowanie mózgu, otrzymane leczenie i to, czy przeżyli przyjęcie do szpitala (AQ1).
Dostępny będzie kwestionariusz prowadzony przez lekarza (AQ2) i 3 kwestionariusze prowadzone przez pacjenta (PHQ-9, TYM i SF-36) oraz kwestionariusz uzupełniający (AQ3) wypełniany po 1 tygodniu, 1 miesiącu, 3 miesiącach, 6 miesiącach i 12 miesiącach po diagnozie.
W przypadku grupy z przewlekłym TTP uczestnicy otrzymają wypełniony kwestionariusz (CQ1) i 3 kwestionariusze prowadzone przez pacjentów (PHQ-9, TYM i SF-36) oraz kwestionariusz uzupełniający (CQ2).
W przypadku występowania objawów neurologicznych kwestionariusze będą wypełniane co 6 miesięcy; w przypadku braku objawów neurologicznych ankiety wypełniane są co 12 miesięcy.
Zdrowi ochotnicy wypełnią kwestionariusze prowadzone przez uczestników (tj. PHQ-9, TYM, SF-36) oraz uzupełniający kwestionariusz wyjściowy w dwóch punktach czasowych w odstępie 12 miesięcy.
|
|
Zdrowi ochotnicy
Krewny/przyjaciel/opiekun niebędący krewnym
|
W przypadku grupy ostrej wypełnia się kwestionariusz dotyczący objawów neurologicznych podczas prezentacji oraz szczegółowych pytań obejmujących wykonane obrazowanie mózgu, otrzymane leczenie i to, czy przeżyli przyjęcie do szpitala (AQ1).
Dostępny będzie kwestionariusz prowadzony przez lekarza (AQ2) i 3 kwestionariusze prowadzone przez pacjenta (PHQ-9, TYM i SF-36) oraz kwestionariusz uzupełniający (AQ3) wypełniany po 1 tygodniu, 1 miesiącu, 3 miesiącach, 6 miesiącach i 12 miesiącach po diagnozie.
W przypadku grupy z przewlekłym TTP uczestnicy otrzymają wypełniony kwestionariusz (CQ1) i 3 kwestionariusze prowadzone przez pacjentów (PHQ-9, TYM i SF-36) oraz kwestionariusz uzupełniający (CQ2).
W przypadku występowania objawów neurologicznych kwestionariusze będą wypełniane co 6 miesięcy; w przypadku braku objawów neurologicznych ankiety wypełniane są co 12 miesięcy.
Zdrowi ochotnicy wypełnią kwestionariusze prowadzone przez uczestników (tj. PHQ-9, TYM, SF-36) oraz uzupełniający kwestionariusz wyjściowy w dwóch punktach czasowych w odstępie 12 miesięcy.
|
|
Pacjenci ze znanym rozpoznaniem TTP
Każdy dorosły pacjent z wcześniej potwierdzonym rozpoznaniem TTP (ponad 12 miesięcy temu) na podstawie poziomu enzymu ADAMTS13 <10% w momencie wstępnego rozpoznania
|
W przypadku grupy ostrej wypełnia się kwestionariusz dotyczący objawów neurologicznych podczas prezentacji oraz szczegółowych pytań obejmujących wykonane obrazowanie mózgu, otrzymane leczenie i to, czy przeżyli przyjęcie do szpitala (AQ1).
Dostępny będzie kwestionariusz prowadzony przez lekarza (AQ2) i 3 kwestionariusze prowadzone przez pacjenta (PHQ-9, TYM i SF-36) oraz kwestionariusz uzupełniający (AQ3) wypełniany po 1 tygodniu, 1 miesiącu, 3 miesiącach, 6 miesiącach i 12 miesiącach po diagnozie.
W przypadku grupy z przewlekłym TTP uczestnicy otrzymają wypełniony kwestionariusz (CQ1) i 3 kwestionariusze prowadzone przez pacjentów (PHQ-9, TYM i SF-36) oraz kwestionariusz uzupełniający (CQ2).
W przypadku występowania objawów neurologicznych kwestionariusze będą wypełniane co 6 miesięcy; w przypadku braku objawów neurologicznych ankiety wypełniane są co 12 miesięcy.
Zdrowi ochotnicy wypełnią kwestionariusze prowadzone przez uczestników (tj. PHQ-9, TYM, SF-36) oraz uzupełniający kwestionariusz wyjściowy w dwóch punktach czasowych w odstępie 12 miesięcy.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów z TTP z powikłaniami neurologicznymi w ostrej prezentacji
Ramy czasowe: 1 tydzień, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
|
Głównym wynikiem jest oszacowanie odsetka nowych pacjentów z ostrym i remisyjnym TTP, u których rozwijają się stany neurologiczne.
Zostaną one przedstawione jako liczby i wartości procentowe z 95% przedziałami ufności.
Jeśli zrekrutujemy 100 pacjentów w obu grupach, ostrej i remisji, możemy oszacować wskaźniki chorobowości na 10% z dokładnością +/- 6%, 20% chorobowości z dokładnością +/-8% i 40% chorobowości z dokładnością +/-10%.
|
1 tydzień, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
|
|
Odsetek pacjentów z TTP w remisji z przewlekłymi powikłaniami neurologicznymi
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 2 lata
|
Głównym wynikiem jest oszacowanie odsetka nowych pacjentów z ostrym i remisyjnym TTP, u których rozwijają się stany neurologiczne.
Zostaną one przedstawione jako liczby i wartości procentowe z 95% przedziałami ufności.
Jeśli zrekrutujemy 100 pacjentów w obu grupach, ostrej i remisji, możemy oszacować współczynniki rozpowszechnienia na 10% z dokładnością +/- 6%, 20% rozpowszechnienia z dokładnością +/-8% i 40% rozpowszechnienia z dokładnością +/-10%.
|
6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 2 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów „obserwacyjnych” z TTP z zaburzeniem depresyjnym, w oparciu o system punktacji PHQ-9, w porównaniu z ogólną populacją Wielkiej Brytanii.
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 2 lata
|
Wyniki drugorzędowe obejmują odsetek pacjentów z TTP, u których wystąpiły objawy depresyjne lub neurologiczne, lub którzy mają obniżoną jakość życia.
Zostaną one zgłoszone przy użyciu liczb i wartości procentowych wraz z 95% przedziałami ufności.
Ponadto wyniki te zostaną porównane z odpowiednimi wynikami z populacji ogólnej (grupa kontrolna).
Ponieważ jednak badanie nie jest w stanie wykryć różnic między grupami, nie zostaną podjęte żadne formalne testy hipotez, a dane zostaną przedstawione przy użyciu statystyk podsumowujących, zliczeń, wartości procentowych i 95% przedziałów ufności.
|
6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 2 lata
|
|
Odsetek pacjentów „obserwacyjnych” z TTP z deficytem neurokognitywnym, w oparciu o system punktacji TYM, w porównaniu z ogólną populacją Wielkiej Brytanii.
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 2 lata
|
Wyniki drugorzędowe obejmują odsetek pacjentów z TTP, u których wystąpiły objawy depresyjne lub neurologiczne, lub którzy mają obniżoną jakość życia.
Zostaną one zgłoszone przy użyciu liczb i wartości procentowych wraz z 95% przedziałami ufności.
Ponadto wyniki te zostaną porównane z odpowiednimi wynikami z populacji ogólnej (grupa kontrolna).
Ponieważ jednak badanie nie jest w stanie wykryć różnic między grupami, nie zostaną podjęte żadne formalne testy hipotez, a dane zostaną przedstawione przy użyciu statystyk podsumowujących, zliczeń, wartości procentowych i 95% przedziałów ufności.
|
6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 2 lata
|
|
Odsetek pacjentów „obserwacyjnych” z TTP o obniżonej jakości życia, na podstawie wyniku SF-36, w porównaniu z ogólną populacją Wielkiej Brytanii.
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 2 lata
|
Wyniki drugorzędowe obejmują odsetek pacjentów z TTP, u których wystąpiły objawy depresyjne lub neurologiczne, lub którzy mają obniżoną jakość życia.
Zostaną one zgłoszone przy użyciu liczb i wartości procentowych wraz z 95% przedziałami ufności.
Ponadto wyniki te zostaną porównane z odpowiednimi wynikami z populacji ogólnej (grupa kontrolna).
Ponieważ jednak badanie nie jest w stanie wykryć różnic między grupami, nie zostaną podjęte żadne formalne testy hipotez, a dane zostaną przedstawione przy użyciu statystyk podsumowujących, zliczeń, wartości procentowych i 95% przedziałów ufności.
|
6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 2 lata
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
25 czerwca 2020
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
25 czerwca 2022
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
25 czerwca 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
21 lipca 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
21 lipca 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
28 lipca 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
9 sierpnia 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 sierpnia 2021
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 5988
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Niezdecydowany
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .