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O estudo ConNeCT: Complicações neurológicas da PTT

2 de agosto de 2021 atualizado por: Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust

O estudo ConNeCT: Complicações neurológicas da púrpura trombocitopênica trombótica

A púrpura trombocitopênica trombótica (TTP) é uma condição rara, que tem um risco muito alto de morte se não for reconhecida e receber tratamento imediato. A TTP é causada por um nível muito baixo de uma enzima no corpo, chamada ADAMTS13. A falta de ADAMTS13 faz com que vários pequenos coágulos se formem ao redor do corpo, o que pode interromper o fluxo sanguíneo para órgãos importantes. Embora a sobrevida tenha melhorado significativamente, agora está sendo reconhecido que os pacientes com PTT podem sofrer complicações de longo prazo como resultado de sua condição; a literatura dos EUA relata taxas mais altas de depressão maior e também memória fraca e concentração reduzida em pacientes com PTT. Os investigadores visam melhorar a compreensão das complicações de longo prazo e revisar, pela primeira vez, dados prospectivos em vários momentos em pacientes com PTT no Reino Unido. Serão incluídos tanto pacientes com diagnóstico novo quanto pacientes com diagnóstico conhecido de PTT identificados em hospitais do NHS, por um período mínimo de 2 anos. Este será um estudo baseado em questionário com questionários conduzidos por médicos e participantes em pontos pré-determinados no tempo. Ao melhorar a compreensão e comparar os sintomas com os da população em geral, os pesquisadores esperam melhorar o suporte e adaptar os tratamentos que podem ser oferecidos aos pacientes com PTT.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Antecipado)

250

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Royal Liverpool University Hospital
        • Contato:
          • Rebecca J Shaw

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes adultos diagnosticados com púrpura trombocitopênica trombótica no Reino Unido

Descrição

Critério de inclusão:

1. Episódio agudo TTP:

  • Paciente adulto do sexo masculino ou feminino ≥18 anos de idade no momento da assinatura do termo de consentimento, com diagnóstico confirmado de PTT (inicial ou recaída) com base em ADAMTS13 <10% 2. Diagnóstico conhecido de PTT:
  • Paciente adulto do sexo masculino ou feminino ≥ 18 anos de idade no momento da assinatura do termo de consentimento, com diagnóstico histórico confirmado de PTT (com base em ADAMTS13 na apresentação inicial <10%) 3. Controle saudável:
  • Parente / amigo / cuidador sem sangue de pacientes sob os cuidados de clínicas de Hematologia no hospital da Royal Liverpool University ou em outros centros participantes.

Critério de exclusão:

  1. Episódio agudo de PTT:

    • Participantes menores de 18 anos no momento da assinatura do termo de consentimento
    • Paciente com ADAMTS13 maior que 10%
    • Paciente com câncer ou MAHA associado a transplante não será incluído
    • Paciente (ou NOK, onde o paciente não tem capacidade) não deseja consentir no estudo

  2. Diagnóstico conhecido de PTT:

    • Participantes menores de 18 anos no momento da assinatura do termo de consentimento
    • Paciente com ADAMTS13 maior que 10%
    • Paciente com câncer ou MAHA associado a transplante não será incluído
    • Paciente (ou NOK, onde o paciente não tem capacidade) não deseja consentir no estudo

  3. Para controle saudável:

    • Participantes menores de 18 anos no momento da assinatura do termo de consentimento
    • Participante que não deseja consentir no teste
    • Qualquer história pessoal ou familiar de microangiopatia trombótica

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Pacientes com episódio agudo de púrpura trombocitopênica trombótica (TTP)
Qualquer paciente adulto com suspeita de diagnóstico de PTT (definido por plaquetas baixas e anemia com evidência de destruição de glóbulos vermelhos) e confirmado por nível baixo da enzima ADAMTS13 <10%
Outro: Questionários (incluindo PHQ-9, TYM e SF-36)
Para o grupo agudo, é preenchido um questionário sobre sintomas neurológicos na apresentação, além de perguntas específicas para incluir imagens cerebrais realizadas, tratamentos recebidos e se sobreviveram à internação hospitalar (AQ1). Haverá um questionário conduzido pelo profissional de saúde (AQ2) e 3 questionários conduzidos pelo paciente (PHQ-9, TYM e SF-36) mais um questionário complementar (AQ3) preenchido em 1 semana, 1 mês, 3 meses, 6 meses e 12 meses seguinte ao diagnóstico. Para o grupo PTT crônica, os participantes terão um questionário preenchido (CQ1) e 3 questionários conduzidos pelo paciente (PHQ-9, TYM e SF-36), além de um questionário complementar (CQ2). Onde houver sintomas neurológicos, os questionários serão preenchidos semestralmente; onde não há sintomas neurológicos, os questionários são preenchidos a cada 12 meses. Os voluntários saudáveis ​​irão preencher questionários conduzidos pelos participantes (ou seja, PHQ-9, TYM, SF-36) mais um questionário de linha de base suplementar em dois momentos com 12 meses de intervalo.
Voluntários saudáveis
Parente sem sangue/amigo/cuidador
Outro: Questionários (incluindo PHQ-9, TYM e SF-36)
Para o grupo agudo, é preenchido um questionário sobre sintomas neurológicos na apresentação, além de perguntas específicas para incluir imagens cerebrais realizadas, tratamentos recebidos e se sobreviveram à internação hospitalar (AQ1). Haverá um questionário conduzido pelo profissional de saúde (AQ2) e 3 questionários conduzidos pelo paciente (PHQ-9, TYM e SF-36) mais um questionário complementar (AQ3) preenchido em 1 semana, 1 mês, 3 meses, 6 meses e 12 meses seguinte ao diagnóstico. Para o grupo PTT crônica, os participantes terão um questionário preenchido (CQ1) e 3 questionários conduzidos pelo paciente (PHQ-9, TYM e SF-36), além de um questionário complementar (CQ2). Onde houver sintomas neurológicos, os questionários serão preenchidos semestralmente; onde não há sintomas neurológicos, os questionários são preenchidos a cada 12 meses. Os voluntários saudáveis ​​irão preencher questionários conduzidos pelos participantes (ou seja, PHQ-9, TYM, SF-36) mais um questionário de linha de base suplementar em dois momentos com 12 meses de intervalo.
Pacientes com diagnóstico conhecido de PTT
Qualquer paciente adulto com diagnóstico previamente confirmado de PTT (há mais de 12 meses) com base em um nível de enzima ADAMTS13 <10% no diagnóstico inicial
Outro: Questionários (incluindo PHQ-9, TYM e SF-36)
Para o grupo agudo, é preenchido um questionário sobre sintomas neurológicos na apresentação, além de perguntas específicas para incluir imagens cerebrais realizadas, tratamentos recebidos e se sobreviveram à internação hospitalar (AQ1). Haverá um questionário conduzido pelo profissional de saúde (AQ2) e 3 questionários conduzidos pelo paciente (PHQ-9, TYM e SF-36) mais um questionário complementar (AQ3) preenchido em 1 semana, 1 mês, 3 meses, 6 meses e 12 meses seguinte ao diagnóstico. Para o grupo PTT crônica, os participantes terão um questionário preenchido (CQ1) e 3 questionários conduzidos pelo paciente (PHQ-9, TYM e SF-36), além de um questionário complementar (CQ2). Onde houver sintomas neurológicos, os questionários serão preenchidos semestralmente; onde não há sintomas neurológicos, os questionários são preenchidos a cada 12 meses. Os voluntários saudáveis ​​irão preencher questionários conduzidos pelos participantes (ou seja, PHQ-9, TYM, SF-36) mais um questionário de linha de base suplementar em dois momentos com 12 meses de intervalo.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A porcentagem de pacientes com PTT com complicações neurológicas na apresentação aguda
Prazo: 1 semana, 1 mês, 3 meses, 6 meses, 12 meses
O resultado primário é estimar a proporção de novos pacientes com PTT aguda e em remissão que desenvolvem condições neurológicas. Estes serão relatados como contagens e porcentagens com intervalos de confiança de 95%. Se recrutarmos 100 pacientes em ambos os grupos, agudo e em remissão, podemos estimar taxas de prevalência de 10% com uma precisão de +/- 6%, uma prevalência de 20% com uma precisão de +/-8% e uma prevalência de 40% com uma precisão de +/-10%.
1 semana, 1 mês, 3 meses, 6 meses, 12 meses
A porcentagem de pacientes com PTT em remissão com complicações neurológicas de longo prazo
Prazo: 6 meses, 12 meses, 18 meses, 2 anos
O resultado primário é estimar a proporção de novos pacientes com PTT aguda e em remissão que desenvolvem condições neurológicas. Estes serão relatados como contagens e porcentagens com intervalos de confiança de 95%. Se recrutarmos 100 pacientes em ambos os grupos, agudo e em remissão, podemos estimar taxas de prevalência de 10% com uma precisão de +/- 6%, uma prevalência de 20% com uma precisão de +/-8% e uma prevalência de 40% com uma precisão de +/-10%.
6 meses, 12 meses, 18 meses, 2 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A porcentagem de pacientes de 'acompanhamento' com TTP com transtorno depressivo, com base no sistema de pontuação PHQ-9, em comparação com a população geral do Reino Unido.
Prazo: 6 meses, 12 meses, 18 meses, 2 anos
Os resultados secundários incluem a proporção de pacientes com PTT desenvolvendo sintomas depressivos ou neurológicos ou com qualidade de vida reduzida. Estes serão relatados usando contagens e porcentagens, juntamente com intervalos de confiança de 95%. Além disso, esses resultados serão comparados com os resultados correspondentes da população em geral (grupo de controle). No entanto, como o estudo não tem poder para detectar diferenças entre grupos, nenhum teste de hipótese formal será realizado e os dados serão apresentados usando estatísticas resumidas, contagens, porcentagens e intervalos de confiança de 95%.
6 meses, 12 meses, 18 meses, 2 anos
A porcentagem de pacientes de 'acompanhamento' com TTP com déficit neurocognitivo, com base no sistema de pontuação TYM, em comparação com a população geral do Reino Unido.
Prazo: 6 meses, 12 meses, 18 meses, 2 anos
Os resultados secundários incluem a proporção de pacientes com PTT desenvolvendo sintomas depressivos ou neurológicos ou com qualidade de vida reduzida. Estes serão relatados usando contagens e porcentagens, juntamente com intervalos de confiança de 95%. Além disso, esses resultados serão comparados com os resultados correspondentes da população em geral (grupo de controle). No entanto, como o estudo não tem poder para detectar diferenças entre grupos, nenhum teste de hipótese formal será realizado e os dados serão apresentados usando estatísticas resumidas, contagens, porcentagens e intervalos de confiança de 95%.
6 meses, 12 meses, 18 meses, 2 anos
A porcentagem de pacientes de 'acompanhamento' com PTT com qualidade de vida reduzida, com base na pontuação SF-36, em comparação com a população geral do Reino Unido.
Prazo: 6 meses, 12 meses, 18 meses, 2 anos
Os resultados secundários incluem a proporção de pacientes com PTT desenvolvendo sintomas depressivos ou neurológicos ou com qualidade de vida reduzida. Estes serão relatados usando contagens e porcentagens, juntamente com intervalos de confiança de 95%. Além disso, esses resultados serão comparados com os resultados correspondentes da população em geral (grupo de controle). No entanto, como o estudo não tem poder para detectar diferenças entre grupos, nenhum teste de hipótese formal será realizado e os dados serão apresentados usando estatísticas resumidas, contagens, porcentagens e intervalos de confiança de 95%.
6 meses, 12 meses, 18 meses, 2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de junho de 2020

Conclusão Primária (Antecipado)

25 de junho de 2022

Conclusão do estudo (Antecipado)

25 de junho de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de julho de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de julho de 2021

Primeira postagem (Real)

28 de julho de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de agosto de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de agosto de 2021

Última verificação

1 de julho de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 5988

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Indeciso

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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