ConNeCT 연구: TTP의 신경학적 합병증
2021년 8월 2일 업데이트: Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust
ConNeCT 연구: 혈전성 혈소판감소성 자반증의 신경학적 합병증
혈전성 혈소판감소성 자반병(TTP)은 희귀 질환으로, 이를 인지하지 못하고 즉시 치료하지 않으면 사망 위험이 매우 높습니다.
TTP는 ADAMTS13이라고 하는 신체의 매우 낮은 수준의 효소로 인해 발생합니다.
ADAMTS13이 부족하면 몸 주위에 여러 개의 작은 혈전이 형성되어 중요한 기관으로의 혈류를 방해할 수 있습니다.
생존율이 크게 향상되었지만 TTP 환자가 상태의 결과로 장기적인 합병증으로 고통받을 수 있다는 것이 현재 인식되고 있습니다. 미국의 문헌은 TTP 환자의 주요 우울증 비율이 더 높고 기억력 저하와 집중력 감소를 보고합니다.
조사관은 영국에서 TTP 환자의 여러 시점에서 처음으로 장기 합병증에 대한 이해를 높이고 전향적 데이터를 검토하는 것을 목표로 합니다.
새로운 진단을 받은 환자와 NHS 병원에서 확인된 TTP 진단을 받은 환자 모두 최소 2년 동안 포함됩니다.
이것은 사전 결정된 시점에서 의사가 주도하고 참여자가 주도하는 설문지를 포함하는 설문 기반 연구입니다.
이해를 개선하고 일반 인구의 증상과 증상을 비교함으로써 연구자들은 지원을 개선하고 TTP 환자에게 제공할 수 있는 치료법을 맞춤화하기를 희망합니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (예상)
250
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Tina Dutt
- 전화번호: 01512826724
- 이메일: tina.dutt@liverpoolft.nhs.uk
연구 연락처 백업
- 이름: Rebecca J Shaw
- 이메일: R.J.Shaw@liverpool.ac.uk
연구 장소
-
-
-
Liverpool, 영국
- 모병
- Royal Liverpool University Hospital
-
연락하다:
- Rebecca J Shaw
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
영국에서 혈전성 혈소판감소성 자반증으로 진단된 성인 환자
설명
포함 기준:
1.급성 에피소드 TTP:
- ADAMTS13 <10%에 근거하여 TTP(초기 또는 재발) 진단이 확인된 동의서 서명 시점에 18세 이상의 성인 남성 또는 여성 환자 2. 알려진 TTP 진단:
- 성인 남성 또는 여성 환자(동의서 서명 당시 ≥ 18세, 과거에 TTP 진단이 확인됨(초기 제시 시 ADAMTS13 기준 <10%) 3. 건강한 대조군:
- Royal Liverpool University 병원 또는 기타 참여 센터의 혈액학 클리닉에서 진료를 받는 환자의 비혈족/친구/간병인.
제외 기준:
TTP의 급성 에피소드:
- 동의서 서명 당시 18세 미만 참가자
- ADAMTS13이 10%를 초과하는 환자
- MAHA와 관련된 암 또는 이식 환자는 포함되지 않습니다.
- 임상시험 동의를 원하지 않는 환자(또는 환자에게 능력이 없는 경우 NOK)
TTP의 알려진 진단:
- 동의서 서명 당시 18세 미만 참가자
- ADAMTS13이 10%를 초과하는 환자
- MAHA와 관련된 암 또는 이식 환자는 포함되지 않습니다.
- 임상시험 동의를 원하지 않는 환자(또는 환자에게 능력이 없는 경우 NOK)
건강한 통제를 위해:
- 동의서 서명 당시 18세 미만 참가자
- 재판에 동의하지 않는 참가자
- 혈전성 미세혈관병증의 개인 또는 가족력
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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혈전성 혈소판 감소성 자반병(TTP)의 급성 에피소드가 있는 환자
TTP 진단이 의심되고(적혈구 파괴의 증거가 있는 낮은 혈소판 및 빈혈로 정의됨) 낮은 ADAMTS13 효소 수준 <10%로 확인된 모든 성인 환자
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급성 그룹의 경우, 발표 시 신경학적 증상에 대한 설문과 수행된 뇌 영상, 받은 치료 및 병원 입원 생존 여부를 포함하는 특정 질문(AQ1)에 대한 설문이 완료됩니다.
1주, 1개월, 3개월, 6개월 및 12개월에 완료되는 주치의 주도 설문지(AQ2) 및 3개의 환자 주도 설문지(PHQ-9, TYM 및 SF-36)와 추가 설문지(AQ3)가 있습니다. 다음 진단.
만성 TTP 그룹의 경우 참가자는 작성된 설문지(CQ1)와 3개의 환자 주도 설문지(PHQ-9, TYM 및 SF-36)와 추가 설문지(CQ2)를 갖게 됩니다.
신경학적 증상이 있는 경우 설문지는 6개월에 완료됩니다. 신경학적 증상이 없는 경우 설문지는 12개월마다 완료됩니다.
건강한 지원자는 12개월 간격으로 두 시점에서 참가자 주도 설문지(즉, PHQ-9, TYM, SF-36)와 추가 기본 설문지를 작성합니다.
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건강한 자원봉사자
혈족이 아닌 친척/친구/간병인
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급성 그룹의 경우, 발표 시 신경학적 증상에 대한 설문과 수행된 뇌 영상, 받은 치료 및 병원 입원 생존 여부를 포함하는 특정 질문(AQ1)에 대한 설문이 완료됩니다.
1주, 1개월, 3개월, 6개월 및 12개월에 완료되는 주치의 주도 설문지(AQ2) 및 3개의 환자 주도 설문지(PHQ-9, TYM 및 SF-36)와 추가 설문지(AQ3)가 있습니다. 다음 진단.
만성 TTP 그룹의 경우 참가자는 작성된 설문지(CQ1)와 3개의 환자 주도 설문지(PHQ-9, TYM 및 SF-36)와 추가 설문지(CQ2)를 갖게 됩니다.
신경학적 증상이 있는 경우 설문지는 6개월에 완료됩니다. 신경학적 증상이 없는 경우 설문지는 12개월마다 완료됩니다.
건강한 지원자는 12개월 간격으로 두 시점에서 참가자 주도 설문지(즉, PHQ-9, TYM, SF-36)와 추가 기본 설문지를 작성합니다.
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TTP 진단을 받은 환자
초기 진단 시 ADAMTS13 효소 수준이 10% 미만인 것을 기준으로 이전에 TTP 진단이 확인된(12개월 이상 전) 모든 성인 환자
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급성 그룹의 경우, 발표 시 신경학적 증상에 대한 설문과 수행된 뇌 영상, 받은 치료 및 병원 입원 생존 여부를 포함하는 특정 질문(AQ1)에 대한 설문이 완료됩니다.
1주, 1개월, 3개월, 6개월 및 12개월에 완료되는 주치의 주도 설문지(AQ2) 및 3개의 환자 주도 설문지(PHQ-9, TYM 및 SF-36)와 추가 설문지(AQ3)가 있습니다. 다음 진단.
만성 TTP 그룹의 경우 참가자는 작성된 설문지(CQ1)와 3개의 환자 주도 설문지(PHQ-9, TYM 및 SF-36)와 추가 설문지(CQ2)를 갖게 됩니다.
신경학적 증상이 있는 경우 설문지는 6개월에 완료됩니다. 신경학적 증상이 없는 경우 설문지는 12개월마다 완료됩니다.
건강한 지원자는 12개월 간격으로 두 시점에서 참가자 주도 설문지(즉, PHQ-9, TYM, SF-36)와 추가 기본 설문지를 작성합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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급성 발현 시 신경학적 합병증이 있는 TTP 환자의 비율
기간: 1주, 1개월, 3개월, 6개월, 12개월
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주요 결과는 신경학적 상태가 발생하는 새로운 급성 및 관해 TTP 환자의 비율을 추정하는 것입니다.
이는 95% 신뢰 구간의 개수 및 백분율로 보고됩니다.
급성 및 관해 그룹 모두에서 100명의 환자를 모집하면 +/- 6%의 정확도로 10%의 유병률, +/-8%의 정확도로 20%의 유병률 및 40%의 유병률을 추정할 수 있습니다. 정확도는 +/-10%입니다.
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1주, 1개월, 3개월, 6개월, 12개월
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장기 신경학적 합병증을 동반한 관해 상태에 있는 TTP 환자의 비율
기간: 6개월, 12개월, 18개월, 2년
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1차 결과는 신경학적 상태가 발생하는 새로운 급성 및 관해 TTP 환자의 비율을 추정하는 것입니다.
이는 95% 신뢰 구간의 개수 및 백분율로 보고됩니다.
급성 및 관해 그룹 모두에서 100명의 환자를 모집하면 +/- 6%의 정확도로 10%의 유병률, +/-8%의 정확도로 20%의 유병률 및 40%의 유병률을 추정할 수 있습니다. 정확도는 +/-10%입니다.
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6개월, 12개월, 18개월, 2년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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일반 영국 인구와 비교하여 PHQ-9 스코어링 시스템을 기반으로 한 우울 장애가 있는 TTP의 '추적' 환자 비율.
기간: 6개월, 12개월, 18개월, 2년
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이차 결과에는 우울 또는 신경학적 증상이 나타나거나 삶의 질이 저하된 TTP 환자의 비율이 포함됩니다.
이는 95% 신뢰 구간과 함께 개수 및 백분율을 사용하여 보고됩니다.
또한 이러한 결과는 일반 인구(대조군)의 해당 결과와 비교됩니다.
그러나 이 연구가 그룹 간 차이를 감지할 수 있는 권한이 없기 때문에 공식적인 가설 테스트가 수행되지 않으며 요약 통계, 개수, 백분율 및 95% 신뢰 구간을 사용하여 데이터가 표시됩니다.
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6개월, 12개월, 18개월, 2년
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일반 영국 인구와 비교하여 TYM 점수 시스템을 기반으로 한 신경인지 결핍이 있는 TTP를 가진 '추적' 환자의 비율.
기간: 6개월, 12개월, 18개월, 2년
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이차 결과에는 우울 또는 신경학적 증상이 나타나거나 삶의 질이 저하된 TTP 환자의 비율이 포함됩니다.
이는 95% 신뢰 구간과 함께 개수 및 백분율을 사용하여 보고됩니다.
또한 이러한 결과는 일반 인구(대조군)의 해당 결과와 비교됩니다.
그러나 이 연구가 그룹 간 차이를 감지할 수 있는 권한이 없기 때문에 공식적인 가설 테스트가 수행되지 않으며 요약 통계, 개수, 백분율 및 95% 신뢰 구간을 사용하여 데이터가 표시됩니다.
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6개월, 12개월, 18개월, 2년
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일반 영국 인구와 비교하여 SF-36 점수를 기준으로 삶의 질이 저하된 TTP를 가진 '추적' 환자의 비율.
기간: 6개월, 12개월, 18개월, 2년
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이차 결과에는 우울 또는 신경학적 증상이 나타나거나 삶의 질이 저하된 TTP 환자의 비율이 포함됩니다.
이는 95% 신뢰 구간과 함께 개수 및 백분율을 사용하여 보고됩니다.
또한 이러한 결과는 일반 인구(대조군)의 해당 결과와 비교됩니다.
그러나 이 연구가 그룹 간 차이를 감지할 수 있는 권한이 없기 때문에 공식적인 가설 테스트가 수행되지 않으며 요약 통계, 개수, 백분율 및 95% 신뢰 구간을 사용하여 데이터가 표시됩니다.
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6개월, 12개월, 18개월, 2년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 6월 25일
기본 완료 (예상)
2022년 6월 25일
연구 완료 (예상)
2022년 6월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 7월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 7월 21일
처음 게시됨 (실제)
2021년 7월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 8월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 8월 2일
마지막으로 확인됨
2021년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 5988
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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설문지(PHQ-9, TYM 및 SF-36 포함)에 대한 임상 시험
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Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes모병