ConNeCT-tutkimus: TTP:n neurologiset komplikaatiot
maanantai 2. elokuuta 2021 päivittänyt: Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust
ConNeCT-tutkimus: Tromboottisen trombosytopeenisen purppuran neurologiset komplikaatiot
Tromboottinen trombosytopeeninen purppura (TTP) on harvinainen sairaus, jolla on erittäin suuri kuolemanriski, jos sitä ei tunnisteta ja sille anneta välitöntä hoitoa.
TTP:n aiheuttaa elimistössä olevan entsyymin, nimeltä ADAMTS13, erittäin alhainen taso.
ADAMTS13:n puute aiheuttaa useita pieniä hyytymiä kehon ympärille, mikä voi häiritä verenkiertoa tärkeisiin elimiin.
Vaikka eloonjääminen on parantunut merkittävästi, nyt tunnustetaan, että TTP-potilaat voivat kärsiä pitkäaikaisista komplikaatioista tilansa vuoksi; Yhdysvaltalainen kirjallisuus raportoi suuremmasta vakavasta masennuksesta sekä huonosta muistista ja heikentyneestä keskittymiskyvystä potilailla, joilla on TTP.
Tutkijat pyrkivät parantamaan ymmärrystä pitkäaikaisista komplikaatioista ja tarkastelemaan ensimmäistä kertaa tulevaisuuteen suuntautuvaa dataa useissa kohdissa TTP-potilailla Isossa-Britanniassa.
Sekä potilaat, joilla on uusi diagnoosi, että potilaat, joilla on tunnettu TTP-diagnoosi NHS-sairaaloissa, otetaan mukaan vähintään kahden vuoden ajan.
Tämä on kyselyyn perustuva tutkimus, jossa sekä lääkärin että osallistujien johtamia kyselylomakkeita tehdään ennalta määrättyinä aikoina.
Lisäämällä ymmärrystä ja vertaamalla oireita yleiseen väestöön, tutkijat toivovat parantavansa tukea ja räätälöivän hoitoja, joita voidaan tarjota TTP-potilaille.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Odotettu)
250
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Tina Dutt
- Puhelinnumero: 01512826724
- Sähköposti: tina.dutt@liverpoolft.nhs.uk
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Rebecca J Shaw
- Sähköposti: R.J.Shaw@liverpool.ac.uk
Opiskelupaikat
-
-
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Royal Liverpool University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Rebecca J Shaw
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Aikuiset potilaat, joilla on diagnosoitu tromboottinen trombosytopeeninen purppura Yhdistyneessä kuningaskunnassa
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
1. Akuutti jakso TTP:
- Aikuinen mies- tai naispotilas, ≥18-vuotias suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä ja jolla on vahvistettu TTP-diagnoosi (alkuperäinen tai uusiutuva) ADAMTS13:n perusteella <10 % 2. Tunnettu TTP-diagnoosi:
- Aikuinen mies- tai naispotilas, ≥ 18-vuotias suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä, jolla on historiallinen vahvistettu TTP-diagnoosi (perustuu ADAMTS13:een alkuperäisessä esittelyssä <10 %) 3. Terve kontrolli:
- Kuninkaallisen Liverpoolin yliopistollisen sairaalan tai muiden osallistuvien keskusten hematologian klinikoiden hoidossa olevien potilaiden ei-verinen sukulainen / ystävä / hoitaja.
Poissulkemiskriteerit:
TTP:n akuutti jakso:
- Osallistujat, jotka ovat alle 18-vuotiaita suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä
- Potilas, jolla on ADAMTS13 yli 10 %
- Potilasta, jolla on syöpä tai siirtoon liittyvä MAHA, ei oteta mukaan
- Potilas (tai NOK, jos potilaalla ei ole toimintakykyä), joka ei halua suostua tutkimukseen
Tunnettu TTP-diagnoosi:
- Osallistujat, jotka ovat alle 18-vuotiaita suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä
- Potilas, jolla on ADAMTS13 yli 10 %
- Potilasta, jolla on syöpä tai siirtoon liittyvä MAHA, ei oteta mukaan
- Potilas (tai NOK, jos potilaalla ei ole toimintakykyä), joka ei halua suostua tutkimukseen
Terveelliseen hallintaan:
- Osallistujat, jotka ovat alle 18-vuotiaita suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä
- Osallistuja ei halua suostua oikeudenkäyntiin
- Mikä tahansa henkilökohtainen tai suvussa esiintynyt tromboottinen mikroangiopatia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Potilaat, joilla on akuutti tromboottinen trombosytopeeninen purppura (TTP)
Kaikki aikuiset potilaat, joilla epäillään TTP-diagnoosia (määritelty alhaisella verihiutalemäärällä ja anemialla, jossa on näyttöä punasolujen hajoamisesta) ja joiden ADAMTS13-entsyymitaso on alhainen <10 %.
|
Akuuttia ryhmää varten täytetään kysely neurologisista oireista esityksen yhteydessä sekä erityiskysymyksiä, jotka sisältävät suoritetun aivokuvauksen, saadut hoidot ja selviytyivätkö he sairaalahoidosta (AQ1).
Siellä on terveydenhuollon ammattilaisten johtama kyselylomake (AQ2) ja 3 potilasjohtoista kyselylomaketta (PHQ-9, TYM ja SF-36) sekä lisäkysely (AQ3), jotka täytetään 1 viikon, 1 kuukauden, 3 kuukauden, 6 kuukauden ja 12 kuukauden kohdalla. diagnoosin jälkeen.
Kroonista TTP-ryhmää varten osallistujilla on kyselylomake (CQ1) ja 3 potilasjohtoista kyselylomaketta (PHQ-9, TYM ja SF-36) sekä lisäkysely (CQ2).
Jos neurologisia oireita esiintyy, kyselylomakkeet täytetään kuuden kuukauden välein; joissa ei ole neurologisia oireita, kyselylomakkeet täytetään 12 kuukauden välein.
Terveet vapaaehtoiset täyttävät osallistujien johtamat kyselylomakkeet (eli PHQ-9, TYM, SF-36) sekä täydentävän peruskyselylomakkeen kahdessa ajankohtana 12 kuukauden välein.
|
|
Terveet vapaaehtoiset
Ei-verinen sukulainen / ystävä / hoitaja
|
Akuuttia ryhmää varten täytetään kysely neurologisista oireista esityksen yhteydessä sekä erityiskysymyksiä, jotka sisältävät suoritetun aivokuvauksen, saadut hoidot ja selviytyivätkö he sairaalahoidosta (AQ1).
Siellä on terveydenhuollon ammattilaisten johtama kyselylomake (AQ2) ja 3 potilasjohtoista kyselylomaketta (PHQ-9, TYM ja SF-36) sekä lisäkysely (AQ3), jotka täytetään 1 viikon, 1 kuukauden, 3 kuukauden, 6 kuukauden ja 12 kuukauden kohdalla. diagnoosin jälkeen.
Kroonista TTP-ryhmää varten osallistujilla on kyselylomake (CQ1) ja 3 potilasjohtoista kyselylomaketta (PHQ-9, TYM ja SF-36) sekä lisäkysely (CQ2).
Jos neurologisia oireita esiintyy, kyselylomakkeet täytetään kuuden kuukauden välein; joissa ei ole neurologisia oireita, kyselylomakkeet täytetään 12 kuukauden välein.
Terveet vapaaehtoiset täyttävät osallistujien johtamat kyselylomakkeet (eli PHQ-9, TYM, SF-36) sekä täydentävän peruskyselylomakkeen kahdessa ajankohtana 12 kuukauden välein.
|
|
Potilaat, joilla on tunnettu TTP-diagnoosi
Kaikki aikuiset potilaat, joilla on aiemmin vahvistettu TTP-diagnoosi (yli 12 kuukautta sitten), joka perustuu ADAMTS13-entsyymitasoon <10 % alkudiagnoosissa
|
Akuuttia ryhmää varten täytetään kysely neurologisista oireista esityksen yhteydessä sekä erityiskysymyksiä, jotka sisältävät suoritetun aivokuvauksen, saadut hoidot ja selviytyivätkö he sairaalahoidosta (AQ1).
Siellä on terveydenhuollon ammattilaisten johtama kyselylomake (AQ2) ja 3 potilasjohtoista kyselylomaketta (PHQ-9, TYM ja SF-36) sekä lisäkysely (AQ3), jotka täytetään 1 viikon, 1 kuukauden, 3 kuukauden, 6 kuukauden ja 12 kuukauden kohdalla. diagnoosin jälkeen.
Kroonista TTP-ryhmää varten osallistujilla on kyselylomake (CQ1) ja 3 potilasjohtoista kyselylomaketta (PHQ-9, TYM ja SF-36) sekä lisäkysely (CQ2).
Jos neurologisia oireita esiintyy, kyselylomakkeet täytetään kuuden kuukauden välein; joissa ei ole neurologisia oireita, kyselylomakkeet täytetään 12 kuukauden välein.
Terveet vapaaehtoiset täyttävät osallistujien johtamat kyselylomakkeet (eli PHQ-9, TYM, SF-36) sekä täydentävän peruskyselylomakkeen kahdessa ajankohtana 12 kuukauden välein.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on TTP:tä ja joilla on neurologisia komplikaatioita akuutissa esiintymisvaiheessa
Aikaikkuna: 1 viikko, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
Ensisijaisena tuloksena on arvioida sekä uusien akuutti- että remissio TTP-potilaiden osuus, joilla on neurologisia sairauksia.
Nämä raportoidaan lukuina ja prosentteina 95 %:n luottamusvälillä.
Jos rekrytoimme 100 potilasta molemmissa ryhmissä, akuuteissa ja remissioissa, voimme arvioida 10 %:n esiintyvyyden +/- 6 %:n tarkkuudella, 20 %:n esiintyvyyden +/-8 %:n tarkkuudella ja 40 %:n esiintyvyyden. +/-10 % tarkkuudella.
|
1 viikko, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
TTP-potilaiden prosenttiosuus remissiossa ja pitkäaikaisia neurologisia komplikaatioita
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18 kuukautta, 2 vuotta
|
Ensisijaisena tuloksena on arvioida sekä uusien akuutti- että remissio TTP-potilaiden osuus, joilla on neurologisia sairauksia.
Nämä raportoidaan lukuina ja prosentteina 95 %:n luottamusvälillä.
Jos rekrytoimme 100 potilasta molemmissa ryhmissä, akuuteissa ja remissioissa, voimme arvioida 10 %:n esiintyvyyden +/- 6 %:n tarkkuudella, 20 %:n esiintyvyyden +/-8 %:n tarkkuudella ja 40 %:n esiintyvyyden. +/-10 % tarkkuudella.
|
6 kuukautta, 12 kuukautta, 18 kuukautta, 2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden "seurantapotilaiden" prosenttiosuus, joilla on masennushäiriöstä kärsivä TTP, PHQ-9-pisteytysjärjestelmän perusteella verrattuna Yhdistyneen kuningaskunnan yleiseen väestöön.
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18 kuukautta, 2 vuotta
|
Toissijaisiin tuloksiin kuuluu osuus TTP-potilaista, joilla on masennus- tai neurologisia oireita tai heikentynyt elämänlaatu.
Nämä raportoidaan käyttämällä lukuja ja prosenttiosuuksia sekä 95 %:n luottamusväliä.
Näitä tuloksia verrataan myös vastaaviin yleisen väestön (verrokkiryhmä) tuloksiin.
Koska tutkimuksella ei kuitenkaan ole voimaa havaita ryhmien välisiä eroja, muodollisia hypoteesitestejä ei suoriteta ja tiedot esitetään käyttämällä yhteenvetotilastoja, lukuja, prosentteja ja 95 %:n luottamusväliä.
|
6 kuukautta, 12 kuukautta, 18 kuukautta, 2 vuotta
|
|
Niiden "seurantapotilaiden" prosenttiosuus, joilla on TTP:tä ja joilla on neurokognitiivinen vajaatoiminta, TYM-pisteytysjärjestelmän perusteella verrattuna Ison-Britannian yleiseen väestöön.
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18 kuukautta, 2 vuotta
|
Toissijaisiin tuloksiin kuuluu osuus TTP-potilaista, joilla on masennus- tai neurologisia oireita tai heikentynyt elämänlaatu.
Nämä raportoidaan käyttämällä lukuja ja prosenttiosuuksia sekä 95 %:n luottamusväliä.
Näitä tuloksia verrataan myös vastaaviin yleisen väestön (verrokkiryhmä) tuloksiin.
Koska tutkimuksella ei kuitenkaan ole voimaa havaita ryhmien välisiä eroja, muodollisia hypoteesitestejä ei suoriteta ja tiedot esitetään käyttämällä yhteenvetotilastoja, lukuja, prosentteja ja 95 %:n luottamusväliä.
|
6 kuukautta, 12 kuukautta, 18 kuukautta, 2 vuotta
|
|
Niiden "seurantapotilaiden" prosenttiosuus, joilla on alentunut elämänlaatu, SF-36-pisteisiin verrattuna Yhdistyneen kuningaskunnan yleiseen väestöön.
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18 kuukautta, 2 vuotta
|
Toissijaisiin tuloksiin kuuluu osuus TTP-potilaista, joilla on masennus- tai neurologisia oireita tai heikentynyt elämänlaatu.
Nämä raportoidaan käyttämällä lukuja ja prosenttiosuuksia sekä 95 %:n luottamusväliä.
Näitä tuloksia verrataan myös vastaaviin yleisen väestön (verrokkiryhmä) tuloksiin.
Koska tutkimuksella ei kuitenkaan ole voimaa havaita ryhmien välisiä eroja, muodollisia hypoteesitestejä ei suoriteta ja tiedot esitetään käyttämällä yhteenvetotilastoja, lukuja, prosentteja ja 95 %:n luottamusväliä.
|
6 kuukautta, 12 kuukautta, 18 kuukautta, 2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 25. kesäkuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 25. kesäkuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 25. kesäkuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 21. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 21. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 28. heinäkuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 9. elokuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 2. elokuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. heinäkuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 5988
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Päättämätön
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .