Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование ConNeCT: неврологические осложнения ТТП

2 августа 2021 г. обновлено: Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust

Исследование ConNeCT: неврологические осложнения тромботической тромбоцитопенической пурпуры

Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (ТТП) является редким заболеванием, которое имеет очень высокий риск смерти, если его не распознать и не начать немедленное лечение. ТТП вызывается очень низким уровнем фермента ADAMTS13 в организме. Недостаток ADAMTS13 приводит к образованию множественных небольших сгустков вокруг тела, которые могут нарушить приток крови к важным органам. Хотя выживаемость значительно улучшилась, в настоящее время признано, что пациенты с ТТП могут страдать от долгосрочных осложнений в результате своего состояния; в литературе из США сообщается о более высоких показателях большой депрессии, а также о плохой памяти и сниженной концентрации внимания у пациентов с ТТП. Исследователи стремятся улучшить понимание отдаленных осложнений и впервые рассмотреть прогнозные данные в разные моменты времени у пациентов с ТТП в Великобритании. Будут включены как пациенты с новым диагнозом, так и пациенты с известным диагнозом ТТП, выявленные в больницах NHS, в течение минимального периода времени 2 года. Это будет исследование, основанное на анкетировании, в котором анкеты будут заполняться как врачами, так и участниками в заранее определенные моменты времени. Улучшая понимание и сравнивая симптомы с симптомами в общей популяции, исследователи надеются улучшить поддержку и адаптировать лечение, которое может быть предложено пациентам с ТТП.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Ожидаемый)

250

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Взрослые пациенты с диагнозом тромботическая тромбоцитопеническая пурпура в Соединенном Королевстве.

Описание

Критерии включения:

1. Острый эпизод ТТП:

  • Взрослый пациент мужского или женского пола в возрасте ≥18 лет на момент подписания формы согласия с подтвержденным диагнозом ТТП (начальный или рецидив) на основании ADAMTS13 <10% 2. Известный диагноз ТТП:
  • Взрослый пациент мужского или женского пола в возрасте ≥ 18 лет на момент подписания формы согласия с исторически подтвержденным диагнозом ТТП (на основании ADAMTS13 при первоначальном обращении <10%) 3. Здоровый контроль:
  • Некровный родственник / друг / опекун пациентов, находящихся на лечении в гематологических клиниках больницы Королевского Ливерпульского университета или других участвующих центров.

Критерий исключения:

  1. Острый эпизод ТТП:

    • Участники младше 18 лет на момент подписания формы согласия
    • Пациент с ADAMTS13 более 10%
    • Пациент с раком или MAHA, связанный с трансплантацией, не будет включен
    • Пациент (или NOK, если пациент не в состоянии) не желает давать согласие на исследование

  2. Известный диагноз ТТП:

    • Участники младше 18 лет на момент подписания формы согласия
    • Пациент с ADAMTS13 более 10%
    • Пациент с раком или MAHA, связанный с трансплантацией, не будет включен
    • Пациент (или NOK, если пациент не в состоянии) не желает давать согласие на исследование

  3. Для здорового контроля:

    • Участники младше 18 лет на момент подписания формы согласия
    • Участник, не желающий давать согласие на испытание
    • Любой личный или семейный анамнез тромботической микроангиопатии

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Пациенты с острым эпизодом тромботической тромбоцитопенической пурпуры (ТТП)
Любые взрослые пациенты с подозрением на ТТП (определяется низким уровнем тромбоцитов и анемией с признаками распада эритроцитов) и подтвержденным низким уровнем фермента ADAMTS13 <10%
Другой: Анкеты (включая PHQ-9, TYM и SF-36)
Для группы острых состояний заполняется анкета о неврологических симптомах при поступлении, а также конкретные вопросы, включающие выполненную визуализацию головного мозга, полученное лечение и выжили ли они после госпитализации (AQ1). Будет анкета для практикующего врача (AQ2) и 3 анкеты для пациентов (PHQ-9, TYM и SF-36), а также дополнительная анкета (AQ3), заполняемая через 1 неделю, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев и 12 месяцев. следующий диагноз. Для группы хронической ТТП участники должны будут заполнить анкету (CQ1) и 3 анкеты пациентов (PHQ-9, TYM и SF-36), а также дополнительную анкету (CQ2). При наличии неврологических симптомов анкеты будут заполняться каждые 6 месяцев; при отсутствии неврологической симптоматики анкеты заполняются каждые 12 месяцев. Здоровые добровольцы будут заполнять опросники под руководством участников (а именно PHQ-9, TYM, SF-36), а также дополнительный базовый опросник в двух временных точках с интервалом в 12 месяцев.
Здоровые добровольцы
Некровный родственник/друг/опекун
Другой: Анкеты (включая PHQ-9, TYM и SF-36)
Для группы острых состояний заполняется анкета о неврологических симптомах при поступлении, а также конкретные вопросы, включающие выполненную визуализацию головного мозга, полученное лечение и выжили ли они после госпитализации (AQ1). Будет анкета для практикующего врача (AQ2) и 3 анкеты для пациентов (PHQ-9, TYM и SF-36), а также дополнительная анкета (AQ3), заполняемая через 1 неделю, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев и 12 месяцев. следующий диагноз. Для группы хронической ТТП участники должны будут заполнить анкету (CQ1) и 3 анкеты пациентов (PHQ-9, TYM и SF-36), а также дополнительную анкету (CQ2). При наличии неврологических симптомов анкеты будут заполняться каждые 6 месяцев; при отсутствии неврологической симптоматики анкеты заполняются каждые 12 месяцев. Здоровые добровольцы будут заполнять опросники под руководством участников (а именно PHQ-9, TYM, SF-36), а также дополнительный базовый опросник в двух временных точках с интервалом в 12 месяцев.
Пациенты с известным диагнозом ТТП
Любые взрослые пациенты с ранее подтвержденным диагнозом ТТП (более 12 месяцев назад) на основании уровня фермента ADAMTS13 <10% при первоначальном диагнозе
Другой: Анкеты (включая PHQ-9, TYM и SF-36)
Для группы острых состояний заполняется анкета о неврологических симптомах при поступлении, а также конкретные вопросы, включающие выполненную визуализацию головного мозга, полученное лечение и выжили ли они после госпитализации (AQ1). Будет анкета для практикующего врача (AQ2) и 3 анкеты для пациентов (PHQ-9, TYM и SF-36), а также дополнительная анкета (AQ3), заполняемая через 1 неделю, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев и 12 месяцев. следующий диагноз. Для группы хронической ТТП участники должны будут заполнить анкету (CQ1) и 3 анкеты пациентов (PHQ-9, TYM и SF-36), а также дополнительную анкету (CQ2). При наличии неврологических симптомов анкеты будут заполняться каждые 6 месяцев; при отсутствии неврологической симптоматики анкеты заполняются каждые 12 месяцев. Здоровые добровольцы будут заполнять опросники под руководством участников (а именно PHQ-9, TYM, SF-36), а также дополнительный базовый опросник в двух временных точках с интервалом в 12 месяцев.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент больных ТТП с неврологическими осложнениями при остром течении
Временное ограничение: 1 неделя, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев
Первичным результатом является оценка доли новых пациентов с ТТП в острой и ремиссии, у которых развились неврологические состояния. Они будут представлены в виде количества и процентов с 95% доверительными интервалами. Если мы наберем 100 пациентов в обеих группах, острой и ремиссии, то мы можем оценить показатели распространенности 10% с точностью +/- 6%, 20% распространенность с точностью +/-8% и 40% распространенность. с точностью +/-10%.
1 неделя, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев
Процент больных ТТП в стадии ремиссии с отдаленными неврологическими осложнениями
Временное ограничение: 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 2 года
Первичным результатом является оценка доли новых пациентов с ТТП в острой и ремиссии, у которых развились неврологические состояния. Они будут представлены в виде количества и процентов с 95% доверительными интервалами. Если мы наберем 100 пациентов в обеих группах, острой и ремиссии, то мы можем оценить показатели распространенности 10% с точностью +/- 6%, распространенность 20% с точностью +/-8% и распространенность 40%. с точностью +/-10%.
6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 2 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент «последующих» пациентов с ТТП с депрессивным расстройством, основанный на системе подсчета очков PHQ-9, по сравнению с населением Великобритании в целом.
Временное ограничение: 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 2 года
Вторичные исходы включают долю пациентов с ТТП, у которых развиваются депрессивные или неврологические симптомы или снижается качество жизни. Они будут сообщаться с использованием подсчетов и процентов, а также 95% доверительных интервалов. Кроме того, эти исходы будут сравниваться с соответствующими исходами для населения в целом (контрольная группа). Тем не менее, поскольку исследование не может выявить различия между группами, формальные проверки гипотез проводиться не будут, а данные будут представлены с использованием сводной статистики, подсчетов, процентов и 95% доверительных интервалов.
6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 2 года
Процент «последующих» пациентов с ТТП с нейрокогнитивным дефицитом, основанный на системе подсчета очков TYM, по сравнению с населением Великобритании в целом.
Временное ограничение: 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 2 года
Вторичные исходы включают долю пациентов с ТТП, у которых развиваются депрессивные или неврологические симптомы или снижается качество жизни. Они будут сообщаться с использованием подсчетов и процентов, а также 95% доверительных интервалов. Кроме того, эти исходы будут сравниваться с соответствующими исходами для населения в целом (контрольная группа). Тем не менее, поскольку исследование не может выявить различия между группами, формальные проверки гипотез проводиться не будут, а данные будут представлены с использованием сводной статистики, подсчетов, процентов и 95% доверительных интервалов.
6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 2 года
Процент «наблюдаемых» пациентов с ТТП со сниженным качеством жизни на основе оценки SF-36 по сравнению с населением Великобритании в целом.
Временное ограничение: 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 2 года
Вторичные исходы включают долю пациентов с ТТП, у которых развиваются депрессивные или неврологические симптомы или снижается качество жизни. Они будут сообщаться с использованием подсчетов и процентов, а также 95% доверительных интервалов. Кроме того, эти исходы будут сравниваться с соответствующими исходами для населения в целом (контрольная группа). Тем не менее, поскольку исследование не может выявить различия между группами, формальные проверки гипотез проводиться не будут, а данные будут представлены с использованием сводной статистики, подсчетов, процентов и 95% доверительных интервалов.
6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 2 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

25 июня 2020 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

25 июня 2022 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

25 июня 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 июля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 июля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

28 июля 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 августа 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 августа 2021 г.

Последняя проверка

1 июля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 5988

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться