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L'étude ConNeCT : complications neurologiques du PTT

2 août 2021 mis à jour par: Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust

L'étude ConNeCT : complications neurologiques du purpura thrombocytopénique thrombotique

Le purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT) est une affection rare, qui présente un risque très élevé de décès s'il n'est pas reconnu et traité immédiatement. Le PTT est causé par un très faible niveau d'une enzyme dans le corps, appelée ADAMTS13. Un manque d'ADAMTS13 provoque la formation de plusieurs petits caillots autour du corps, ce qui peut perturber le flux sanguin vers des organes importants. Bien que la survie se soit considérablement améliorée, il est maintenant reconnu que les patients atteints de PTT peuvent souffrir de complications à plus long terme en raison de leur état ; la littérature des États-Unis rapporte des taux plus élevés de dépression majeure ainsi qu'une mauvaise mémoire et une concentration réduite chez les patients atteints de PTT. Les chercheurs visent à améliorer la compréhension des complications à long terme et à examiner, pour la première fois, des données prospectives à plusieurs moments chez des patients atteints de PTT au Royaume-Uni. Les patients avec un nouveau diagnostic et les patients avec un diagnostic connu de PTT identifié dans les hôpitaux du NHS seront inclus, sur une durée minimale de 2 ans. Il s'agira d'une étude basée sur un questionnaire avec des questionnaires dirigés par des médecins et des participants à des moments prédéterminés. En améliorant la compréhension et en comparant les symptômes à ceux de la population générale, les chercheurs espèrent améliorer l'accompagnement et adapter les traitements qui peuvent être proposés aux patients atteints de PTT.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

250

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • Liverpool, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Royal Liverpool University Hospital
        • Contact:
          • Rebecca J Shaw

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients adultes diagnostiqués avec un purpura thrombocytopénique thrombotique au Royaume-Uni

La description

Critère d'intégration:

1. PTT d'épisode aigu :

  • Patient adulte de sexe masculin ou féminin âgé de ≥ 18 ans au moment de la signature du formulaire de consentement, avec un diagnostic confirmé de PTT (initial ou de rechute) basé sur ADAMTS13 < 10 % 2. Diagnostic connu de PTT :
  • Patient adulte de sexe masculin ou féminin âgé de ≥ 18 ans au moment de la signature du formulaire de consentement, avec un diagnostic historique confirmé de PTT (basé sur ADAMTS13 lors de la présentation initiale < 10 %) 3. Témoin sain :
  • Parent / ami / soignant non consanguin des patients pris en charge par les cliniques d'hématologie de l'hôpital Royal Liverpool University ou d'autres centres participants.

Critère d'exclusion:

  1. Épisode aigu de PTT :

    • Participants âgés de moins de 18 ans au moment de la signature du formulaire de consentement
    • Patient avec ADAMTS13 supérieur à 10 %
    • Les patients atteints d'un cancer ou d'une MAHA associée à une greffe ne seront pas inclus
    • Patient (ou PPP, si le patient n'a pas la capacité) ne souhaitant pas consentir à l'essai

  2. Diagnostic connu de PTT :

    • Participants âgés de moins de 18 ans au moment de la signature du formulaire de consentement
    • Patient avec ADAMTS13 supérieur à 10 %
    • Les patients atteints d'un cancer ou d'une MAHA associée à une greffe ne seront pas inclus
    • Patient (ou PPP, si le patient n'a pas la capacité) ne souhaitant pas consentir à l'essai

  3. Pour un contrôle sain :

    • Participants âgés de moins de 18 ans au moment de la signature du formulaire de consentement
    • Participant ne souhaitant pas consentir à l'essai
    • Tout antécédent personnel ou familial de microangiopathie thrombotique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients présentant un épisode aigu de purpura thrombocytopénique thrombotique (PTT)
Tout patient adulte chez qui on soupçonne un diagnostic de PTT (défini par un faible nombre de plaquettes et une anémie avec signes de dégradation des globules rouges) et confirmé par un faible taux d'enzyme ADAMTS13 < 10 %
Autre: Questionnaires (y compris PHQ-9, TYM et SF-36)
Pour le groupe aigu, un questionnaire est rempli sur les symptômes neurologiques à la présentation ainsi que des questions spécifiques pour inclure l'imagerie cérébrale effectuée, les traitements reçus et s'ils ont survécu à l'admission à l'hôpital (AQ1). Il y aura un questionnaire dirigé par le professionnel de la santé (AQ2) et 3 questionnaires dirigés par le patient (PHQ-9, TYM et SF-36) plus un questionnaire supplémentaire (AQ3) complété à 1 semaine, 1 mois, 3 mois, 6 mois et 12 mois suite au diagnostic. Pour le groupe TTP chronique, les participants auront un questionnaire rempli (CQ1) et 3 questionnaires dirigés par le patient (PHQ-9, TYM et SF-36) plus un questionnaire supplémentaire (CQ2). Lorsque des symptômes neurologiques sont présents, les questionnaires seront remplis tous les 6 mois ; en l'absence de symptômes neurologiques, des questionnaires sont remplis tous les 12 mois. Les volontaires sains rempliront des questionnaires dirigés par les participants (à savoir PHQ-9, TYM, SF-36) ainsi qu'un questionnaire de base supplémentaire à deux moments espacés de 12 mois.
Volontaires en bonne santé
Parent non consanguin / ami / soignant
Autre: Questionnaires (y compris PHQ-9, TYM et SF-36)
Pour le groupe aigu, un questionnaire est rempli sur les symptômes neurologiques à la présentation ainsi que des questions spécifiques pour inclure l'imagerie cérébrale effectuée, les traitements reçus et s'ils ont survécu à l'admission à l'hôpital (AQ1). Il y aura un questionnaire dirigé par le professionnel de la santé (AQ2) et 3 questionnaires dirigés par le patient (PHQ-9, TYM et SF-36) plus un questionnaire supplémentaire (AQ3) complété à 1 semaine, 1 mois, 3 mois, 6 mois et 12 mois suite au diagnostic. Pour le groupe TTP chronique, les participants auront un questionnaire rempli (CQ1) et 3 questionnaires dirigés par le patient (PHQ-9, TYM et SF-36) plus un questionnaire supplémentaire (CQ2). Lorsque des symptômes neurologiques sont présents, les questionnaires seront remplis tous les 6 mois ; en l'absence de symptômes neurologiques, des questionnaires sont remplis tous les 12 mois. Les volontaires sains rempliront des questionnaires dirigés par les participants (à savoir PHQ-9, TYM, SF-36) ainsi qu'un questionnaire de base supplémentaire à deux moments espacés de 12 mois.
Patients avec un diagnostic connu de PTT
Tout patient adulte avec un diagnostic de PTT précédemment confirmé (il y a plus de 12 mois) basé sur un taux d'enzyme ADAMTS13 < 10 % au moment du diagnostic initial
Autre: Questionnaires (y compris PHQ-9, TYM et SF-36)
Pour le groupe aigu, un questionnaire est rempli sur les symptômes neurologiques à la présentation ainsi que des questions spécifiques pour inclure l'imagerie cérébrale effectuée, les traitements reçus et s'ils ont survécu à l'admission à l'hôpital (AQ1). Il y aura un questionnaire dirigé par le professionnel de la santé (AQ2) et 3 questionnaires dirigés par le patient (PHQ-9, TYM et SF-36) plus un questionnaire supplémentaire (AQ3) complété à 1 semaine, 1 mois, 3 mois, 6 mois et 12 mois suite au diagnostic. Pour le groupe TTP chronique, les participants auront un questionnaire rempli (CQ1) et 3 questionnaires dirigés par le patient (PHQ-9, TYM et SF-36) plus un questionnaire supplémentaire (CQ2). Lorsque des symptômes neurologiques sont présents, les questionnaires seront remplis tous les 6 mois ; en l'absence de symptômes neurologiques, des questionnaires sont remplis tous les 12 mois. Les volontaires sains rempliront des questionnaires dirigés par les participants (à savoir PHQ-9, TYM, SF-36) ainsi qu'un questionnaire de base supplémentaire à deux moments espacés de 12 mois.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le pourcentage de patients atteints de PTT avec des complications neurologiques lors de la présentation aiguë
Délai: 1 semaine, 1 mois, 3 mois, 6 mois, 12 mois
Le résultat principal est d'estimer la proportion de nouveaux patients atteints de PTT aigu et en rémission développant des troubles neurologiques. Ceux-ci seront rapportés sous forme de nombres et de pourcentages avec des intervalles de confiance à 95 %. Si nous recrutons 100 patients dans les deux groupes, aiguë et en rémission, alors nous pouvons estimer des taux de prévalence de 10 % avec une précision de +/- 6 %, une prévalence de 20 % avec une précision de +/- 8 % et une prévalence de 40 %. avec une précision de +/-10%.
1 semaine, 1 mois, 3 mois, 6 mois, 12 mois
Le pourcentage de patients atteints de PTT en rémission avec des complications neurologiques à long terme
Délai: 6 mois, 12 mois, 18 mois, 2 ans
Le résultat principal est d'estimer la proportion de nouveaux patients atteints de PTT aigu et en rémission développant des troubles neurologiques. Ceux-ci seront rapportés sous forme de nombres et de pourcentages avec des intervalles de confiance à 95 %. Si nous recrutons 100 patients dans les deux groupes, aiguë et en rémission, alors nous pouvons estimer des taux de prévalence de 10 % avec une précision de +/- 6 %, une prévalence de 20 % avec une précision de +/- 8 % et une prévalence de 40 % avec une précision de +/-10%.
6 mois, 12 mois, 18 mois, 2 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le pourcentage de patients « suivis » atteints de PTT avec un trouble dépressif, basé sur le système de notation PHQ-9, par rapport à la population générale du Royaume-Uni.
Délai: 6 mois, 12 mois, 18 mois, 2 ans
Les critères de jugement secondaires incluent la proportion de patients atteints de PTT développant des symptômes dépressifs ou neurologiques ou ayant une qualité de vie réduite. Ceux-ci seront rapportés à l'aide de nombres et de pourcentages, ainsi que d'intervalles de confiance à 95 %. De plus, ces résultats seront comparés aux résultats correspondants de la population générale (groupe témoin). Cependant, comme l'étude n'est pas conçue pour détecter les différences entre les groupes, aucun test d'hypothèse formel ne sera entrepris et les données seront présentées à l'aide de statistiques récapitulatives, de décomptes, de pourcentages et d'intervalles de confiance à 95 %.
6 mois, 12 mois, 18 mois, 2 ans
Le pourcentage de patients « suivis » atteints de TTP avec déficit neurocognitif, basé sur le système de notation TYM, par rapport à la population générale du Royaume-Uni.
Délai: 6 mois, 12 mois, 18 mois, 2 ans
Les critères de jugement secondaires incluent la proportion de patients atteints de PTT développant des symptômes dépressifs ou neurologiques ou ayant une qualité de vie réduite. Ceux-ci seront rapportés à l'aide de nombres et de pourcentages, ainsi que d'intervalles de confiance à 95 %. De plus, ces résultats seront comparés aux résultats correspondants de la population générale (groupe témoin). Cependant, comme l'étude n'est pas conçue pour détecter les différences entre les groupes, aucun test d'hypothèse formel ne sera entrepris et les données seront présentées à l'aide de statistiques récapitulatives, de décomptes, de pourcentages et d'intervalles de confiance à 95 %.
6 mois, 12 mois, 18 mois, 2 ans
Le pourcentage de patients « suivis » atteints de PTT avec une qualité de vie réduite, basé sur le score SF-36, par rapport à la population générale du Royaume-Uni.
Délai: 6 mois, 12 mois, 18 mois, 2 ans
Les critères de jugement secondaires incluent la proportion de patients atteints de PTT développant des symptômes dépressifs ou neurologiques ou ayant une qualité de vie réduite. Ceux-ci seront rapportés à l'aide de nombres et de pourcentages, ainsi que d'intervalles de confiance à 95 %. De plus, ces résultats seront comparés aux résultats correspondants de la population générale (groupe témoin). Cependant, comme l'étude n'est pas conçue pour détecter les différences entre les groupes, aucun test d'hypothèse formel ne sera entrepris et les données seront présentées à l'aide de statistiques récapitulatives, de décomptes, de pourcentages et d'intervalles de confiance à 95 %.
6 mois, 12 mois, 18 mois, 2 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 juin 2020

Achèvement primaire (Anticipé)

25 juin 2022

Achèvement de l'étude (Anticipé)

25 juin 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 juillet 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 juillet 2021

Première publication (Réel)

28 juillet 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 août 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 août 2021

Dernière vérification

1 juillet 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 5988

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Indécis

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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