ConNeCT-undersøgelsen: Neurologiske komplikationer af TTP
2. august 2021 opdateret af: Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust
ConNeCT-undersøgelsen: Neurologiske komplikationer af trombotisk trombocytopenisk purpura
Trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP) er en sjælden tilstand, som har en meget høj risiko for død, hvis den ikke genkendes og behandles med det samme.
TTP er forårsaget af et meget lavt niveau af et enzym i kroppen, kaldet ADAMTS13.
Mangel på ADAMTS13 forårsager, at der dannes flere små blodpropper rundt om kroppen, som kan forstyrre blodtilførslen til vigtige organer.
Selvom overlevelsen er forbedret betydeligt, er det nu ved at blive erkendt, at patienter med TTP kan lide af længerevarende komplikationer som følge af deres tilstand; litteratur fra USA rapporterer højere forekomst af svær depression og også dårlig hukommelse og nedsat koncentration hos patienter med TTP.
Efterforskerne sigter mod at forbedre forståelsen af de langsigtede komplikationer og gennemgå for første gang fremadrettede data på flere tidspunkter hos patienter med TTP i Storbritannien.
Både patienter med en ny diagnose og patienter med en kendt diagnose af TTP identificeret på NHS-hospitaler vil blive inkluderet over en minimumsvarighed på 2 år.
Dette vil være et spørgeskemabaseret studie med både lægeledede og deltagerledede spørgeskemaer på forudbestemte tidspunkter.
Ved at forbedre forståelsen og sammenligne symptomerne med den generelle befolkning, håber efterforskerne at forbedre støtten og skræddersy de behandlinger, som kan tilbydes patienter med TTP.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Forventet)
250
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Tina Dutt
- Telefonnummer: 01512826724
- E-mail: tina.dutt@liverpoolft.nhs.uk
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Rebecca J Shaw
- E-mail: R.J.Shaw@liverpool.ac.uk
Studiesteder
-
-
-
Liverpool, Det Forenede Kongerige
- Rekruttering
- Royal Liverpool University Hospital
-
Kontakt:
- Rebecca J Shaw
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Voksne patienter diagnosticeret med trombotisk trombocytopenisk purpura i Det Forenede Kongerige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
1. Akut episode TTP:
- Voksen mandlig eller kvindelig patient ≥18 år på tidspunktet for underskrivelse af samtykkeerklæringen, med en bekræftet diagnose af TTP (initial eller tilbagefald) baseret på ADAMTS13 <10 % 2. Kendt diagnose af TTP:
- Voksen mandlig eller kvindelig patient ≥ 18 år på tidspunktet for underskrivelse af samtykkeerklæringen, med en historisk bekræftet diagnose af TTP (baseret på ADAMTS13 ved indledende præsentation <10%) 3. Sund kontrol:
- Ikke-blod slægtning/ven/plejer af patienter under pleje af hæmatologiske klinikker på Royal Liverpool University hospitalet eller andre deltagende centre.
Ekskluderingskriterier:
Akut episode af TTP:
- Deltagere under 18 år på tidspunktet for underskrivelse af samtykkeerklæringen
- Patient med ADAMTS13 mere end 10 %
- Patient med cancer eller transplantationsassocieret MAHA vil ikke blive inkluderet
- Patient (eller NOK, hvor patienten ikke har kapacitet), der ikke ønsker at give samtykke til forsøg
Kendt diagnose af TTP:
- Deltagere under 18 år på tidspunktet for underskrivelse af samtykkeerklæringen
- Patient med ADAMTS13 mere end 10 %
- Patient med cancer eller transplantationsassocieret MAHA vil ikke blive inkluderet
- Patient (eller NOK, hvor patienten ikke har kapacitet), der ikke ønsker at give samtykke til forsøg
For sund kontrol:
- Deltagere under 18 år på tidspunktet for underskrivelse af samtykkeerklæringen
- Deltager, der ikke ønsker at give samtykke til forsøg
- Enhver personlig eller familiehistorie med trombotisk mikroangiopati
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Patienter med akut episode af trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP)
Alle voksne patienter med en formodet diagnose af TTP (defineret ved lave blodplader og anæmi med tegn på nedbrydning af røde blodlegemer) og bekræftet af et lavt ADAMTS13-enzymniveau <10 %
|
For den akutte gruppe udfyldes et spørgeskema om neurologiske symptomer ved præsentationen plus specifikke spørgsmål til at inkludere hjernebilleddannelse, modtagne behandlinger og om de overlevede hospitalsindlæggelsen (AQ1).
Der vil være et lægestyret spørgeskema (AQ2) og 3 patientledede spørgeskemaer (PHQ-9, TYM og SF-36) plus et supplerende spørgeskema (AQ3) udfyldt efter 1 uge, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder og 12 måneder efter diagnosen.
For den kroniske TTP-gruppe vil deltagerne få udfyldt et spørgeskema (CQ1) og 3 patient-ledede spørgeskemaer (PHQ-9, TYM og SF-36) plus et supplerende spørgeskema (CQ2).
Hvor neurologiske symptomer er til stede, udfyldes spørgeskemaer hver 6. måned; hvor der ikke er neurologiske symptomer udfyldes spørgeskemaer hver 12. måned.
De raske frivillige vil udfylde deltagerstyrede spørgeskemaer (nemlig PHQ-9, TYM, SF-36) plus et supplerende baseline-spørgeskema på to tidspunkter med 12 måneders mellemrum.
|
|
Sunde frivillige
Ikke-blod slægtning/ven/plejer
|
For den akutte gruppe udfyldes et spørgeskema om neurologiske symptomer ved præsentationen plus specifikke spørgsmål til at inkludere hjernebilleddannelse, modtagne behandlinger og om de overlevede hospitalsindlæggelsen (AQ1).
Der vil være et lægestyret spørgeskema (AQ2) og 3 patientledede spørgeskemaer (PHQ-9, TYM og SF-36) plus et supplerende spørgeskema (AQ3) udfyldt efter 1 uge, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder og 12 måneder efter diagnosen.
For den kroniske TTP-gruppe vil deltagerne få udfyldt et spørgeskema (CQ1) og 3 patient-ledede spørgeskemaer (PHQ-9, TYM og SF-36) plus et supplerende spørgeskema (CQ2).
Hvor neurologiske symptomer er til stede, udfyldes spørgeskemaer hver 6. måned; hvor der ikke er neurologiske symptomer udfyldes spørgeskemaer hver 12. måned.
De raske frivillige vil udfylde deltagerstyrede spørgeskemaer (nemlig PHQ-9, TYM, SF-36) plus et supplerende baseline-spørgeskema på to tidspunkter med 12 måneders mellemrum.
|
|
Patienter med kendt diagnose af TTP
Alle voksne patienter med en tidligere bekræftet diagnose af TTP (mere end 12 måneder siden) baseret på et ADAMTS13-enzymniveau <10 % ved initial diagnose
|
For den akutte gruppe udfyldes et spørgeskema om neurologiske symptomer ved præsentationen plus specifikke spørgsmål til at inkludere hjernebilleddannelse, modtagne behandlinger og om de overlevede hospitalsindlæggelsen (AQ1).
Der vil være et lægestyret spørgeskema (AQ2) og 3 patientledede spørgeskemaer (PHQ-9, TYM og SF-36) plus et supplerende spørgeskema (AQ3) udfyldt efter 1 uge, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder og 12 måneder efter diagnosen.
For den kroniske TTP-gruppe vil deltagerne få udfyldt et spørgeskema (CQ1) og 3 patient-ledede spørgeskemaer (PHQ-9, TYM og SF-36) plus et supplerende spørgeskema (CQ2).
Hvor neurologiske symptomer er til stede, udfyldes spørgeskemaer hver 6. måned; hvor der ikke er neurologiske symptomer udfyldes spørgeskemaer hver 12. måned.
De raske frivillige vil udfylde deltagerstyrede spørgeskemaer (nemlig PHQ-9, TYM, SF-36) plus et supplerende baseline-spørgeskema på to tidspunkter med 12 måneders mellemrum.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdelen af patienter med TTP med neurologiske komplikationer ved akut præsentation
Tidsramme: 1 uge, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
|
Det primære resultat er at estimere andelen af både nye akutte og remission TTP-patienter, der udvikler neurologiske tilstande.
Disse vil blive rapporteret som tællinger og procenter med 95 % konfidensintervaller.
Hvis vi rekrutterer 100 patienter i begge grupper, akut og remission, så kan vi estimere prævalensrater på 10% med en nøjagtighed på +/- 6%, en 20% prævalens med en nøjagtighed på +/-8% og en 40% prævalens med en nøjagtighed på +/-10 %.
|
1 uge, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
|
|
Procentdelen af patienter med TTP i remission med langsigtede neurologiske komplikationer
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 2 år
|
Det primære resultat er at estimere andelen af både nye akutte og remission TTP-patienter, der udvikler neurologiske tilstande.
Disse vil blive rapporteret som tællinger og procenter med 95 % konfidensintervaller.
Hvis vi rekrutterer 100 patienter i begge grupper, akut og remission, så kan vi estimere prævalensrater på 10% med en nøjagtighed på +/- 6%, en 20% prævalens med en nøjagtighed på +/-8% og en 40% prævalens med en nøjagtighed på +/-10 %.
|
6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdelen af "opfølgnings"-patienter med TTP med en depressiv lidelse, baseret på PHQ-9-scoringssystem, sammenlignet med den generelle britiske befolkning.
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 2 år
|
Sekundære resultater omfatter andelen af TTP-patienter, der udvikler depressive eller neurologiske symptomer eller har nedsat livskvalitet.
Disse vil blive rapporteret ved hjælp af tællinger og procenter sammen med 95 % konfidensintervaller.
Desuden vil disse resultater blive sammenlignet med de tilsvarende resultater fra den generelle befolkning (kontrolgruppe).
Men da undersøgelsen ikke er drevet til at detektere mellem gruppeforskelle, vil der ikke blive udført formelle hypotesetests, og dataene vil blive præsenteret ved hjælp af opsummerende statistikker, tællinger, procenter og 95 % konfidensintervaller.
|
6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 2 år
|
|
Procentdelen af "opfølgnings"-patienter med TTP med neurokognitivt deficit, baseret på TYM-scoringssystem, sammenlignet med den generelle britiske befolkning.
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 2 år
|
Sekundære resultater omfatter andelen af TTP-patienter, der udvikler depressive eller neurologiske symptomer eller har nedsat livskvalitet.
Disse vil blive rapporteret ved hjælp af tællinger og procenter sammen med 95 % konfidensintervaller.
Desuden vil disse resultater blive sammenlignet med de tilsvarende resultater fra den generelle befolkning (kontrolgruppe).
Men da undersøgelsen ikke er drevet til at detektere mellem gruppeforskelle, vil der ikke blive udført formelle hypotesetests, og dataene vil blive præsenteret ved hjælp af opsummerende statistikker, tællinger, procenter og 95 % konfidensintervaller.
|
6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 2 år
|
|
Procentdelen af 'opfølgende' patienter med TTP med nedsat livskvalitet baseret på SF-36-score sammenlignet med den generelle britiske befolkning.
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 2 år
|
Sekundære resultater omfatter andelen af TTP-patienter, der udvikler depressive eller neurologiske symptomer eller har nedsat livskvalitet.
Disse vil blive rapporteret ved hjælp af tællinger og procenter sammen med 95 % konfidensintervaller.
Desuden vil disse resultater blive sammenlignet med de tilsvarende resultater fra den generelle befolkning (kontrolgruppe).
Men da undersøgelsen ikke er drevet til at detektere mellem gruppeforskelle, vil der ikke blive udført formelle hypotesetests, og dataene vil blive præsenteret ved hjælp af opsummerende statistikker, tællinger, procenter og 95 % konfidensintervaller.
|
6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 2 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
25. juni 2020
Primær færdiggørelse (Forventet)
25. juni 2022
Studieafslutning (Forventet)
25. juni 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
21. juli 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
21. juli 2021
Først opslået (Faktiske)
28. juli 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
9. august 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
2. august 2021
Sidst verificeret
1. juli 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 5988
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Uafklaret
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .