Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

De ConNeCT-studie: neurologische complicaties van TTP

2 augustus 2021 bijgewerkt door: Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust

De ConNeCT-studie: neurologische complicaties van trombotische trombocytopenische purpura

Trombotische trombocytopenische purpura (TTP) is een zeldzame aandoening met een zeer hoog risico op overlijden als deze niet wordt herkend en onmiddellijk wordt behandeld. TTP wordt veroorzaakt door een zeer laag niveau van een enzym in het lichaam, ADAMTS13 genaamd. Een tekort aan ADAMTS13 zorgt ervoor dat er meerdere kleine stolsels rond het lichaam ontstaan ​​die de bloedtoevoer naar belangrijke organen kunnen verstoren. Hoewel de overleving aanzienlijk is verbeterd, wordt nu erkend dat patiënten met TTP complicaties op de langere termijn kunnen krijgen als gevolg van hun aandoening; literatuur uit de VS rapporteert hogere percentages ernstige depressies en ook slecht geheugen en verminderde concentratie bij patiënten met TTP. De onderzoekers streven ernaar het begrip van de complicaties op de lange termijn te verbeteren en voor het eerst toekomstgerichte gegevens op meerdere tijdstippen bij patiënten met TTP in het VK te beoordelen. Zowel patiënten met een nieuwe diagnose als patiënten met een bekende diagnose van TTP geïdentificeerd in NHS-ziekenhuizen zullen worden opgenomen, gedurende een periode van minimaal 2 jaar. Dit zal een op vragenlijsten gebaseerd onderzoek zijn met zowel door artsen als door deelnemers geleide vragenlijsten op vooraf bepaalde tijdstippen. Door het begrip te verbeteren en de symptomen te vergelijken met die van de algemene bevolking, hopen de onderzoekers de ondersteuning te verbeteren en de behandelingen aan te passen die kunnen worden aangeboden aan patiënten met TTP.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

250

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Royal Liverpool University Hospital
        • Contact:
          • Rebecca J Shaw

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Volwassen patiënten met de diagnose trombotische trombocytopenische purpura in het Verenigd Koninkrijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

1.Acute aflevering TTP:

  • Volwassen mannelijke of vrouwelijke patiënt ≥18 jaar oud op het moment van ondertekening van het toestemmingsformulier, met een bevestigde diagnose van TTP (eerste of recidief) op basis van ADAMTS13 <10% 2. Bekende diagnose van TTP:
  • Volwassen mannelijke of vrouwelijke patiënt ≥ 18 jaar oud op het moment van ondertekening van het toestemmingsformulier, met een historisch bevestigde diagnose van TTP (gebaseerd op ADAMTS13 bij eerste presentatie <10%) 3. Gezonde controle:
  • Niet-bloedverwant / vriend / verzorger van patiënten onder de hoede van hematologieklinieken in het Royal Liverpool University Hospital of andere deelnemende centra.

Uitsluitingscriteria:

  1. Acute episode van TTP:

    • Deelnemers jonger dan 18 jaar op het moment van ondertekening van het toestemmingsformulier
    • Patiënt met ADAMTS13 groter dan 10%
    • Patiënt met kanker of met transplantatie geassocieerde MAHA wordt niet opgenomen
    • Patiënt (of NOK, indien patiënt niet bekwaam is) die geen toestemming wenst te geven voor het proces

  2. Bekende diagnose van TTP:

    • Deelnemers jonger dan 18 jaar op het moment van ondertekening van het toestemmingsformulier
    • Patiënt met ADAMTS13 groter dan 10%
    • Patiënt met kanker of met transplantatie geassocieerde MAHA wordt niet opgenomen
    • Patiënt (of NOK, indien patiënt niet bekwaam is) die geen toestemming wenst te geven voor het proces

  3. Voor een gezonde controle:

    • Deelnemers jonger dan 18 jaar op het moment van ondertekening van het toestemmingsformulier
    • Deelnemer wil geen toestemming geven voor proef
    • Elke persoonlijke of familiegeschiedenis van trombotische microangiopathie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Patiënten met een acute episode van trombotische trombocytopenische purpura (TTP)
Alle volwassen patiënten met een vermoedelijke diagnose van TTP (gedefinieerd door laag aantal bloedplaatjes en bloedarmoede met tekenen van afbraak van rode bloedcellen) en bevestigd door een laag ADAMTS13-enzymniveau <10%
Ander: Vragenlijsten (o.a. PHQ-9, TYM en SF-36)
Voor de acute groep wordt een vragenlijst ingevuld over neurologische symptomen bij presentatie plus specifieke vragen over uitgevoerde beeldvorming van de hersenen, ontvangen behandelingen en of ze de ziekenhuisopname hebben overleefd (AQ1). Er zal een door de zorgverlener geleide vragenlijst (AQ2) en 3 door de patiënt geleide vragenlijsten (PHQ-9, TYM en SF-36) plus een aanvullende vragenlijst (AQ3) worden ingevuld na 1 week, 1 maand, 3 maanden, 6 maanden en 12 maanden volgende diagnose. Voor de chronische TTP-groep krijgen deelnemers een vragenlijst ingevuld (CQ1) en 3 patiëntgestuurde vragenlijsten (PHQ-9, TYM en SF-36) plus een aanvullende vragenlijst (CQ2). Waar neurologische symptomen aanwezig zijn, zullen vragenlijsten 6 maandelijks worden ingevuld; waar er geen neurologische symptomen zijn, worden elke 12 maanden vragenlijsten ingevuld. De gezonde vrijwilligers zullen door deelnemers geleide vragenlijsten invullen (namelijk PHQ-9, TYM, SF-36) plus een aanvullende basisvragenlijst op twee tijdstippen met een tussenpoos van 12 maanden.
Gezonde vrijwilligers
Niet-bloedverwant / vriend / verzorger
Ander: Vragenlijsten (o.a. PHQ-9, TYM en SF-36)
Voor de acute groep wordt een vragenlijst ingevuld over neurologische symptomen bij presentatie plus specifieke vragen over uitgevoerde beeldvorming van de hersenen, ontvangen behandelingen en of ze de ziekenhuisopname hebben overleefd (AQ1). Er zal een door de zorgverlener geleide vragenlijst (AQ2) en 3 door de patiënt geleide vragenlijsten (PHQ-9, TYM en SF-36) plus een aanvullende vragenlijst (AQ3) worden ingevuld na 1 week, 1 maand, 3 maanden, 6 maanden en 12 maanden volgende diagnose. Voor de chronische TTP-groep krijgen deelnemers een vragenlijst ingevuld (CQ1) en 3 patiëntgestuurde vragenlijsten (PHQ-9, TYM en SF-36) plus een aanvullende vragenlijst (CQ2). Waar neurologische symptomen aanwezig zijn, zullen vragenlijsten 6 maandelijks worden ingevuld; waar er geen neurologische symptomen zijn, worden elke 12 maanden vragenlijsten ingevuld. De gezonde vrijwilligers zullen door deelnemers geleide vragenlijsten invullen (namelijk PHQ-9, TYM, SF-36) plus een aanvullende basisvragenlijst op twee tijdstippen met een tussenpoos van 12 maanden.
Patiënten met een bekende diagnose van TTP
Alle volwassen patiënten met een eerder bevestigde diagnose van TTP (meer dan 12 maanden geleden) op basis van een ADAMTS13-enzymniveau <10% bij de initiële diagnose
Ander: Vragenlijsten (o.a. PHQ-9, TYM en SF-36)
Voor de acute groep wordt een vragenlijst ingevuld over neurologische symptomen bij presentatie plus specifieke vragen over uitgevoerde beeldvorming van de hersenen, ontvangen behandelingen en of ze de ziekenhuisopname hebben overleefd (AQ1). Er zal een door de zorgverlener geleide vragenlijst (AQ2) en 3 door de patiënt geleide vragenlijsten (PHQ-9, TYM en SF-36) plus een aanvullende vragenlijst (AQ3) worden ingevuld na 1 week, 1 maand, 3 maanden, 6 maanden en 12 maanden volgende diagnose. Voor de chronische TTP-groep krijgen deelnemers een vragenlijst ingevuld (CQ1) en 3 patiëntgestuurde vragenlijsten (PHQ-9, TYM en SF-36) plus een aanvullende vragenlijst (CQ2). Waar neurologische symptomen aanwezig zijn, zullen vragenlijsten 6 maandelijks worden ingevuld; waar er geen neurologische symptomen zijn, worden elke 12 maanden vragenlijsten ingevuld. De gezonde vrijwilligers zullen door deelnemers geleide vragenlijsten invullen (namelijk PHQ-9, TYM, SF-36) plus een aanvullende basisvragenlijst op twee tijdstippen met een tussenpoos van 12 maanden.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het percentage patiënten met TTP met neurologische complicaties bij acute presentatie
Tijdsspanne: 1 week, 1 maand, 3 maanden, 6 maanden, 12 maanden
Het primaire resultaat is het schatten van het aandeel van zowel nieuwe acute als remissie TTP-patiënten die neurologische aandoeningen ontwikkelen. Deze worden gerapporteerd als tellingen en percentages met 95% betrouwbaarheidsintervallen. Als we 100 patiënten rekruteren in beide groepen, acuut en remissie, dan kunnen we prevalentiepercentages schatten van 10% met een nauwkeurigheid van +/- 6%, een prevalentie van 20% met een nauwkeurigheid van +/-8% en een prevalentie van 40% met een nauwkeurigheid van +/-10%.
1 week, 1 maand, 3 maanden, 6 maanden, 12 maanden
Het percentage patiënten met TTP in remissie met langdurige neurologische complicaties
Tijdsspanne: 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 2 jaar
Het primaire resultaat is het schatten van het aandeel van zowel nieuwe acute als remissie TTP-patiënten die neurologische aandoeningen ontwikkelen. Deze worden gerapporteerd als tellingen en percentages met 95% betrouwbaarheidsintervallen. Als we 100 patiënten rekruteren in beide groepen, acuut en remissie, dan kunnen we prevalentiepercentages schatten van 10% met een nauwkeurigheid van +/- 6%, een prevalentie van 20% met een nauwkeurigheid van +/-8% en een prevalentie van 40% met een nauwkeurigheid van +/-10%.
6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het percentage 'follow-up'-patiënten met TTP met een depressieve stoornis, gebaseerd op het PHQ-9-scoresysteem, vergeleken met de algemene Britse bevolking.
Tijdsspanne: 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 2 jaar
Secundaire uitkomstmaten omvatten het percentage TTP-patiënten dat depressieve of neurologische symptomen ontwikkelt of een verminderde kwaliteit van leven heeft. Deze worden gerapporteerd met behulp van tellingen en percentages, samen met 95% betrouwbaarheidsintervallen. Ook worden deze uitkomsten vergeleken met de overeenkomstige uitkomsten van de algemene bevolking (controlegroep). Aangezien het onderzoek echter niet de bevoegdheid heeft om verschillen tussen groepen te detecteren, zullen er geen formele hypothesetests worden uitgevoerd en zullen de gegevens worden gepresenteerd met behulp van samenvattende statistieken, tellingen, percentages en 95% betrouwbaarheidsintervallen.
6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 2 jaar
Het percentage 'follow-up'-patiënten met TTP met neurocognitieve stoornissen, gebaseerd op het TYM-scoresysteem, vergeleken met de algemene Britse bevolking.
Tijdsspanne: 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 2 jaar
Secundaire uitkomstmaten omvatten het percentage TTP-patiënten dat depressieve of neurologische symptomen ontwikkelt of een verminderde kwaliteit van leven heeft. Deze worden gerapporteerd met behulp van tellingen en percentages, samen met 95% betrouwbaarheidsintervallen. Ook worden deze uitkomsten vergeleken met de overeenkomstige uitkomsten van de algemene bevolking (controlegroep). Aangezien het onderzoek echter niet de bevoegdheid heeft om verschillen tussen groepen te detecteren, zullen er geen formele hypothesetests worden uitgevoerd en zullen de gegevens worden gepresenteerd met behulp van samenvattende statistieken, tellingen, percentages en 95% betrouwbaarheidsintervallen.
6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 2 jaar
Het percentage 'follow-up'-patiënten met TTP met verminderde kwaliteit van leven, gebaseerd op de SF-36-score, vergeleken met de algemene Britse bevolking.
Tijdsspanne: 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 2 jaar
Secundaire uitkomstmaten omvatten het percentage TTP-patiënten dat depressieve of neurologische symptomen ontwikkelt of een verminderde kwaliteit van leven heeft. Deze worden gerapporteerd met behulp van tellingen en percentages, samen met 95% betrouwbaarheidsintervallen. Ook worden deze uitkomsten vergeleken met de overeenkomstige uitkomsten van de algemene bevolking (controlegroep). Aangezien het onderzoek echter niet de bevoegdheid heeft om verschillen tussen groepen te detecteren, zullen er geen formele hypothesetests worden uitgevoerd en zullen de gegevens worden gepresenteerd met behulp van samenvattende statistieken, tellingen, percentages en 95% betrouwbaarheidsintervallen.
6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 juni 2020

Primaire voltooiing (Verwacht)

25 juni 2022

Studie voltooiing (Verwacht)

25 juni 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 juli 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 juli 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 juli 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 augustus 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 augustus 2021

Laatst geverifieerd

1 juli 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 5988

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren