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Lo studio ConNeCT: complicazioni neurologiche della TTP

2 agosto 2021 aggiornato da: Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust

Lo studio ConNeCT: complicazioni neurologiche della porpora trombotica trombocitopenica

La porpora trombotica trombocitopenica (TTP) è una condizione rara, che presenta un rischio molto elevato di morte se non riconosciuta e trattata immediatamente. La TTP è causata da un livello molto basso di un enzima nel corpo, chiamato ADAMTS13. Una mancanza di ADAMTS13 provoca la formazione di più piccoli coaguli intorno al corpo che possono interrompere il flusso sanguigno verso organi importanti. Sebbene la sopravvivenza sia migliorata in modo significativo, ora si riconosce che i pazienti con TTP possono soffrire di complicanze a lungo termine a causa della loro condizione; la letteratura degli Stati Uniti riporta tassi più elevati di depressione maggiore e anche scarsa memoria e ridotta concentrazione nei pazienti con TTP. I ricercatori mirano a migliorare la comprensione delle complicanze a lungo termine e rivedere, per la prima volta, i dati previsionali in più punti temporali nei pazienti con TTP nel Regno Unito. Saranno inclusi sia i pazienti con una nuova diagnosi che i pazienti con una diagnosi nota di TTP identificata negli ospedali del SSN, per una durata minima di 2 anni. Questo sarà uno studio basato su questionari con questionari condotti sia dal medico che dai partecipanti in momenti predeterminati. Migliorando la comprensione e confrontando i sintomi con quelli della popolazione generale, i ricercatori sperano di migliorare il supporto e adattare i trattamenti che possono essere offerti ai pazienti con TTP.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

250

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Liverpool, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Royal Liverpool University Hospital
        • Contatto:
          • Rebecca J Shaw

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti adulti con diagnosi di porpora trombotica trombocitopenica nel Regno Unito

Descrizione

Criterio di inclusione:

1. PTT episodio acuto:

  • Paziente adulto maschio o femmina ≥18 anni di età al momento della firma del modulo di consenso, con diagnosi confermata di TTP (iniziale o recidiva) basata su ADAMTS13 <10% 2. Diagnosi nota di TTP:
  • Paziente adulto maschio o femmina ≥ 18 anni di età al momento della firma del modulo di consenso, con una diagnosi storica confermata di TTP (basata su ADAMTS13 alla presentazione iniziale <10%) 3. Controllo sano:
  • Parente non consanguineo / amico / badante di pazienti in cura presso le cliniche di ematologia presso l'ospedale della Royal Liverpool University o altri centri partecipanti.

Criteri di esclusione:

  1. Episodio acuto di TTP:

    • Partecipanti di età inferiore a 18 anni al momento della firma del modulo di consenso
    • Paziente con ADAMTS13 superiore al 10%
    • I pazienti con MAHA associato a cancro o trapianto non saranno inclusi
    • Paziente (o NOK, se il paziente non ha capacità) che non desidera acconsentire al processo

  2. Diagnosi nota di TTP:

    • Partecipanti di età inferiore a 18 anni al momento della firma del modulo di consenso
    • Paziente con ADAMTS13 superiore al 10%
    • I pazienti con MAHA associato a cancro o trapianto non saranno inclusi
    • Paziente (o NOK, se il paziente non ha capacità) che non desidera acconsentire al processo

  3. Per un controllo sano:

    • Partecipanti di età inferiore a 18 anni al momento della firma del modulo di consenso
    • Partecipante che non desidera acconsentire al processo
    • Qualsiasi storia personale o familiare di microangiopatia trombotica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti con episodio acuto di porpora trombotica trombocitopenica (TTP)
Tutti i pazienti adulti con una diagnosi sospetta di TTP (definita da piastrine basse e anemia con evidenza di rottura dei globuli rossi) e confermata da un basso livello dell'enzima ADAMTS13 <10%
Altro: Questionari (inclusi PHQ-9, TYM e SF-36)
Per il gruppo acuto, viene compilato un questionario sui sintomi neurologici alla presentazione più domande specifiche per includere l'imaging cerebrale eseguito, i trattamenti ricevuti e se sono sopravvissuti al ricovero ospedaliero (AQ1). Ci sarà un questionario condotto da operatori sanitari (AQ2) e 3 questionari condotti da pazienti (PHQ-9, TYM e SF-36) più un questionario supplementare (AQ3) completato a 1 settimana, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi e 12 mesi dopo la diagnosi. Per il gruppo TTP cronico, i partecipanti avranno un questionario completato (CQ1) e 3 questionari guidati dal paziente (PHQ-9, TYM e SF-36) più un questionario supplementare (CQ2). In presenza di sintomi neurologici, i questionari saranno completati 6 mesi; dove non ci sono sintomi neurologici i questionari vengono completati ogni 12 mesi. I volontari sani completeranno i questionari guidati dai partecipanti (vale a dire PHQ-9, TYM, SF-36) più un questionario di riferimento supplementare in due momenti a distanza di 12 mesi.
Volontari sani
Parente non consanguineo / amico / badante
Altro: Questionari (inclusi PHQ-9, TYM e SF-36)
Per il gruppo acuto, viene compilato un questionario sui sintomi neurologici alla presentazione più domande specifiche per includere l'imaging cerebrale eseguito, i trattamenti ricevuti e se sono sopravvissuti al ricovero ospedaliero (AQ1). Ci sarà un questionario condotto da operatori sanitari (AQ2) e 3 questionari condotti da pazienti (PHQ-9, TYM e SF-36) più un questionario supplementare (AQ3) completato a 1 settimana, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi e 12 mesi dopo la diagnosi. Per il gruppo TTP cronico, i partecipanti avranno un questionario completato (CQ1) e 3 questionari guidati dal paziente (PHQ-9, TYM e SF-36) più un questionario supplementare (CQ2). In presenza di sintomi neurologici, i questionari saranno completati 6 mesi; dove non ci sono sintomi neurologici i questionari vengono completati ogni 12 mesi. I volontari sani completeranno i questionari guidati dai partecipanti (vale a dire PHQ-9, TYM, SF-36) più un questionario di riferimento supplementare in due momenti a distanza di 12 mesi.
Pazienti con diagnosi nota di TTP
Tutti i pazienti adulti con una diagnosi precedentemente confermata di TTP (più di 12 mesi fa) sulla base di un livello dell'enzima ADAMTS13 <10% alla diagnosi iniziale
Altro: Questionari (inclusi PHQ-9, TYM e SF-36)
Per il gruppo acuto, viene compilato un questionario sui sintomi neurologici alla presentazione più domande specifiche per includere l'imaging cerebrale eseguito, i trattamenti ricevuti e se sono sopravvissuti al ricovero ospedaliero (AQ1). Ci sarà un questionario condotto da operatori sanitari (AQ2) e 3 questionari condotti da pazienti (PHQ-9, TYM e SF-36) più un questionario supplementare (AQ3) completato a 1 settimana, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi e 12 mesi dopo la diagnosi. Per il gruppo TTP cronico, i partecipanti avranno un questionario completato (CQ1) e 3 questionari guidati dal paziente (PHQ-9, TYM e SF-36) più un questionario supplementare (CQ2). In presenza di sintomi neurologici, i questionari saranno completati 6 mesi; dove non ci sono sintomi neurologici i questionari vengono completati ogni 12 mesi. I volontari sani completeranno i questionari guidati dai partecipanti (vale a dire PHQ-9, TYM, SF-36) più un questionario di riferimento supplementare in due momenti a distanza di 12 mesi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La percentuale di pazienti con TTP con complicanze neurologiche alla presentazione acuta
Lasso di tempo: 1 settimana, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi
L'esito primario è stimare la proporzione di nuovi pazienti con TTP acuta e di remissione che sviluppano condizioni neurologiche. Questi verranno riportati come conteggi e percentuali con intervalli di confidenza del 95%. Se reclutiamo 100 pazienti in entrambi i gruppi, in acuto e in remissione, allora possiamo stimare tassi di prevalenza del 10% con una precisione di +/- 6%, una prevalenza del 20% con una precisione di +/-8% e una prevalenza del 40% con una precisione del +/-10%.
1 settimana, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi
La percentuale di pazienti con TTP in remissione con complicanze neurologiche a lungo termine
Lasso di tempo: 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 2 anni
L'esito primario è stimare la proporzione di nuovi pazienti con TTP acuta e di remissione che sviluppano condizioni neurologiche. Questi verranno riportati come conteggi e percentuali con intervalli di confidenza del 95%. Se reclutiamo 100 pazienti in entrambi i gruppi, in acuto e in remissione, allora possiamo stimare tassi di prevalenza del 10% con una precisione di +/- 6%, una prevalenza del 20% con una precisione di +/-8% e una prevalenza del 40% con una precisione del +/-10%.
6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La percentuale di pazienti "follow-up" con TTP con disturbo depressivo, basata sul sistema di punteggio PHQ-9, rispetto alla popolazione generale del Regno Unito.
Lasso di tempo: 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 2 anni
Gli esiti secondari includono la percentuale di pazienti con TTP che sviluppano sintomi depressivi o neurologici o che hanno una ridotta qualità della vita. Questi verranno riportati utilizzando conteggi e percentuali, insieme a intervalli di confidenza del 95%. Inoltre, questi risultati saranno confrontati con i risultati corrispondenti della popolazione generale (gruppo di controllo). Tuttavia, poiché lo studio non è in grado di rilevare le differenze tra i gruppi, non verranno effettuati test di ipotesi formali ei dati verranno presentati utilizzando statistiche riassuntive, conteggi, percentuali e intervalli di confidenza al 95%.
6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 2 anni
La percentuale di pazienti "follow-up" con TTP con deficit neurocognitivo, basata sul sistema di punteggio TYM, rispetto alla popolazione generale del Regno Unito.
Lasso di tempo: 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 2 anni
Gli esiti secondari includono la percentuale di pazienti con TTP che sviluppano sintomi depressivi o neurologici o che hanno una ridotta qualità della vita. Questi verranno riportati utilizzando conteggi e percentuali, insieme a intervalli di confidenza del 95%. Inoltre, questi risultati saranno confrontati con i risultati corrispondenti della popolazione generale (gruppo di controllo). Tuttavia, poiché lo studio non è in grado di rilevare le differenze tra i gruppi, non verranno effettuati test di ipotesi formali ei dati verranno presentati utilizzando statistiche riassuntive, conteggi, percentuali e intervalli di confidenza al 95%.
6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 2 anni
La percentuale di pazienti "follow-up" con TTP con ridotta qualità della vita, basata sul punteggio SF-36, rispetto alla popolazione generale del Regno Unito.
Lasso di tempo: 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 2 anni
Gli esiti secondari includono la percentuale di pazienti con TTP che sviluppano sintomi depressivi o neurologici o che hanno una ridotta qualità della vita. Questi verranno riportati utilizzando conteggi e percentuali, insieme a intervalli di confidenza del 95%. Inoltre, questi risultati saranno confrontati con i risultati corrispondenti della popolazione generale (gruppo di controllo). Tuttavia, poiché lo studio non è in grado di rilevare le differenze tra i gruppi, non verranno effettuati test di ipotesi formali ei dati verranno presentati utilizzando statistiche riassuntive, conteggi, percentuali e intervalli di confidenza al 95%.
6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 giugno 2020

Completamento primario (Anticipato)

25 giugno 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

25 giugno 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

28 luglio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 agosto 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 agosto 2021

Ultimo verificato

1 luglio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 5988

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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