A ConNeCT tanulmány: A TTP neurológiai szövődményei
2021. augusztus 2. frissítette: Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust
A ConNeCT tanulmány: A thromboticus thrombocytopeniás purpura neurológiai szövődményei
A thromboticus thrombocytopeniás purpura (TTP) egy ritka állapot, amely nagyon magas a halálozási kockázattal, ha nem ismerik fel és azonnali kezelésben részesülnek.
A TTP-t a szervezetben az ADAMTS13 nevű enzim nagyon alacsony szintje okozza.
Az ADAMTS13 hiánya több kis vérrög kialakulását okozza a test körül, ami megzavarhatja a fontos szervek véráramlását.
Bár a túlélés jelentősen javult, ma már felismerték, hogy a TTP-ben szenvedő betegek állapotuk miatt hosszabb távú szövődményeket szenvedhetnek; Az USA-ból származó irodalom nagyobb mértékű súlyos depresszióról, valamint rossz memóriáról és csökkent koncentrációról számol be TTP-ben szenvedő betegeknél.
A kutatók célja, hogy jobban megértsék a hosszú távú szövődményeket, és első alkalommal vizsgálják meg az előretekintő adatokat több időpontban az Egyesült Királyságban élő TTP-ben szenvedő betegeknél.
Mind az új diagnózissal, mind az NHS kórházakban azonosított TTP-vel ismert betegeket bevonják, legalább 2 éven keresztül.
Ez egy kérdőíves vizsgálat lesz, mind az orvos által, mind a résztvevők által vezetett kérdőívekkel, előre meghatározott időpontokban.
Azzal, hogy javítják a megértést és összehasonlítják a tüneteket az általános populációéval, a kutatók azt remélik, hogy javítják a TTP-ben szenvedő betegek támogatását és személyre szabják a kezeléseket.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Várható)
250
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Tina Dutt
- Telefonszám: 01512826724
- E-mail: tina.dutt@liverpoolft.nhs.uk
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Rebecca J Shaw
- E-mail: R.J.Shaw@liverpool.ac.uk
Tanulmányi helyek
-
-
-
Liverpool, Egyesült Királyság
- Toborzás
- Royal Liverpool University Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Rebecca J Shaw
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Trombózisos thrombocytopeniás purpurával diagnosztizált felnőtt betegek az Egyesült Királyságban
Leírás
Bevételi kritériumok:
1. Akut epizód TTP:
- Felnőtt férfi vagy nőbeteg, aki a beleegyező nyilatkozat aláírásának időpontjában 18 év feletti életkor, ADAMTS13 alapján megerősített (kezdeti vagy relapszus) TTP diagnózissal <10% 2. TTP ismert diagnózisa:
- Felnőtt férfi vagy nőbeteg ≥ 18 éves a beleegyező nyilatkozat aláírásakor, a TTP történetében megerősített diagnózissal (ADAMTS13 alapján a kezdeti bemutatáskor <10%) 3. Egészséges kontroll:
- A Royal Liverpool Egyetemi Kórház vagy más részt vevő központok hematológiai klinikáinak gondozása alatt álló betegek nem vér szerinti rokona / barátja / gondozója.
Kizárási kritériumok:
A TTP akut epizódja:
- A hozzájárulási űrlap aláírásának időpontjában 18 évnél fiatalabb résztvevők
- 10%-nál nagyobb ADAMTS13-ban szenvedő beteg
- A rákos vagy transzplantációs MAHA-kezelésben szenvedő betegek nem tartoznak bele
- Az a páciens (vagy NOK, ha a beteg nem rendelkezik kapacitással), aki nem kíván hozzájárulni a vizsgálathoz
A TTP ismert diagnózisa:
- A hozzájárulási űrlap aláírásának időpontjában 18 évnél fiatalabb résztvevők
- 10%-nál nagyobb ADAMTS13-ban szenvedő beteg
- A rákos vagy transzplantációs MAHA-kezelésben szenvedő betegek nem tartoznak bele
- Az a páciens (vagy NOK, ha a beteg nem rendelkezik kapacitással), aki nem kíván hozzájárulni a vizsgálathoz
Az egészséges kontroll érdekében:
- A hozzájárulási űrlap aláírásának időpontjában 18 évnél fiatalabb résztvevők
- A résztvevő nem kíván hozzájárulni a tárgyaláshoz
- Bármilyen személyes vagy családi kórtörténetben előfordult thromboticus mikroangiopátia
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Thromboticus thrombocytopeniás purpura (TTP) akut epizódjában szenvedő betegek
Bármely felnőtt beteg, akinek feltételezett TTP-diagnózisa van (alacsony vérlemezkeszám és vérszegénység, vörösvértest-lebomlás bizonyítékával), és 10%-nál alacsonyabb ADAMTS13 enzimszint igazolja
|
Az akut csoport esetében egy kérdőívet töltenek ki a neurológiai tünetekről a bemutatáskor, valamint speciális kérdéseket, amelyek tartalmazzák az agyi képalkotást, a kapott kezeléseket és azt, hogy túlélték-e a kórházi felvételt (AQ1).
Lesz egy egészségügyi dolgozó által vezetett kérdőív (AQ2) és 3 beteg által vezetett kérdőív (PHQ-9, TYM és SF-36), valamint egy kiegészítő kérdőív (AQ3), amelyet 1 hét, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap és 12 hónap múlva töltenek ki. diagnózist követően.
A krónikus TTP csoportban a résztvevők egy kérdőívet (CQ1) és 3 beteg által vezetett kérdőívet (PHQ-9, TYM és SF-36), valamint egy kiegészítő kérdőívet (CQ2) kapnak.
Neurológiai tünetek esetén a kérdőíveket 6 havonta töltik ki; ahol nincsenek neurológiai tünetek, a kérdőíveket 12 havonta töltik ki.
Az egészséges önkéntesek a résztvevők által vezetett kérdőíveket (nevezetesen PHQ-9, TYM, SF-36) és egy kiegészítő alapkérdőívet töltenek ki két időpontban, 12 hónapos különbséggel.
|
|
Egészséges önkéntesek
Nem vér szerinti rokon / barát / gondozó
|
Az akut csoport esetében egy kérdőívet töltenek ki a neurológiai tünetekről a bemutatáskor, valamint speciális kérdéseket, amelyek tartalmazzák az agyi képalkotást, a kapott kezeléseket és azt, hogy túlélték-e a kórházi felvételt (AQ1).
Lesz egy egészségügyi dolgozó által vezetett kérdőív (AQ2) és 3 beteg által vezetett kérdőív (PHQ-9, TYM és SF-36), valamint egy kiegészítő kérdőív (AQ3), amelyet 1 hét, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap és 12 hónap múlva töltenek ki. diagnózist követően.
A krónikus TTP csoportban a résztvevők egy kérdőívet (CQ1) és 3 beteg által vezetett kérdőívet (PHQ-9, TYM és SF-36), valamint egy kiegészítő kérdőívet (CQ2) kapnak.
Neurológiai tünetek esetén a kérdőíveket 6 havonta töltik ki; ahol nincsenek neurológiai tünetek, a kérdőíveket 12 havonta töltik ki.
Az egészséges önkéntesek a résztvevők által vezetett kérdőíveket (nevezetesen PHQ-9, TYM, SF-36) és egy kiegészítő alapkérdőívet töltenek ki két időpontban, 12 hónapos különbséggel.
|
|
Ismert TTP diagnózisú betegek
Bármely felnőtt beteg, akinél korábban (több mint 12 hónapja) diagnosztizálták a TTP-t, az ADAMTS13 enzimszint alapján a kezdeti diagnóziskor <10%
|
Az akut csoport esetében egy kérdőívet töltenek ki a neurológiai tünetekről a bemutatáskor, valamint speciális kérdéseket, amelyek tartalmazzák az agyi képalkotást, a kapott kezeléseket és azt, hogy túlélték-e a kórházi felvételt (AQ1).
Lesz egy egészségügyi dolgozó által vezetett kérdőív (AQ2) és 3 beteg által vezetett kérdőív (PHQ-9, TYM és SF-36), valamint egy kiegészítő kérdőív (AQ3), amelyet 1 hét, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap és 12 hónap múlva töltenek ki. diagnózist követően.
A krónikus TTP csoportban a résztvevők egy kérdőívet (CQ1) és 3 beteg által vezetett kérdőívet (PHQ-9, TYM és SF-36), valamint egy kiegészítő kérdőívet (CQ2) kapnak.
Neurológiai tünetek esetén a kérdőíveket 6 havonta töltik ki; ahol nincsenek neurológiai tünetek, a kérdőíveket 12 havonta töltik ki.
Az egészséges önkéntesek a résztvevők által vezetett kérdőíveket (nevezetesen PHQ-9, TYM, SF-36) és egy kiegészítő alapkérdőívet töltenek ki két időpontban, 12 hónapos különbséggel.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A TTP-ben szenvedő betegek százalékos aránya neurológiai szövődményekkel az akut megjelenéskor
Időkeret: 1 hét, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
|
Az elsődleges eredmény az új akut és a remissziós TTP-betegek neurológiai állapotában szenvedő betegek arányának becslése.
Ezeket számok és százalékok formájában jelentik 95%-os konfidencia intervallumokkal.
Ha 100 beteget veszünk fel mindkét csoportba, akut és remisszióba, akkor 10%-os prevalencia arányokat becsülhetünk +/- 6%-os pontossággal, 20%-os prevalenciát +/-8%-os pontossággal és 40%-os prevalenciát. +/-10%-os pontossággal.
|
1 hét, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
|
|
A hosszú távú neurológiai szövődményekkel járó remisszióban lévő TTP-ben szenvedő betegek százalékos aránya
Időkeret: 6 hónapja, 12 hónapja, 18 hónapja, 2 éve
|
Az elsődleges eredmény az új akut és a remissziós TTP-s betegek arányának becslése, akiknél neurológiai állapotok alakulnak ki.
Ezeket számok és százalékok formájában jelentik 95%-os konfidencia intervallumokkal.
Ha mindkét csoportba 100, akut és remissziós beteget veszünk fel, akkor 10%-os prevalencia arányokat becsülhetünk +/- 6%-os pontossággal, 20%-os prevalenciát +/-8%-os pontossággal és 40%-os prevalenciát. +/-10%-os pontossággal.
|
6 hónapja, 12 hónapja, 18 hónapja, 2 éve
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A depressziós rendellenességben szenvedő TTP-ben szenvedő „követési” betegek százalékos aránya a PHQ-9 pontozási rendszer alapján, az Egyesült Királyság általános népességéhez viszonyítva.
Időkeret: 6 hónapja, 12 hónapja, 18 hónapja, 2 éve
|
A másodlagos kimenetelek közé tartozik azon TTP-betegek aránya, akiknél depressziós vagy neurológiai tünetek jelentkeznek, vagy akiknek életminősége csökkent.
Ezeket a számok és százalékok, valamint 95%-os konfidencia intervallumok használatával jelentik.
Ezenkívül ezeket az eredményeket össze kell vetni az általános populáció (kontrollcsoport) megfelelő eredményeivel.
Mivel azonban a tanulmány nem a csoportok közötti különbségek kimutatására szolgál, nem végeznek formális hipotézis teszteket, és az adatokat összefoglaló statisztikák, számok, százalékok és 95%-os konfidencia intervallumok felhasználásával mutatják be.
|
6 hónapja, 12 hónapja, 18 hónapja, 2 éve
|
|
A neurokognitív deficittel rendelkező TTP-ben szenvedő „követési” betegek százalékos aránya a TYM pontozási rendszer alapján, az Egyesült Királyság általános népességéhez viszonyítva.
Időkeret: 6 hónapja, 12 hónapja, 18 hónapja, 2 éve
|
A másodlagos kimenetelek közé tartozik azon TTP-betegek aránya, akiknél depressziós vagy neurológiai tünetek jelentkeznek, vagy akiknek életminősége csökkent.
Ezeket a számok és százalékok, valamint 95%-os konfidencia intervallumok használatával jelentik.
Ezenkívül ezeket az eredményeket össze kell vetni az általános populáció (kontrollcsoport) megfelelő eredményeivel.
Mivel azonban a tanulmány nem a csoportok közötti különbségek kimutatására szolgál, nem végeznek formális hipotézis teszteket, és az adatokat összefoglaló statisztikák, számok, százalékok és 95%-os konfidencia intervallumok felhasználásával mutatják be.
|
6 hónapja, 12 hónapja, 18 hónapja, 2 éve
|
|
A csökkent életminőségű TTP-ben szenvedő „követési” betegek százalékos aránya az SF-36 pontszám alapján, az Egyesült Királyság általános népességéhez viszonyítva.
Időkeret: 6 hónapja, 12 hónapja, 18 hónapja, 2 éve
|
A másodlagos kimenetelek közé tartozik azon TTP-betegek aránya, akiknél depressziós vagy neurológiai tünetek jelentkeznek, vagy akiknek életminősége csökkent.
Ezeket a számok és százalékok, valamint 95%-os konfidencia intervallumok használatával jelentik.
Ezenkívül ezeket az eredményeket össze kell vetni az általános populáció (kontrollcsoport) megfelelő eredményeivel.
Mivel azonban a tanulmány nem a csoportok közötti különbségek kimutatására szolgál, nem végeznek formális hipotézis teszteket, és az adatokat összefoglaló statisztikák, számok, százalékok és 95%-os konfidencia intervallumok felhasználásával mutatják be.
|
6 hónapja, 12 hónapja, 18 hónapja, 2 éve
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. június 25.
Elsődleges befejezés (Várható)
2022. június 25.
A tanulmány befejezése (Várható)
2022. június 25.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. július 21.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. július 21.
Első közzététel (Tényleges)
2021. július 28.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. augusztus 9.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. augusztus 2.
Utolsó ellenőrzés
2021. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 5988
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Eldöntetlen
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Kérdőívek (beleértve a PHQ-9-et, a TYM-et és az SF-36-ot)
-
Centre Hospitalier Universitaire de NīmesToborzásCharcot Lábízület | OsteoarthropathiaFranciaország