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Die ConNeCT-Studie: Neurologische Komplikationen bei TTP

2. August 2021 aktualisiert von: Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust

Die ConNeCT-Studie: Neurologische Komplikationen bei thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura

Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP) ist eine seltene Erkrankung, die ein sehr hohes Todesrisiko birgt, wenn sie nicht erkannt und sofort behandelt wird. TTP wird durch einen sehr niedrigen Spiegel eines Enzyms namens ADAMTS13 im Körper verursacht. Ein Mangel an ADAMTS13 führt zur Bildung mehrerer kleiner Blutgerinnsel im Körper, die den Blutfluss zu wichtigen Organen stören können. Obwohl sich das Überleben signifikant verbessert hat, wird nun erkannt, dass Patienten mit TTP aufgrund ihres Zustands längerfristige Komplikationen erleiden können; Literatur aus den USA berichtet von höheren Raten an schweren Depressionen sowie Gedächtnisschwäche und Konzentrationsschwäche bei Patienten mit TTP. Die Forscher wollen das Verständnis der Langzeitkomplikationen verbessern und zum ersten Mal zukunftsgerichtete Daten zu mehreren Zeitpunkten bei Patienten mit TTP in Großbritannien überprüfen. Sowohl Patienten mit einer neuen Diagnose als auch Patienten mit bekannter TTP-Diagnose, die in NHS-Krankenhäusern identifiziert wurden, werden über einen Zeitraum von mindestens 2 Jahren eingeschlossen. Dies wird eine auf Fragebögen basierende Studie mit sowohl von Ärzten als auch von Teilnehmern geführten Fragebögen zu vorher festgelegten Zeitpunkten sein. Durch die Verbesserung des Verständnisses und den Vergleich der Symptome mit denen der Allgemeinbevölkerung hoffen die Forscher, die Unterstützung zu verbessern und die Behandlungen, die Patienten mit TTP angeboten werden können, maßzuschneidern.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

250

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Royal Liverpool University Hospital
        • Kontakt:
          • Rebecca J Shaw

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Erwachsene Patienten, bei denen im Vereinigten Königreich thrombotisch-thrombozytopenische Purpura diagnostiziert wurde

Beschreibung

Einschlusskriterien:

1. Akute Episode TTP:

  • Erwachsener männlicher oder weiblicher Patient im Alter von ≥ 18 Jahren zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung mit bestätigter TTP-Diagnose (initial oder rezidivierend) basierend auf ADAMTS13 < 10 % 2. Bekannte TTP-Diagnose:
  • Erwachsener männlicher oder weiblicher Patient ≥ 18 Jahre zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung, mit einer historisch bestätigten Diagnose von TTP (basierend auf ADAMTS13 bei Erstvorstellung < 10 %) 3. Gesunde Kontrolle:
  • Nicht-Blutsverwandter / Freund / Betreuer von Patienten, die von Hämatologiekliniken im Krankenhaus der Royal Liverpool University oder anderen teilnehmenden Zentren betreut werden.

Ausschlusskriterien:

  1. Akute Episode von TTP:

    • Teilnehmer, die zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung jünger als 18 Jahre sind
    • Patient mit ADAMTS13 größer als 10 %
    • Patienten mit krebs- oder transplantationsassoziiertem MAHA werden nicht eingeschlossen
    • Patient (oder NOK, wenn der Patient nicht urteilsfähig ist), der der Studie nicht zustimmen möchte

  2. Bekannte Diagnose von TTP:

    • Teilnehmer, die zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung jünger als 18 Jahre sind
    • Patient mit ADAMTS13 größer als 10 %
    • Patienten mit krebs- oder transplantationsassoziiertem MAHA werden nicht eingeschlossen
    • Patient (oder NOK, wenn der Patient nicht urteilsfähig ist), der der Studie nicht zustimmen möchte

  3. Für eine gesunde Kontrolle:

    • Teilnehmer, die zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung jünger als 18 Jahre sind
    • Der Teilnehmer möchte der Studie nicht zustimmen
    • Jede persönliche oder familiäre Vorgeschichte von thrombotischer Mikroangiopathie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Patienten mit akuter Episode einer thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura (TTP)
Alle erwachsenen Patienten mit einer Verdachtsdiagnose von TTP (definiert durch niedrige Thrombozytenzahl und Anämie mit Anzeichen eines Abbaus roter Blutkörperchen) und bestätigt durch einen niedrigen ADAMTS13-Enzymspiegel < 10 %
Sonstiges: Fragebögen (einschließlich PHQ-9, TYM und SF-36)
Für die Akutgruppe wird ein Fragebogen zu neurologischen Symptomen bei der Vorstellung ausgefüllt, plus spezifische Fragen, die durchgeführte Bildgebung des Gehirns, erhaltene Behandlungen und ob sie die Krankenhauseinweisung überlebt haben (AQ1). Es wird einen von Heilpraktikern geführten Fragebogen (AQ2) und 3 patientengeführte Fragebögen (PHQ-9, TYM und SF-36) sowie einen ergänzenden Fragebogen (AQ3) geben, die nach 1 Woche, 1 Monat, 3 Monaten, 6 Monaten und 12 Monaten ausgefüllt werden nach Diagnose. Für die chronische TTP-Gruppe erhalten die Teilnehmer einen ausgefüllten Fragebogen (CQ1) und 3 patientengeführte Fragebögen (PHQ-9, TYM und SF-36) sowie einen ergänzenden Fragebogen (CQ2). Bei neurologischen Symptomen werden die Fragebögen alle 6 Monate ausgefüllt; wenn keine neurologischen Symptome vorliegen, werden Fragebögen alle 12 Monate ausgefüllt. Die gesunden Freiwilligen füllen zu zwei Zeitpunkten im Abstand von 12 Monaten teilnehmergeführte Fragebögen (nämlich PHQ-9, TYM, SF-36) sowie einen ergänzenden Basisfragebogen aus.
Gesunde Freiwillige
Nicht-Blutsverwandter / Freund / Betreuer
Sonstiges: Fragebögen (einschließlich PHQ-9, TYM und SF-36)
Für die Akutgruppe wird ein Fragebogen zu neurologischen Symptomen bei der Vorstellung ausgefüllt, plus spezifische Fragen, die durchgeführte Bildgebung des Gehirns, erhaltene Behandlungen und ob sie die Krankenhauseinweisung überlebt haben (AQ1). Es wird einen von Heilpraktikern geführten Fragebogen (AQ2) und 3 patientengeführte Fragebögen (PHQ-9, TYM und SF-36) sowie einen ergänzenden Fragebogen (AQ3) geben, die nach 1 Woche, 1 Monat, 3 Monaten, 6 Monaten und 12 Monaten ausgefüllt werden nach Diagnose. Für die chronische TTP-Gruppe erhalten die Teilnehmer einen ausgefüllten Fragebogen (CQ1) und 3 patientengeführte Fragebögen (PHQ-9, TYM und SF-36) sowie einen ergänzenden Fragebogen (CQ2). Bei neurologischen Symptomen werden die Fragebögen alle 6 Monate ausgefüllt; wenn keine neurologischen Symptome vorliegen, werden Fragebögen alle 12 Monate ausgefüllt. Die gesunden Freiwilligen füllen zu zwei Zeitpunkten im Abstand von 12 Monaten teilnehmergeführte Fragebögen (nämlich PHQ-9, TYM, SF-36) sowie einen ergänzenden Basisfragebogen aus.
Patienten mit bekannter Diagnose von TTP
Alle erwachsenen Patienten mit einer zuvor bestätigten Diagnose von TTP (vor mehr als 12 Monaten), basierend auf einem ADAMTS13-Enzymspiegel von < 10 % bei der Erstdiagnose
Sonstiges: Fragebögen (einschließlich PHQ-9, TYM und SF-36)
Für die Akutgruppe wird ein Fragebogen zu neurologischen Symptomen bei der Vorstellung ausgefüllt, plus spezifische Fragen, die durchgeführte Bildgebung des Gehirns, erhaltene Behandlungen und ob sie die Krankenhauseinweisung überlebt haben (AQ1). Es wird einen von Heilpraktikern geführten Fragebogen (AQ2) und 3 patientengeführte Fragebögen (PHQ-9, TYM und SF-36) sowie einen ergänzenden Fragebogen (AQ3) geben, die nach 1 Woche, 1 Monat, 3 Monaten, 6 Monaten und 12 Monaten ausgefüllt werden nach Diagnose. Für die chronische TTP-Gruppe erhalten die Teilnehmer einen ausgefüllten Fragebogen (CQ1) und 3 patientengeführte Fragebögen (PHQ-9, TYM und SF-36) sowie einen ergänzenden Fragebogen (CQ2). Bei neurologischen Symptomen werden die Fragebögen alle 6 Monate ausgefüllt; wenn keine neurologischen Symptome vorliegen, werden Fragebögen alle 12 Monate ausgefüllt. Die gesunden Freiwilligen füllen zu zwei Zeitpunkten im Abstand von 12 Monaten teilnehmergeführte Fragebögen (nämlich PHQ-9, TYM, SF-36) sowie einen ergänzenden Basisfragebogen aus.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der Prozentsatz der Patienten mit TTP mit neurologischen Komplikationen bei akuter Präsentation
Zeitfenster: 1 Woche, 1 Monat, 3 Monate, 6 Monate, 12 Monate
Das primäre Ergebnis ist die Schätzung des Anteils neuer akuter und Remissions-TTP-Patienten, die neurologische Erkrankungen entwickeln. Diese werden als Anzahl und Prozentsätze mit 95 % Konfidenzintervallen angegeben. Wenn wir 100 Patienten in beiden Gruppen, Akut und Remission, rekrutieren, können wir Prävalenzraten von 10 % mit einer Genauigkeit von +/- 6 %, eine Prävalenz von 20 % mit einer Genauigkeit von +/- 8 % und eine Prävalenz von 40 % schätzen mit einer Genauigkeit von +/-10%.
1 Woche, 1 Monat, 3 Monate, 6 Monate, 12 Monate
Der Prozentsatz der Patienten mit TTP in Remission mit langfristigen neurologischen Komplikationen
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate, 18 Monate, 2 Jahre
Das primäre Ergebnis ist die Schätzung des Anteils neuer akuter und Remissions-TTP-Patienten, die neurologische Erkrankungen entwickeln. Diese werden als Anzahl und Prozentsätze mit 95 % Konfidenzintervallen angegeben. Wenn wir 100 Patienten in beiden Gruppen, Akut und Remission, rekrutieren, können wir Prävalenzraten von 10 % mit einer Genauigkeit von +/- 6 %, eine Prävalenz von 20 % mit einer Genauigkeit von +/- 8 % und eine Prävalenz von 40 % schätzen mit einer Genauigkeit von +/-10%.
6 Monate, 12 Monate, 18 Monate, 2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der Prozentsatz der „Follow-up“-Patienten mit TTP mit einer depressiven Störung, basierend auf dem PHQ-9-Bewertungssystem, im Vergleich zur allgemeinen britischen Bevölkerung.
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate, 18 Monate, 2 Jahre
Zu den sekundären Endpunkten gehört der Anteil der TTP-Patienten, die depressive oder neurologische Symptome entwickeln oder eine eingeschränkte Lebensqualität haben. Diese werden unter Verwendung von Anzahl und Prozentsätzen zusammen mit 95-%-Konfidenzintervallen gemeldet. Außerdem werden diese Ergebnisse mit den entsprechenden Ergebnissen aus der Allgemeinbevölkerung (Kontrollgruppe) verglichen. Da die Studie jedoch nicht in der Lage ist, Unterschiede zwischen Gruppen zu erkennen, werden keine formellen Hypothesentests durchgeführt und die Daten werden anhand von zusammenfassenden Statistiken, Anzahl, Prozentsätzen und 95 %-Konfidenzintervallen präsentiert.
6 Monate, 12 Monate, 18 Monate, 2 Jahre
Der Prozentsatz der „Follow-up“-Patienten mit TTP mit neurokognitivem Defizit, basierend auf dem TYM-Bewertungssystem, im Vergleich zur allgemeinen britischen Bevölkerung.
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate, 18 Monate, 2 Jahre
Zu den sekundären Endpunkten gehört der Anteil der TTP-Patienten, die depressive oder neurologische Symptome entwickeln oder eine eingeschränkte Lebensqualität haben. Diese werden unter Verwendung von Anzahl und Prozentsätzen zusammen mit 95-%-Konfidenzintervallen gemeldet. Außerdem werden diese Ergebnisse mit den entsprechenden Ergebnissen aus der Allgemeinbevölkerung (Kontrollgruppe) verglichen. Da die Studie jedoch nicht in der Lage ist, Unterschiede zwischen Gruppen zu erkennen, werden keine formellen Hypothesentests durchgeführt und die Daten werden anhand von zusammenfassenden Statistiken, Anzahl, Prozentsätzen und 95 %-Konfidenzintervallen präsentiert.
6 Monate, 12 Monate, 18 Monate, 2 Jahre
Der Prozentsatz der „Follow-up“-Patienten mit TTP mit eingeschränkter Lebensqualität, basierend auf dem SF-36-Score, im Vergleich zur allgemeinen britischen Bevölkerung.
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate, 18 Monate, 2 Jahre
Zu den sekundären Endpunkten gehört der Anteil der TTP-Patienten, die depressive oder neurologische Symptome entwickeln oder eine eingeschränkte Lebensqualität haben. Diese werden unter Verwendung von Anzahl und Prozentsätzen zusammen mit 95-%-Konfidenzintervallen gemeldet. Außerdem werden diese Ergebnisse mit den entsprechenden Ergebnissen aus der Allgemeinbevölkerung (Kontrollgruppe) verglichen. Da die Studie jedoch nicht in der Lage ist, Unterschiede zwischen Gruppen zu erkennen, werden keine formellen Hypothesentests durchgeführt und die Daten werden anhand von zusammenfassenden Statistiken, Anzahl, Prozentsätzen und 95 %-Konfidenzintervallen präsentiert.
6 Monate, 12 Monate, 18 Monate, 2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Juni 2020

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

25. Juni 2022

Studienabschluss (Voraussichtlich)

25. Juni 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Juli 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Juli 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Juli 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. August 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. August 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 5988

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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