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El estudio ConNeCT: Complicaciones neurológicas de la PTT

2 de agosto de 2021 actualizado por: Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust

El estudio ConNeCT: complicaciones neurológicas de la púrpura trombocitopénica trombótica

La púrpura trombocitopénica trombótica (PTT) es una condición rara, que tiene un riesgo muy alto de muerte si no se reconoce y recibe tratamiento inmediato. La TTP es causada por un nivel muy bajo de una enzima en el cuerpo, llamada ADAMTS13. La falta de ADAMTS13 hace que se formen múltiples coágulos pequeños alrededor del cuerpo que pueden interrumpir el flujo de sangre a órganos importantes. Aunque la supervivencia ha mejorado significativamente, ahora se reconoce que los pacientes con PTT pueden sufrir complicaciones a más largo plazo como resultado de su condición; la literatura de los EE. UU. informa tasas más altas de depresión mayor y también mala memoria y concentración reducida en pacientes con TTP. El objetivo de los investigadores es mejorar la comprensión de las complicaciones a largo plazo y revisar, por primera vez, datos prospectivos en múltiples momentos en pacientes con PTT en el Reino Unido. Se incluirán tanto pacientes con diagnóstico nuevo como pacientes con diagnóstico conocido de PTT identificados en hospitales del SNS, durante un mínimo de 2 años. Este será un estudio basado en cuestionarios dirigidos por médicos y cuestionarios dirigidos por participantes en puntos predeterminados en el tiempo. Al mejorar la comprensión y comparar los síntomas con los de la población general, los investigadores esperan mejorar el apoyo y adaptar los tratamientos que se pueden ofrecer a los pacientes con TTP.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Anticipado)

250

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Royal Liverpool University Hospital
        • Contacto:
          • Rebecca J Shaw

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes adultos diagnosticados de púrpura trombocitopénica trombótica en el Reino Unido

Descripción

Criterios de inclusión:

1.Episodio agudo de TTP:

  • Paciente adulto de sexo masculino o femenino ≥18 años de edad al momento de firmar el consentimiento informado, con diagnóstico confirmado de PTT (inicial o recidivante) basado en ADAMTS13 <10% 2. Diagnóstico conocido de PTT:
  • Paciente adulto masculino o femenino ≥ 18 años de edad al momento de firmar el formulario de consentimiento, con un diagnóstico histórico confirmado de TTP (basado en ADAMTS13 en la presentación inicial <10%) 3. Control sano:
  • Familiar no consanguíneo / amigo / cuidador de pacientes bajo el cuidado de las clínicas de Hematología en el hospital de la Universidad Royal Liverpool u otros centros participantes.

Criterio de exclusión:

  1. Episodio agudo de TTP:

    • Participantes menores de 18 años al momento de firmar el formulario de consentimiento
    • Paciente con ADAMTS13 superior al 10%
    • No se incluirán pacientes con MAHA asociado a cáncer o trasplante
    • Paciente (o NOK, cuando el paciente no tiene capacidad) que no desea dar su consentimiento para el ensayo

  2. Diagnóstico conocido de TTP:

    • Participantes menores de 18 años al momento de firmar el formulario de consentimiento
    • Paciente con ADAMTS13 superior al 10%
    • No se incluirán pacientes con MAHA asociado a cáncer o trasplante
    • Paciente (o NOK, cuando el paciente no tiene capacidad) que no desea dar su consentimiento para el ensayo

  3. Para un control saludable:

    • Participantes menores de 18 años al momento de firmar el formulario de consentimiento
    • Participante que no desea dar su consentimiento para el ensayo
    • Cualquier antecedente personal o familiar de microangiopatía trombótica

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Pacientes con episodio agudo de púrpura trombocitopénica trombótica (PTT)
Cualquier paciente adulto con sospecha de diagnóstico de TTP (definido por plaquetas bajas y anemia con evidencia de destrucción de glóbulos rojos) y confirmado por un nivel bajo de la enzima ADAMTS13 <10 %
Otro: Cuestionarios (incluidos PHQ-9, TYM y SF-36)
Para el grupo agudo, se completa un cuestionario sobre síntomas neurológicos en la presentación más preguntas específicas para incluir imágenes cerebrales realizadas, tratamientos recibidos y si sobrevivieron al ingreso hospitalario (AQ1). Habrá un cuestionario dirigido por profesionales de la salud (AQ2) y 3 cuestionarios dirigidos por pacientes (PHQ-9, TYM y SF-36) más un cuestionario complementario (AQ3) completado en 1 semana, 1 mes, 3 meses, 6 meses y 12 meses siguiendo el diagnóstico. Para el grupo de TTP crónica, los participantes tendrán un cuestionario completo (CQ1) y 3 cuestionarios dirigidos por pacientes (PHQ-9, TYM y SF-36) más un cuestionario complementario (CQ2). Cuando los síntomas neurológicos estén presentes, los cuestionarios se completarán cada 6 meses; donde no hay síntomas neurológicos se completan cuestionarios cada 12 meses. Los voluntarios sanos completarán los cuestionarios dirigidos por los participantes (a saber, PHQ-9, TYM, SF-36) más un cuestionario de referencia complementario en dos momentos con 12 meses de diferencia.
Voluntarios sanos
Pariente no consanguíneo / amigo / cuidador
Otro: Cuestionarios (incluidos PHQ-9, TYM y SF-36)
Para el grupo agudo, se completa un cuestionario sobre síntomas neurológicos en la presentación más preguntas específicas para incluir imágenes cerebrales realizadas, tratamientos recibidos y si sobrevivieron al ingreso hospitalario (AQ1). Habrá un cuestionario dirigido por profesionales de la salud (AQ2) y 3 cuestionarios dirigidos por pacientes (PHQ-9, TYM y SF-36) más un cuestionario complementario (AQ3) completado en 1 semana, 1 mes, 3 meses, 6 meses y 12 meses siguiendo el diagnóstico. Para el grupo de TTP crónica, los participantes tendrán un cuestionario completo (CQ1) y 3 cuestionarios dirigidos por pacientes (PHQ-9, TYM y SF-36) más un cuestionario complementario (CQ2). Cuando los síntomas neurológicos estén presentes, los cuestionarios se completarán cada 6 meses; donde no hay síntomas neurológicos se completan cuestionarios cada 12 meses. Los voluntarios sanos completarán los cuestionarios dirigidos por los participantes (a saber, PHQ-9, TYM, SF-36) más un cuestionario de referencia complementario en dos momentos con 12 meses de diferencia.
Pacientes con diagnóstico conocido de PTT
Cualquier paciente adulto con un diagnóstico previamente confirmado de TTP (hace más de 12 meses) basado en un nivel de enzima ADAMTS13 <10 % en el diagnóstico inicial
Otro: Cuestionarios (incluidos PHQ-9, TYM y SF-36)
Para el grupo agudo, se completa un cuestionario sobre síntomas neurológicos en la presentación más preguntas específicas para incluir imágenes cerebrales realizadas, tratamientos recibidos y si sobrevivieron al ingreso hospitalario (AQ1). Habrá un cuestionario dirigido por profesionales de la salud (AQ2) y 3 cuestionarios dirigidos por pacientes (PHQ-9, TYM y SF-36) más un cuestionario complementario (AQ3) completado en 1 semana, 1 mes, 3 meses, 6 meses y 12 meses siguiendo el diagnóstico. Para el grupo de TTP crónica, los participantes tendrán un cuestionario completo (CQ1) y 3 cuestionarios dirigidos por pacientes (PHQ-9, TYM y SF-36) más un cuestionario complementario (CQ2). Cuando los síntomas neurológicos estén presentes, los cuestionarios se completarán cada 6 meses; donde no hay síntomas neurológicos se completan cuestionarios cada 12 meses. Los voluntarios sanos completarán los cuestionarios dirigidos por los participantes (a saber, PHQ-9, TYM, SF-36) más un cuestionario de referencia complementario en dos momentos con 12 meses de diferencia.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El porcentaje de pacientes con PTT con complicaciones neurológicas en la presentación aguda
Periodo de tiempo: 1 semana, 1 mes, 3 meses, 6 meses, 12 meses
El resultado primario es estimar la proporción de pacientes nuevos con PTT aguda y en remisión que desarrollan afecciones neurológicas. Estos se informarán como recuentos y porcentajes con intervalos de confianza del 95 %. Si reclutamos 100 pacientes en ambos grupos, agudo y en remisión, entonces podemos estimar tasas de prevalencia del 10 % con una precisión de +/- 6 %, una prevalencia del 20 % con una precisión de +/-8 % y una prevalencia del 40 %. con una precisión de +/-10%.
1 semana, 1 mes, 3 meses, 6 meses, 12 meses
El porcentaje de pacientes con PTT en remisión con complicaciones neurológicas a largo plazo
Periodo de tiempo: 6 meses, 12 meses, 18 meses, 2 años
El resultado primario es estimar la proporción de pacientes nuevos con PTT aguda y en remisión que desarrollan afecciones neurológicas. Estos se informarán como recuentos y porcentajes con intervalos de confianza del 95 %. Si reclutamos 100 pacientes en ambos grupos, agudo y en remisión, entonces podemos estimar tasas de prevalencia del 10 % con una precisión de +/- 6 %, una prevalencia del 20 % con una precisión de +/-8 % y una prevalencia del 40 %. con una precisión de +/-10%.
6 meses, 12 meses, 18 meses, 2 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El porcentaje de pacientes de "seguimiento" con TTP con un trastorno depresivo, según el sistema de puntuación PHQ-9, en comparación con la población general del Reino Unido.
Periodo de tiempo: 6 meses, 12 meses, 18 meses, 2 años
Los resultados secundarios incluyen la proporción de pacientes con PTT que desarrollan síntomas depresivos o neurológicos o que tienen una calidad de vida reducida. Estos se informarán utilizando conteos y porcentajes, junto con intervalos de confianza del 95 %. Además, estos resultados se compararán con los resultados correspondientes de la población general (grupo de control). Sin embargo, dado que el estudio no está diseñado para detectar diferencias entre grupos, no se realizarán pruebas formales de hipótesis y los datos se presentarán utilizando estadísticas de resumen, conteos, porcentajes e intervalos de confianza del 95 %.
6 meses, 12 meses, 18 meses, 2 años
El porcentaje de pacientes de "seguimiento" con TTP con déficit neurocognitivo, según el sistema de puntuación TYM, en comparación con la población general del Reino Unido.
Periodo de tiempo: 6 meses, 12 meses, 18 meses, 2 años
Los resultados secundarios incluyen la proporción de pacientes con PTT que desarrollan síntomas depresivos o neurológicos o que tienen una calidad de vida reducida. Estos se informarán utilizando conteos y porcentajes, junto con intervalos de confianza del 95 %. Además, estos resultados se compararán con los resultados correspondientes de la población general (grupo de control). Sin embargo, dado que el estudio no está diseñado para detectar diferencias entre grupos, no se realizarán pruebas formales de hipótesis y los datos se presentarán utilizando estadísticas de resumen, conteos, porcentajes e intervalos de confianza del 95 %.
6 meses, 12 meses, 18 meses, 2 años
El porcentaje de pacientes de "seguimiento" con PTT con calidad de vida reducida, según la puntuación SF-36, en comparación con la población general del Reino Unido.
Periodo de tiempo: 6 meses, 12 meses, 18 meses, 2 años
Los resultados secundarios incluyen la proporción de pacientes con PTT que desarrollan síntomas depresivos o neurológicos o que tienen una calidad de vida reducida. Estos se informarán utilizando conteos y porcentajes, junto con intervalos de confianza del 95 %. Además, estos resultados se compararán con los resultados correspondientes de la población general (grupo de control). Sin embargo, dado que el estudio no está diseñado para detectar diferencias entre grupos, no se realizarán pruebas formales de hipótesis y los datos se presentarán utilizando estadísticas de resumen, conteos, porcentajes e intervalos de confianza del 95 %.
6 meses, 12 meses, 18 meses, 2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de junio de 2020

Finalización primaria (Anticipado)

25 de junio de 2022

Finalización del estudio (Anticipado)

25 de junio de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de julio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de julio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

28 de julio de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de agosto de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de agosto de 2021

Última verificación

1 de julio de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 5988

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Indeciso

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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