パーソナライズされたパーキンソン プロジェクト デ ノボ コホート (PPP-novo)
2025年3月20日 更新者：Radboud University Medical Center
現在、運動障害協会 (MDS)-UPDRS スケールは、パーキンソン病 (PD) の臨床試験の結果を文書化するためのゴールド スタンダードのままです。
MDS-UPDRS は主観的な採点 (かなり粗い序数の採点を使用) に基づいているため、絶対確実とは言えませんが、テストの実行は臨床経験に依存します。
当然のことながら、スケールは、効果的な介入とプラセボの間の根本的な真の違いを隠すのに十分な大きさの、評価者内および評価者間の両方の有意な変動の影響を受けます。
デジタルバイオマーカーは、患者の日々の活動中にリアルタイムデータを継続的に収集するため、MDS-UPDRS の制限を克服できる可能性があります。
この研究では、研究者は、運動緩慢、歩行障害、姿勢の揺れ、振戦、身体活動、睡眠の質、自律神経機能障害の進行を追跡するためのアルゴリズムの開発に関心を持っています (後者は、例えば、
皮膚コンダクタンスと心拍変動の変化)。
調査の概要
詳細な説明
この PPP de NOVO コホートは、疾患の進行に関する新しいデジタル バイオマーカーを検証し、利用可能な独自の研究インフラストラクチャとデータ収集プロトコルを促進することを目的としています。 PPP de NOVO コホートは、de novo (すなわち、新たに診断され、未治療) のパーキンソン病患者で構成され、2 年間縦断的に追跡されます。 de novo 患者は、薬理学的治療の干渉なしに疾患の進行を研究する機会を生み出します。 疾患の最も初期の経過におけるこの自然なプロセスの観察は、黒質細胞の損失が最小限である疾患の初期段階で最大の可能性を秘めている可能性が高い、開発疾患修正介入に非常に関連しています。 特に、研究者は PPP de NOVO コホートを展開して、代用として、または時間の経過とともに、疾患修飾介入の将来の臨床試験における重要な二次的または一次的結果としても機能する可能性のあるデジタル バイオマーカーの開発を行います。 デジタルバイオマーカーは、患者を客観的に追跡し、目立たないように、長期間にわたって自分の生活環境での機能を測定する手段を提供するため、この点で大きな可能性を秘めています。 結果は、現在利用可能な臨床スケールよりも感度が高い可能性があります。これもプロトコルに含まれており、長期間にわたる日常生活機能への洞察を提供するため、おそらくより関連性があります。
主な目的は、de novo PD 患者の疾患進行の測定を可能にする新しいデジタル バイオ マーカーを開発することです。
私たちの仮説は、デジタルプログレッションバイオマーカーは、従来のスケールよりも感度が高く、病気の進行を検出する能力が高いというものです。
第 2 の目的は、UCB (Union Chimique Belge) Pharma が潜在的な疾患修飾治療に使用する概念実証 (POC) 研究プロトコルの実現可能性をテストすることです。 PPP de NOVO 研究は、POC 研究で収集されたデジタル データの計画、データ取得、分析、解釈の最適化に役立つと考えられています。
この研究の 3 番目の目的は、代表的な PD de novo コホートの臨床的および機能的特性を説明する広範な縦断的データセットを作成して、研究者が PD の重要な未解決の問題を調査できるようにすることです。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
103
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Nijmegen、オランダ、6500 HB
- Radboud University Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
-包含基準を満たし、除外基準を満たさないパーキンソン病の成人。
説明
包含基準:
- -被験者は、診断が神経科医によって行われてからの時間として定義される、2年以下のパーキンソン病を患っています。
- 被験者は18歳以上の成人です。
- 被験者はオランダ語を読み、理解することができます。
- -被験者は、治験審査委員会（IRB）によって承認されたインフォームドコンセントを完了しました。
- -被験者は、フォローアップスケジュールや生体試料の収集など、プロトコルのすべての側面を喜んで順守し、能力があり、順守することができます。
- -被験者は、パーキンソン病の症候性ドーパミン作動薬治療でこれまでに治療を受けたことがなく、ベースラインから52週間以内にPDの運動症状の治療を開始する予定はありません。
除外基準:
- 治験責任医師の意見では、被験者はパーキンソン障害の解釈を妨げる併存疾患（筋骨格異常の同時発生など）を持っています。
- 被験者はハッショウマメを服用しています。
- スタディ ウォッチの場合: 被験者はニッケルにアレルギーがあります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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PD de novo
観察的。
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参加者は、長期的なデータ収集のために、Verily Study Watch を 2 年間着用します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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歩行のデジタルバイオマーカーの年次変化
時間枠：ベースラインから 2 年間のフォローアップまで
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患者に関連し、de novo PD 患者の疾患の進行に敏感な、ウェアラブル センサー データから抽出された (組み合わせたセットの) 歩行関連の特徴を特定します。
Manta らによって説明されているように、これは分析的アプローチの一部であるため、歩行のどの結果とどの測定単位が選択されるかを事前に定義することはできません。 (患者にとって重要な健康のデジタル測定。
Digit Biomark 2020;4:69-77)。
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ベースラインから 2 年間のフォローアップまで
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振戦のデジタルバイオマーカーの年次変化
時間枠：ベースラインから 2 年間のフォローアップまで
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患者に関連し、de novo PD 患者の疾患進行に敏感な、ウェアラブル センサー データから抽出された振戦関連の特徴 (の組み合わせセット) を特定します。
マンタらによって説明されているように、これは分析的アプローチの一部であるため、振戦のどの結果とどの測定単位が選択されるかを事前に定義することはできません。 (患者にとって重要な健康のデジタル測定。
Digit Biomark 2020;4:69-77)。
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ベースラインから 2 年間のフォローアップまで
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運動緩慢のデジタルバイオマーカーの年次変化
時間枠：ベースラインから 2 年間のフォローアップまで
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患者に関連し、de novo PD 患者の疾患進行に敏感なウェアラブル センサー データから抽出された (組み合わせたセットの) 運動緩慢関連の特徴を特定します。
マンタらによって説明されているように、これは分析的アプローチの一部であるため、運動緩慢のどの結果とどの測定単位が選択されるかを事前に定義することはできません。 (患者にとって重要な健康のデジタル測定。
Digit Biomark 2020;4:69-77)。
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ベースラインから 2 年間のフォローアップまで
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姿勢動揺のデジタルバイオマーカーの年次変化
時間枠：ベースラインから 2 年間のフォローアップまで
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患者に関連し、de novo PD 患者の疾患の進行に敏感な、ウェアラブル センサー データから抽出された (組み合わせたセットの) 姿勢動揺関連の特徴を特定します。
Manta et al. によって説明されているように、これは分析的アプローチの一部であるため、姿勢動揺のどの結果とどの測定単位が選択されるかを事前に定義することはできません。 (患者にとって重要な健康のデジタル測定。
Digit Biomark 2020;4:69-77)。
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ベースラインから 2 年間のフォローアップまで
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日中のアクティブな時間と非アクティブな時間のデジタルバイオマーカーの年間変化
時間枠：ベースラインから 2 年間のフォローアップまで
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患者に関連し、de novo PD 患者の疾患の進行に敏感な、ウェアラブル センサー データから抽出された、人が日中活動している時間と活動していない時間を反映する (組み合わせたセットの) 特徴を特定します。
マンタらによって説明されているように、これは分析的アプローチの一部であるため、日中のアクティブな時間と非アクティブな時間のどの結果とどの測定単位が選択されるかを事前に定義することはできません。 (患者にとって重要な健康のデジタル測定。
Digit Biomark 2020;4:69-77)。
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ベースラインから 2 年間のフォローアップまで
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心拍変動のデジタルバイオマーカーの年次変化
時間枠：ベースラインから 2 年間のフォローアップまで
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ウェアラブル センサー データから抽出された、患者に関連し、de novo PD 患者の疾患進行に敏感な、心拍変動を反映する (組み合わせたセットの) 特徴を特定します。
マンタらによって説明されているように、これは分析的アプローチの一部であるため、心拍変動のどの結果とどの測定単位が選択されるかを事前に定義することはできません。 (患者にとって重要な健康のデジタル測定。
Digit Biomark 2020;4:69-77)。
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ベースラインから 2 年間のフォローアップまで
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皮膚インピーダンスのデジタルバイオマーカーの年次変化
時間枠：ベースラインから 2 年間のフォローアップまで
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ウェアラブル センサー データから抽出された皮膚インピーダンスを反映し、患者に関連し、de novo PD 患者の疾患進行に敏感な (組み合わせたセットの) 特徴を特定します。
マンタらによって説明されているように、これは分析的アプローチの一部であるため、皮膚インピーダンスのどの結果とどの測定単位が選択されるかを事前に定義することはできません。 (患者にとって重要な健康のデジタル測定。
Digit Biomark 2020;4:69-77)。
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ベースラインから 2 年間のフォローアップまで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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長期的なフォローアップと評価の繰り返しの実現可能性の認識
時間枠：ベースラインから 2 年間のフォローアップまで
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参加者は、プロトコルの負担に対する認識を尋ねる出口調査に回答するよう求められます (0-10 ポイント スケール)
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ベースラインから 2 年間のフォローアップまで
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毎週構造化されたタスクへの準拠
時間枠：ベースラインから 2 年間のフォローアップまで
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2 年間のフォローアップ中にタスクが完了した週の割合 (0-100%)
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ベースラインから 2 年間のフォローアップまで
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スマートウォッチの着用に関するコンプライアンス
時間枠：ベースラインから 2 年間のフォローアップまで
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2年間のフォローアップ中の着用時間の割合 (0-100%)
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ベースラインから 2 年間のフォローアップまで
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中退率
時間枠：ベースラインから 2 年間のフォローアップまで
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2 年間のフォローアップ中にインフォームド コンセントを撤回した参加者の割合 (0-100%)
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ベースラインから 2 年間のフォローアップまで
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PROモビリティの変化
時間枠：ベースラインから 2 年間のフォローアップまで、13 週間ごと
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参加者は、モビリティ関連の側面に関する 23 項目の患者報告結果 (PRO) 調査を 0 ～ 4 のスケールで完了するよう求められます。
合計スコアの範囲は 0 ～ 72 です。
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ベースラインから 2 年間のフォローアップまで、13 週間ごと
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PGI-Sモビリティの変化
時間枠：ベースラインから 2 年間のフォローアップまで、13 週間ごと
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患者の重症度の全体的な印象 (PGI-S): 参加者は、過去 7 日間に知覚された移動障害の重症度を 4 段階 (なし、軽度、中等度、重度) で採点するよう求められます。
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ベースラインから 2 年間のフォローアップまで、13 週間ごと
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PRO-Fatigueの変化
時間枠：ベースラインから 2 年間のフォローアップまで、13 週間ごと
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参加者は、0 ～ 4 のスケールで、疲労関連の側面に関する 31 項目の患者報告結果 (PRO) 調査を完了するよう求められます。
合計スコアの範囲は 0 ～ 124 です。
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ベースラインから 2 年間のフォローアップまで、13 週間ごと
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PGI-S疲労の変化
時間枠：ベースラインから 2 年間のフォローアップまで、13 週間ごと
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患者の重症度の全体的な印象 (PGI-S): 参加者は、過去 7 日間に知覚された疲労の重症度レベルを 4 段階 (なし、軽度、中等度、重度) で採点するよう求められます。
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ベースラインから 2 年間のフォローアップまで、13 週間ごと
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PRO機能の遅さの変化
時間枠：ベースラインから 2 年間のフォローアップまで、13 週間ごと
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参加者は、0 ～ 4 のスケールで、機能の遅さに関連する側面に関する 44 項目の患者報告結果 (PRO) 調査を完了するよう求められます。
合計スコアの範囲は 0 ～ 176 です。
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ベースラインから 2 年間のフォローアップまで、13 週間ごと
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PGI-S機能の遅さの変化
時間枠：ベースラインから 2 年間のフォローアップまで、13 週間ごと
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患者の全体的な重症度の印象 (PGI-S): 参加者は、過去 7 日間に認識された機能低下の重症度レベルを 4 段階 (なし、軽度、中等度、重度) で採点するよう求められます。
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ベースラインから 2 年間のフォローアップまで、13 週間ごと
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PGI-S症状の変化
時間枠：ベースラインから 2 年間のフォローアップまで、13 週間ごと
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患者の重症度の全体的な印象 (PGI-S): 参加者は、過去 7 日間のパーキンソン病の症状の知覚された重症度を 4 段階 (なし、軽度、中等度、重度) で採点するよう求められます。
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ベースラインから 2 年間のフォローアップまで、13 週間ごと
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PGI-C症状の変化
時間枠：ベースラインから 2 年間のフォローアップまで、13 週間ごと
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患者の全体的な変化の印象 (PGI-S): 参加者は、ベースライン以降のパーキンソン病の症状の重症度の知覚変化を 4 段階 (なし、軽度、中等度、重度) で採点するよう求められます。
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ベースラインから 2 年間のフォローアップまで、13 週間ごと
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Bastiaan R Bloem, MD, PhD、Radboud University Medical Center
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年8月29日
一次修了 (推定)
2025年11月1日
研究の完了 (推定)
2025年12月1日
試験登録日
最初に提出
2021年7月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年7月22日
最初の投稿 (実際)
2021年8月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年3月20日
最終確認日
2025年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- NL72631.091.20
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
この研究で生成されたデータセットは、研究課題が研究およびデータ共有審査委員会 (RDSRC) によって承認された場合、世界中の資格のある研究者が利用できるようになります。 RDSRC は、研究データの利用を制限し、生体試料分析に関連する個々の被験者を特定するために使用される可能性のある情報源へのアクセスを制御することにより、被験者のプライバシーを保護します。
RDSRC は、研究データまたは資料が要求される研究提案の関連性と科学的品質を評価します。 これらの責任には、次のアプリケーションの検討が含まれます。
- データや生体材料を含む、この研究で得られたリソースへのアクセス
- 研究資料を使用した科学プロジェクトの承認申請。
- 研究材料を使用した臨床研究の承認申請。
IPD 共有時間枠
まだ決まっていません。
IPD 共有アクセス基準
現在、利用可能な基準のリストはありません。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。