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Il Progetto Parkinson Personalizzato de Novo Cohort (PPP-novo)

20 marzo 2025 aggiornato da: Radboud University Medical Center
Attualmente, la scala UPDRS della Movement Disorders Society (MDS) rimane il gold standard per documentare i risultati negli studi clinici per la malattia di Parkinson (MdP). L'MDS-UPDRS è tutt'altro che infallibile, poiché si basa su un punteggio soggettivo (utilizzando un punteggio ordinale piuttosto grezzo), mentre l'esecuzione dei test dipende dall'esperienza clinica. Non sorprende che la scala sia soggetta a una significativa variabilità intra- e inter-valutatore che è sufficientemente ampia da mascherare una vera differenza sottostante tra un intervento efficace e un placebo. I biomarcatori digitali possono essere in grado di superare i limiti dell'MDS-UPDRS, poiché raccolgono continuamente dati in tempo reale, durante le attività quotidiane del paziente. In questo studio i ricercatori sono interessati allo sviluppo di algoritmi per tracciare la progressione della bradicinesia, della compromissione dell'andatura, dell'oscillazione posturale, del tremore, dell'attività fisica, della qualità del sonno e della disfunzione autonomica (quest'ultima derivata ad es. conduttanza cutanea e cambiamenti nella variabilità della frequenza cardiaca).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questa coorte PPP de NOVO mira a convalidare nuovi biomarcatori digitali per la progressione della malattia, promuovendo l'infrastruttura di ricerca unica e il protocollo di raccolta dati disponibili. La coorte PPP de NOVO è composta da pazienti con malattia di Parkinson de novo (cioè di nuova diagnosi e non trattata in precedenza) che saranno seguiti longitudinalmente per due anni. I pazienti de novo creano l'opportunità di studiare la progressione della malattia senza l'interferenza del trattamento farmacologico. L'osservazione di questo processo naturale nel primo decorso della malattia è molto rilevante per lo sviluppo di interventi modificanti la malattia, che probabilmente hanno il massimo potenziale nelle prime fasi della malattia, quando la perdita di cellule di substantia nigra è minima. In particolare, i ricercatori utilizzeranno la coorte PPP de NOVO per lo sviluppo di biomarcatori digitali che potrebbero fungere da surrogato o, con il tempo, possibilmente come risultato chiave secondario o addirittura primario in futuri studi clinici di interventi che modificano la malattia. I biomarcatori digitali sono molto promettenti in questo senso, poiché forniscono un mezzo per tracciare oggettivamente i pazienti e misurare la loro funzione nel proprio ambiente di vita, in modo discreto e per lunghi periodi di tempo. I risultati sono potenzialmente più sensibili rispetto alle scale cliniche attualmente disponibili, anch'esse incluse nel protocollo e forse anche più rilevanti in quanto forniscono una panoramica del funzionamento della vita quotidiana per lunghi periodi di tempo.

L'obiettivo principale è sviluppare nuovi biomarcatori digitali che consentano la misurazione della progressione della malattia nei pazienti de novo PD.

La nostra ipotesi è che i biomarcatori di progressione digitale avranno una maggiore sensibilità e un maggiore potere per rilevare la progressione della malattia rispetto alle scale convenzionali.

L'obiettivo secondario è testare la fattibilità del protocollo di studio Proof-Of-Concept (POC) che UCB (Union Chimique Belge) Pharma utilizzerà per il loro trattamento potenzialmente modificante la malattia. Lo studio PPP de NOVO è considerato strumentale per ottimizzare la pianificazione, l'acquisizione dei dati, l'analisi e l'interpretazione dei dati digitali raccolti nello studio POC.

Il terzo obiettivo di questo studio è creare un ampio set di dati longitudinali che descriva le caratteristiche cliniche e funzionali di una coorte de novo rappresentativa del PD per consentire ai ricercatori di indagare su importanti domande senza risposta nel PD.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

103

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Olanda
      • Nijmegen, Olanda, 6500 HB
        • Radboud University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Qualsiasi adulto con malattia di Parkinson che soddisfi i criteri di inclusione e non soddisfi i criteri di esclusione.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il soggetto ha la malattia di Parkinson di durata ≤2 anni, definita come il tempo trascorso da quando la diagnosi è stata fatta da un neurologo.
  • Il soggetto è un adulto, di almeno 18 anni di età.
  • Il soggetto sa leggere e comprendere l'olandese.
  • Il soggetto ha completato il consenso informato, come approvato dall'Institutional Review Board (IRB).
  • Il soggetto è disposto, competente e in grado di rispettare tutti gli aspetti del protocollo, incluso il programma di follow-up e la raccolta di campioni biologici.
  • Il soggetto non è mai stato trattato in precedenza con alcun trattamento farmacologico dopaminergico sintomatico per la malattia di Parkinson e non si prevede che inizi il trattamento per i sintomi motori della malattia di Parkinson entro 52 settimane dal basale.

Criteri di esclusione:

  • Il soggetto ha comorbilità che ostacolerebbero l'interpretazione della disabilità parkinsoniana, come anomalie muscoloscheletriche coincidenti, secondo l'opinione dello sperimentatore.
  • Il soggetto sta prendendo Mucuna Pruriens.
  • Per Study Watch: il soggetto è allergico al nichel.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
PD di nuovo
Osservativo.
Dispositivo: Veramente Studia Guarda
I partecipanti indossano Verily Study Watch per 2 anni, per la raccolta di dati longitudinali.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione annuale dei biomarcatori digitali per l'andatura
Lasso di tempo: Dal basale fino al follow-up di due anni
Identificare (un insieme combinato di) caratteristiche correlate all'andatura estratte dai dati dei sensori indossabili, che sono rilevanti per i pazienti e che sono sensibili alla progressione della malattia nei pazienti de novo PD. Non è possibile definire in anticipo quale risultato e quale unità di misura per l'andatura verrà selezionata, poiché questo fa parte dell'approccio analitico, come descritto da Manta et al. (Misure digitali della salute che contano per i pazienti. Digit Biomark 2020;4:69-77).
Dal basale fino al follow-up di due anni
Variazione annuale dei biomarcatori digitali per il tremore
Lasso di tempo: Dal basale fino al follow-up di due anni
Identificare (un insieme combinato di) caratteristiche correlate al tremore estratte dai dati dei sensori indossabili, rilevanti per i pazienti e sensibili alla progressione della malattia nei pazienti con PD de novo. Quale risultato e quale unità di misura per il tremore saranno selezionati non può essere definito in anticipo, in quanto questo fa parte dell'approccio analitico, come descritto da Manta et al. (Misure digitali della salute che contano per i pazienti. Digit Biomark 2020;4:69-77).
Dal basale fino al follow-up di due anni
Variazione annuale dei biomarcatori digitali per la bradicinesia
Lasso di tempo: Dal basale fino al follow-up di due anni
Identificare (un insieme combinato di) caratteristiche correlate alla bradicinesia estratte dai dati dei sensori indossabili, che sono rilevanti per i pazienti e che sono sensibili alla progressione della malattia nei pazienti de novo PD. Non è possibile definire in anticipo quale risultato e quale unità di misura per la bradicinesia verrà selezionata, poiché ciò fa parte dell'approccio analitico, come descritto da Manta et al. (Misure digitali della salute che contano per i pazienti. Digit Biomark 2020;4:69-77).
Dal basale fino al follow-up di due anni
Variazione annuale dei biomarcatori digitali per l'oscillazione posturale
Lasso di tempo: Dal basale fino al follow-up di due anni
Identificare (un insieme combinato di) caratteristiche correlate all'oscillazione posturale estratte dai dati dei sensori indossabili, che sono rilevanti per i pazienti e che sono sensibili alla progressione della malattia nei pazienti de novo PD. Quale risultato e quale unità di misura per l'oscillazione posturale verrà selezionata non può essere definito in modo diretto, poiché questo fa parte dell'approccio analitico, come descritto da Manta et al. (Misure digitali della salute che contano per i pazienti. Digit Biomark 2020;4:69-77).
Dal basale fino al follow-up di due anni
Variazione annuale dei biomarcatori digitali per il tempo attivo rispetto a quello inattivo durante il giorno
Lasso di tempo: Dal basale fino al follow-up di due anni
Identificare (un insieme combinato di) caratteristiche che riflettono il tempo in cui una persona è attiva e inattiva durante il giorno, estratte dai dati dei sensori indossabili, che sono rilevanti per i pazienti e che sono sensibili alla progressione della malattia nei pazienti de novo PD. Quale risultato e quale unità di misura per il tempo attivo vs inattivo durante il giorno sarà selezionato non può essere definito in anticipo, poiché questo fa parte dell'approccio analitico, come descritto da Manta et al. (Misure digitali della salute che contano per i pazienti. Digit Biomark 2020;4:69-77).
Dal basale fino al follow-up di due anni
Variazione annuale dei biomarcatori digitali per la variabilità della frequenza cardiaca
Lasso di tempo: Dal basale fino al follow-up di due anni
Identificare (un insieme combinato di) caratteristiche che riflettono la variabilità della frequenza cardiaca, estratte dai dati dei sensori indossabili, che sono rilevanti per i pazienti e che sono sensibili alla progressione della malattia nei pazienti de novo PD. Quale risultato e quale unità di misura per la variabilità della frequenza cardiaca saranno selezionati non può essere definito in anticipo, poiché questo fa parte dell'approccio analitico, come descritto da Manta et al. (Misure digitali della salute che contano per i pazienti. Digit Biomark 2020;4:69-77).
Dal basale fino al follow-up di due anni
Variazione annuale dei biomarcatori digitali per l'impedenza cutanea
Lasso di tempo: Dal basale fino al follow-up di due anni
Identificare (un insieme combinato di) caratteristiche che riflettono l'impedenza cutanea, estratte dai dati dei sensori indossabili, che sono rilevanti per i pazienti e che sono sensibili alla progressione della malattia nei pazienti de novo PD. Non è possibile definire in anticipo quale risultato e quale unità di misura per l'impedenza cutanea verrà selezionata, poiché ciò fa parte dell'approccio analitico, come descritto da Manta et al. (Misure digitali della salute che contano per i pazienti. Digit Biomark 2020;4:69-77).
Dal basale fino al follow-up di due anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fattibilità percepita del follow-up longitudinale e valutazioni ripetute
Lasso di tempo: Dal basale fino al follow-up di due anni
Ai partecipanti verrà chiesto di completare un sondaggio di uscita, che chiede la loro percezione dell'onere del protocollo (scala da 0 a 10 punti)
Dal basale fino al follow-up di due anni
Conformità a compiti strutturati settimanali
Lasso di tempo: Dal basale fino al follow-up di due anni
Percentuale di settimane in cui le attività sono state completate durante il follow-up biennale (0-100%)
Dal basale fino al follow-up di due anni
Conformità all'uso dello smartwatch
Lasso di tempo: Dal basale fino al follow-up di due anni
Percentuale di tempo di utilizzo durante il follow-up a due anni (0-100%)
Dal basale fino al follow-up di due anni
Percentuale di abbandono
Lasso di tempo: Dal basale fino al follow-up di due anni
Percentuale di partecipanti che ritirano il proprio consenso informato durante i due anni di follow-up (0-100%)
Dal basale fino al follow-up di due anni
Cambio in PRO-Mobilità
Lasso di tempo: Dal basale fino al follow-up di due anni, ogni 13 settimane
Ai partecipanti verrà chiesto di completare un sondaggio sui risultati riportati dai pazienti (PRO) di 23 voci sugli aspetti relativi alla mobilità, su una scala 0-4. Il punteggio totale varia da 0 a 72.
Dal basale fino al follow-up di due anni, ogni 13 settimane
Cambiamento della mobilità IGP-S
Lasso di tempo: Dal basale fino al follow-up di due anni, ogni 13 settimane
Impressione globale della gravità del paziente (PGI-S): ai partecipanti verrà chiesto di valutare la gravità percepita dei loro problemi di mobilità negli ultimi 7 giorni su una scala a 4 punti (nessuna, lieve, moderata, grave)
Dal basale fino al follow-up di due anni, ogni 13 settimane
Cambiamento in PRO-Fatica
Lasso di tempo: Dal basale fino al follow-up di due anni, ogni 13 settimane
Ai partecipanti verrà chiesto di completare un sondaggio sui risultati riferiti dal paziente (PRO) di 31 elementi sugli aspetti correlati alla fatica, su una scala 0-4. Il punteggio totale varia da 0 a 124.
Dal basale fino al follow-up di due anni, ogni 13 settimane
Variazione della fatica PGI-S
Lasso di tempo: Dal basale fino al follow-up di due anni, ogni 13 settimane
Impressione globale di gravità del paziente (PGI-S): ai partecipanti verrà chiesto di valutare il livello di affaticamento percepito negli ultimi 7 giorni su una scala a 4 punti (nessuno, lieve, moderato, grave)
Dal basale fino al follow-up di due anni, ogni 13 settimane
Cambiamento nella lentezza PRO-funzionale
Lasso di tempo: Dal basale fino al follow-up di due anni, ogni 13 settimane
Ai partecipanti verrà chiesto di completare un sondaggio sui risultati riportati dai pazienti (PRO) di 44 articoli sugli aspetti correlati alla lentezza funzionale, su una scala 0-4. Il punteggio totale varia da 0 a 176.
Dal basale fino al follow-up di due anni, ogni 13 settimane
Variazione della lentezza funzionale IGP-S
Lasso di tempo: Dal basale fino al follow-up di due anni, ogni 13 settimane
Impressione globale di gravità del paziente (PGI-S): ai partecipanti verrà chiesto di valutare il livello di gravità percepito della lentezza funzionale negli ultimi 7 giorni su una scala a 4 punti (nessuno, lieve, moderato, grave)
Dal basale fino al follow-up di due anni, ogni 13 settimane
Cambiamento dei sintomi dell'IGP-S
Lasso di tempo: Dal basale fino al follow-up di due anni, ogni 13 settimane
Impressione globale della gravità del paziente (PGI-S): ai partecipanti verrà chiesto di valutare la gravità percepita dei sintomi della malattia di Parkinson negli ultimi 7 giorni su una scala a 4 punti (nessuna, lieve, moderata, grave)
Dal basale fino al follow-up di due anni, ogni 13 settimane
Cambiamento dei sintomi dell'IGP-C
Lasso di tempo: Dal basale fino al follow-up di due anni, ogni 13 settimane
Impressione globale del cambiamento del paziente (PGI-S): ai partecipanti verrà chiesto di valutare il cambiamento percepito nella gravità dei sintomi della malattia di Parkinson rispetto al basale su una scala a 4 punti (nessuno, lieve, moderato, grave)
Dal basale fino al follow-up di due anni, ogni 13 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Radboud University Medical Center

Collaboratori

UCB Pharma
Verily Life Sciences LLC

Investigatori

  • Investigatore principale: Bastiaan R Bloem, MD, PhD, Radboud University Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 agosto 2020

Completamento primario (Stimato)

1 novembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

2 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 marzo 2025

Ultimo verificato

1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NL72631.091.20

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Il set di dati generato in questo studio sarà disponibile per ricercatori qualificati in tutto il mondo, a condizione che le domande di ricerca siano approvate dal Comitato di revisione della ricerca e della condivisione dei dati (RDSRC). L'RDSRC proteggerà la privacy dei soggetti limitando la disponibilità dei dati dello studio e controllando l'accesso alle fonti di informazioni che potrebbero essere potenzialmente utilizzate per identificare i singoli soggetti associati all'analisi del campione biologico.

Il RDSRC valuterà la pertinenza e la qualità scientifica delle proposte di ricerca per le quali sono richiesti dati di studio o materiale. Queste responsabilità includono l'esame delle domande per:

  • accesso alle risorse ottenute in questo studio, inclusi dati o biomateriali
  • domande di approvazione di un progetto scientifico utilizzando materiali di studio;
  • domande di approvazione di uno studio clinico utilizzando materiali di studio.

Periodo di condivisione IPD

Non ancora deciso.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Attualmente non è disponibile alcun elenco di criteri.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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